Denne undersøgelse handler om behandling af børn og unge med solide tumorer og primære CNS-tumorer (tumorer i centralnervesystemet, som omfatter hjernen og rygmarven). Solide tumorer er kræftformer, der danner faste klumper af kræftceller i modsætning til blodkræft. De børn og unge, der kan deltage i undersøgelsen, har kræft, som enten er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandling. Medicinen, der undersøges, hedder entrectinib og har kodenavnet RXDX-101. Denne medicin er designet til at virke specifikt mod tumorer, der har bestemte genetiske forandringer kaldet NTRK1/2/3 eller ROS1-genfusioner, som er unormale sammensmelninger af gener, der kan få celler til at vokse ukontrolleret.
Formålet med denne undersøgelse er at finde den rigtige dosis af entrectinib til børn og at teste, hvor godt medicinen virker mod deres kræft. Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del tester forskerne forskellige doser af medicinen for at finde den højeste dosis, der kan gives sikkert uden at forårsage alvorlige bivirkninger. I den anden del får patienterne den anbefalede dosis, mens forskerne måler, hvor godt medicinen kan krympe eller kontrollere tumorerne. Medicinen gives som kapsler, der kan synkes hele, eller som små tabletter kaldet minitabletter til børn, der har svært ved at synke kapsler. For børn med sondesonde kan medicinen også gives gennem sonden.
Under undersøgelsen bliver patienterne nøje overvåget for eventuelle bivirkninger, og deres tumorer bliver regelmæssigt scannet for at se, om medicinen virker. Forskerne måler også, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen ved at tage blodprøver på bestemte tidspunkter. For børn med hjernestumorer bruges specielle målemetoder kaldet RANO-kriterier, mens andre solide tumorer måles med RECIST v1.1-kriterier, som er standardmetoder til at vurdere, om tumorer bliver mindre, forbliver stabile eller bliver større. Undersøgelsen vurderer også, hvordan behandlingen påvirker børnenes vækst, udvikling og neurologiske funktion over tid.
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
