Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy 1 er en genetisk sygdom, der påvirker musklerne og forårsager gradvis muskelsvækkelse. Denne tilstand starter typisk i ansigtet, skuldrene og overarmene og kan senere sprede sig til andre muskler i kroppen. Mennesker med denne sygdom kan opleve vanskeligheder med at løfte armene, lukke øjnene helt eller smile symmetrisk. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet losmapimod, som gives som tabletter.
Formålet med dette studie er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af langvarig dosering af losmapimod hos personer med Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy 1. Studiet er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og forskere ved, hvilket lægemiddel der gives. Dette er også et forlængelsesstudium for personer, som allerede har gennemført hovedstudiet.
Under studiet vil deltagerne modtage losmapimod tabletter over en længere periode. Forskerne vil overvåge deltagernes sikkerhed og tolerabilitet gennem regelmæssige besøg, hvor der vil blive taget blodprøver, foretaget hjerterytmeundersøgelser og målt vitale tegn som blodtryk og puls. Deltagerne vil også gennemgå MRI-scanninger, som er en type billedtagning der bruger magnetiske felter til at skabe detaljerede billeder af musklerne. Derudover vil der blive taget små prøver af muskelvæv gennem en procedure kaldet muskelbiopsi for at undersøge eventuelle ændringer i musklerne. Studiet inkluderer også forskellige tests for at måle muskelstyrke og funktion samt spørgeskemaer om, hvordan sygdommen påvirker dagligdagen.
Holland 
