Undersøgelse af lægemidlet maralixibat mod kløe hos patienter med galdevejssygdom (kolestase)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af kolestatisk kløe, som er en tilstand hvor personer med leverproblemer oplever vedvarende og generende kløe. Kolestatisk kløe opstår når galdestoffer ophobes i kroppen på grund af problemer med leveren eller galdegangene, hvilket kan forekomme ved mange forskellige leversygdomme. Studiet tester et lægemiddel kaldet maralixibat mod placebo for at se om det kan reducere sværhedsgraden af kløen hos personer med denne tilstand.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt maralixibat er til at mindske kløe sammenlignet med placebo. Studiet inkluderer deltagere fra 6 måneder og opefter, som har forskellige typer leversygdomme der forårsager kolestatisk kløe, såsom primær biliær kolangitis, primær skleroserende kolangitis, progressiv familiær intrahepatisk kolestase, Alagille syndrom, galdegangsatresi, og mange andre leverlidelser. Deltagerne skal have oplevet vedvarende kløe i mindst 90 dage og have forhøjede niveauer af galdesyrer i blodet, som er stoffer der normalt hjælper med fordøjelsen men kan forårsage kløe når de ophobes.

Under studiet vil deltagerne modtage enten maralixibat eller placebo i en periode på omkring 20 uger, uden at vide hvilket de får. De skal registrere deres kløe-symptomer dagligt ved hjælp af særlige skemaer, hvor både deltageren selv og en omsorgsperson vurderer hvor slem kløen er om morgenen og aftenen. Læger vil også tage blodprøver for at måle niveauerne af galdesyrer og andre leverrelaterede stoffer. Studiet vil sammenligne hvor meget kløen forbedres mellem de to grupper for at afgøre om maralixibat er en effektiv behandling for denne belastende tilstand.

1 behandlingsstart

Du begynder din behandling med enten maralixibat chloride eller placebo (uvirksomme piller). Begge gives som en oral opløsning, som du tager gennem munden.

Du vil ikke vide, om du får den aktive medicin eller placebo under studiet. Dette kaldes et dobbeltblindet studie, hvor hverken du eller dit lægehold ved, hvilken behandling du modtager.

Du skal fortsætte med at tage eventuelle andre lægemidler mod kløe eller ursodeoxycholsyre i samme dosis og hyppighed som før studiet.

2 daglig dokumentation af symptomer

Du skal hver dag registrere dine kløesymptomer ved hjælp af spørgeskemaer på din smartphone eller tablet.

Du skal udfylde ItchRO-spørgeskemaer både om morgenen og om aftenen. Disse måler, hvor kraftig din kløe er.

Hvis du er under 9 år, vil din omsorgsperson hjælpe med at vurdere og registrere dine symptomer.

Du skal have adgang til e-mail eller telefon for planlagte kontakter og en smartphone eller tablet til spørgeskemaerne.

3 uge 12 evaluering

I uge 12 vil der blive foretaget målinger af dine serum gallensyrer (sBA). Dette er stoffer i dit blod, som kan påvirke din kløe.

Disse blodprøver hjælper med at vurdere, hvordan behandlingen påvirker din leversygdom.

Du fortsætter med at tage din tildelte behandling og registrere dine symptomer dagligt.

4 uge 13-20 hovedevalueringsperiode

Denne periode er den vigtigste del af studiet, hvor forskerne måler, hvor godt behandlingen virker.

Du fortsætter med at registrere din værste kløe hver dag, både morgen og aften, ved hjælp af ItchRO-spørgeskemaerne.

Forskerne vil beregne den gennemsnitlige ændring i din kløe fra start af studiet sammenlignet med denne periode.

Du skal stadig tage din tildelte behandling hver dag som instrueret.

5 uge 20 evaluering

I uge 20 bliver der igen taget blodprøver for at måle dine serum gallensyrer.

Disse resultater sammenlignes med dine blodprøver fra uge 12 for at se ændringer over tid.

Din daglige symptomregistrering fortsætter, og du tager stadig din tildelte behandling.

6 fortsættelse til uge 40

Du fortsætter med at tage din tildelte behandling og registrere dine symptomer dagligt frem til uge 40.

Hvis du tager andre lægemidler mod kløe eller ursodeoxycholsyre, skal du fortsætte med den samme dosis gennem hele studiet. Kun justering for ændringer i kropsvægt er tilladt.

Du vil have regelmæssige kontakter med studiegruppen via telefon eller e-mail for opfølgning.

7 afslutning af studiet

Efter uge 40 afsluttes studiet, og du stopper med at tage studiemedicinen.

Alle dine symptomregistreringer og blodprøveresultater vil blive analyseret for at vurdere behandlingens effekt.

Forskerne vil især fokusere på ændringer i din kløe og gallensyreniveauer i blodet for at bestemme, om maralixibat chloride er effektiv til behandling af kolestatisk pruritus (kløe forårsaget af leversygdom).

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen, og hvis du er under 18 år, skal dine forældre også give tilladelse
Du skal være villig til at komme til alle besøg og følge alle krav gennem hele undersøgelsen
Du skal være mindst 6 måneder gammel ved det første besøg
Du skal have en kolestatisk leversygdom (en type leversygdom hvor galden ikke flyder normalt) med kløe baseret på følgende krav:
Du skal have haft unormale leverprøver i mere end 90 dage og/eller vævsprøver der viser fremadskridende leversygdom. Dit niveau af totale galdesalte skal være mere end dobbelt så højt som det normale
Du skal have haft vedvarende kløe i mere end 90 dage. Din gennemsnitlige værste daglige kløe-score skal være mindst 1,5 i to på hinanden følgende uger før det første besøg
Du kan have forskellige leversvgdomme som for eksempel alfa-1-antitrypsinmangel, galdevejsatresi, Carolis sygdom, kronisk virushepatitis, eller andre leverproblemer
Du skal have udfyldt mindst 10 gyldige daglige kløe-scoringer (morgen og aften) i to på hinanden følgende uger før det første besøg
Hvis du tager medicin mod kløe eller ursodeoxycholsyre (en type galdemedicin), skal du have taget den samme dosis i mindst 30 dage før undersøgelsen og fortsætte med samme dosis gennem undersøgelsen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder og seksuelt aktiv, skal du bruge sikker prævention under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste medicindosis. Du skal have en negativ graviditetstest
Du skal have adgang til email eller telefon til planlagte kontakter og adgang til smartphone eller tablet til spørgeskemaer
Du skal kunne læse og forstå spørgeskemaerne (både plejere og deltagere på 9 år eller ældre)
Hvis du er 18 år eller yngre, skal du have adgang til den samme plejer gennem hele undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har leversvigt – det betyder at din lever ikke fungerer godt nok
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-kar sygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret diabetes – det betyder at dit blodsukker ikke er stabilt
Du kan ikke deltage hvis du tager visse typer medicin der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage hvis du har galdevejsobstruktion – det betyder at galdegangene er blokeret
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at synke medicin
Du kan ikke deltage hvis du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage hvis du har portal hypertension – det betyder forhøjet tryk i de blodkar der går til leveren
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv alkohol- eller stofmisbrug
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for studiemedcinen eller dens indhold
Du kan ikke deltage hvis du har ascites – det betyder væskeansamling i maven

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Hospital Femme Mere Enfant	Bron	Frankrig
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Istituto Mediterraneo Per I Trapianti E Terapie Ad Alta Specializzazione S.r.l.	Palermo	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Bicetre Hospital	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig
Uusogxyuvr Mtzosah Cxitql Hhhujelcaihscxjcj	Hamborg	Tyskland
Anoukma Odtmkkebqlp Pelx Grryfqgv Xidbt	Bergamo	Italien
Atafppqwzr Phllniog Hcuqiwee Dq Mqugxwugu	Marseille	Frankrig
Fkvatqkmq Pofp Le Icqxpxhshpsrv Bxufznpbd Drg Hgyagqze Ujgdpvwvlntqg Lt Pvr	Madrid	Spanien
Kqtwzlhz dud Uoykekyrshgi Mahfpqju Arq	München	Tyskland
Hzobyeij Vuzm dabooiwm	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	25.10.2024
Italien	rekrutterer ikke	25.10.2024
Polen	rekrutterer ikke	25.10.2024
Spanien	rekrutterer ikke	25.10.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	25.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Maralixibat Chloride

Maralixibat er et lægemiddel, der bruges til at behandle kløe forårsaget af leverproblemer. Dette lægemiddel virker ved at blokere transportere i tarmen, der hjælper med at absorbere galdesalte. Når mindre galdesalte kommer tilbage til leveren, kan det hjælpe med at reducere den svære kløe, som patienter med visse leversygdomme oplever. I dette studie undersøges det, om maralixibat kan være mere effektivt end et inaktivt lægemiddel til at lindre denne type kløe.

Kolestatisk pruritus – Dette er en tilstand karakteriseret ved intensiv hudkløe, der opstår som følge af ophobning af galdesalte i huden. Tilstanden udvikler sig når galdestrømmen fra leveren bliver blokeret eller forsinket, hvilket fører til akkumulering af galdestoffer i blodet og vævet. Kløen er typisk mest udtalt på hænder og fødder, men kan sprede sig til hele kroppen. Symptomerne har tendens til at være værst om aftenen og natten, hvilket kan forstyrre søvnen betydeligt. Tilstanden kan variere i intensitet og kan blive kronisk hvis den underliggende årsag til kolestase ikke løses. Kløen kan være så kraftig at den påvirker patientens daglige aktiviteter og livskvalitet.

Forsøgs-ID:

2024-511287-85-00

Protokolkode:

MRX-802

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet maralixibat mod kløe hos patienter med galdevejssygdom (kolestase)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?