Dette studie undersøger en sygdom kaldet transthyretin amyloidose med kardiomyopati, som er en tilstand hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertet og påvirker dets funktion. Sygdommen kan være arvelig eller opstå spontant og fører til hjertesvigt, hvor hjertet ikke pumper blod effektivt nok til kroppens behov. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet patisiran mod placebo for at se, om det kan hjælpe patienter med denne tilstand.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt patisiran virker sammenlignet med placebo til at forbedre patienternes fysiske funktionsevne målt ved en 6-minutters gangtest. Under studiet vil patienterne blive tilfældigt fordelt til at modtage enten det aktive lægemiddel eller placebo gennem regelmæssige infusioner over en 12-måneders periode. Studiet er dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken patienter eller læger ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo.
Under studiet vil patienterne gennemgå regelmæssige undersøgelser for at måle deres gangevne, livskvalitet og hjertets funktion. Læger vil også overvåge patienternes generelle helbred og eventuelle bivirkninger. Studiet vil følge patienternes fremskridt gennem forskellige tests og spørgeskemaer for at vurdere, om behandlingen hjælper med at forbedre deres symptomer og livskvalitet.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Portugal 
Sverige 
Tjekkiet 
