Dette studie undersøger hæmofili A, som er en genetisk blødersygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på en vigtig koagulationsfaktor. Hæmofili A kan være mild eller moderat, hvilket betyder, at patienter har en vis mængde af koagulationsfaktoren tilbage, men ikke nok til normal blodstørkning. Dette kan føre til forlængede blødninger efter skader eller spontane blødninger i led og muskler. Studiet fokuserer på patienter, som ikke har udviklet FVIII-hæmmere, hvilket er antistoffer, der kan opstå hos nogle patienter og gøre standardbehandling mindre effektiv.
Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet emicizumab. Dette er et nyere lægemiddel, der virker ved at efterligne funktionen af den manglende koagulationsfaktor og hjælper blodet med at størkne normalt. Formålet med studiet er at evaluere, hvor sikkert og effektivt emicizumab er hos patienter med mild eller moderat hæmofili A, samt at undersøge, hvordan kroppen optager og forarbejder lægemidlet.
Under studiet vil deltagerne modtage emicizumab som forebyggende behandling og blive overvåget for bivirkninger og effektivitet. Forskerne vil følge antallet af blødningsepisoder, der kræver behandling, samt vurdere patienternes generelle helbred og livskvalitet. Studiet vil også undersøge, hvordan emicizumab påvirker ledfunktion og daglige aktiviteter. Deltagerne vil få regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og andre tests for at overvåge deres respons på behandlingen og sikre, at lægemidlet er sikkert at bruge over tid.
Belgien 
Frankrig 
Tyskland 
