Undersøgelse af lægemidlet danicamtiv til behandling af arvelig hjertesvigt med forstørret hjerte

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger primær dilateret kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver svækket og hjertet bliver forstørret, hvilket gør det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Sygdommen kan skyldes ændringer i bestemte gener som MYH7 eller TTN, eller andre årsager. Deltagerne vil modtage behandling med et lægemiddel kaldet danicamtiv, som er designet til at hjælpe hjertemusklen med at trække sig sammen mere effektivt.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og den indledende effekt af danicamtiv hos personer med stabil primær dilateret kardiomyopati. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige hjerteundersøgelser med ekkokardiorgrafi, som er en ultralydscanning af hjertet, der giver billeder af hjertets struktur og funktion. Disse undersøgelser vil måle forskellige aspekter af hjertets funktion, herunder hvor godt venstre ventrikel (hjertets hovedpumpekammer) pumper blod, og hvordan hjertets størrelse og form ændrer sig over tid.

Studiet vil også overvåge deltagernes generelle sundhed gennem regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og EKG-målinger, som registrerer hjertets elektriske aktivitet. Forskerne vil holde øje med eventuelle bivirkninger og måle ændringer i hjertets pumpefunktion, herunder venstre ventrikulær ejektionsfraktion, som angiver hvor stor en procentdel af blodet hjertet pumper ud ved hvert slag. Studiet inkluderer også målinger af hjertekamrenes størrelse og funktionen af venstre atrium, som er den del af hjertet der modtager blod fra lungerne.

1 Screening og kvalifikation

Du vil gennemgå en omfattende screening for at afgøre, om du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din diagnose med primær dilateret kardiomyopati (en tilstand hvor hjertemuskulaturen er svækket og hjertet er udvidet) forårsaget af MYH7 eller TTN genvarianter eller andre årsager.

Der vil blive taget ekkokardiogram (ultralyd af hjertet) for at måle din venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF), som skal være mellem 15-45%. Dette er et mål for, hvor godt dit hjerte pumper blod ud. Hvis du ikke har haft en måling inden for de sidste 12 måneder, skal der tages to målinger med mindst en uge imellem.

Du skal være på stabil medicinering til behandling af hjertesvigt i mindst 2 uger før studiestart. Dette inkluderer mindst én af følgende mediciner: beta-blocker, ACE-hæmmer, angiotensin receptor-blocker eller angiotensin receptor neprilysin-hæmmer.

2 Baseline undersøgelser

Før du starter med studiemedicinen, vil der blive foretaget omfattende baseline-målinger. Dette inkluderer detaljerede ekkokardiogram-undersøgelser for at måle forskellige parametre af din hjertefunktion.

Der vil blive målt venstre ventrikel systolisk ejektionstid (SET), som er den tid det tager for hjertet at pumpe blod ud. Andre målinger inkluderer slagvolumen (mængden af blod hjertet pumper ud ved hvert slag) og forskellige målinger af hjertets størrelse og funktion.

Disse målinger vil blive brugt som reference for at sammenligne med senere målinger under behandlingen.

3 Start af behandling med danicamtiv

Du vil begynde at tage danicamtiv, som kommer i form af filmovertrukne tabletter og ikke-overtrukne tabletter. Dette er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges for sin evne til at forbedre hjertefunktionen.

Studiet er open-label, hvilket betyder, at både du og dit behandlingsteam ved, hvilken medicin du får. Der er ingen placebo-gruppe i dette studie.

Medicinen skal tages som ordineret af studieteamet. De specifikke doser, hyppighed og varighed vil blive fastlagt baseret på studiets protokol.

4 Løbende overvågning og sikkerhedsopfølgning

Under hele behandlingsperioden vil du blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Dette inkluderer regelmæssige kontroller af dine vitale tegn, fysiske undersøgelser og blodprøver.

Der vil blive taget EKG (elektrokardiogram) for at overvåge dit hjertes elektriske aktivitet og sikre, at medicinen ikke forårsager problemer med hjerterytmen.

Du vil blive bedt om at rapportere eventuelle ændringer i, hvordan du har det, eller eventuelle nye symptomer, du oplever.

5 Opfølgende hjertescanninger

På planlagte tidspunkter under studiet vil du få taget nye ekkokardiogram-scanninger for at vurdere, om medicinen har nogen effekt på din hjertefunktion.

Disse scanninger vil måle de samme parametre som ved baseline, herunder ejektionsfraktion, slagvolumen, og forskellige målinger af hjertets størrelse og funktion.

Resultaterne vil blive sammenlignet med dine baseline-målinger for at se, om der er nogen forbedring i din hjertefunktion.

6 Kontraception og sikkerhedsforanstaltninger

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge højeffektiv prævention fra screening-besøget og indtil 3 måneder efter din sidste dosis af studiemedicinen. Dette kan inkludere hormonel prævention, spiral eller kirurgisk sterilisation.

Hvis du er mand, skal du bruge barriere-prævention (såsom kondom) under hele studieperioden, uanset om du har fået foretaget vasektomi eller ej.

Disse foranstaltninger er vigtige for at forhindre potentielle skader på et ufødt barn.

7 Afslutning af behandling

Når behandlingsperioden er færdig, vil du stoppe med at tage danicamtiv. Der kan være planlagt opfølgende besøg for at overvåge din tilstand efter, at behandlingen er stoppet.

Alle de sikkerhedsparametre, der blev overvåget under behandlingen, vil blive evalueret for at vurdere den overordnede sikkerhed af medicinen.

Du vil fortsætte med din sædvanlige hjertemedicinering som ordineret af din læge efter studiets afslutning.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal kunne forstå og følge studiets procedurer, forstå de risici der er forbundet med studiet, og give skriftligt samtykke før de første studiespecifikke procedurer
  • Du skal være mellem 18 og 80 år gammel ved screeningsbesøget
  • Du skal have en diagnose af primær dilateret kardiomyopati (en hjertelidelse hvor hjertet bliver forstørret og svækket) som er klinisk stabil og forbundet med en sandsynlig sygdomsfremkaldende variant i enten MYH7 eller TTN generne
  • Du skal have sygdomsfremkaldende eller sandsynligt sygdomsfremkaldende genetiske varianter, som vil blive vurderet centralt af sponsoren og den koordinerende læge
  • Din dilaterede kardiomyopati må ikke være sekundær til langvarig hypertrofisk kardiomyopati (en tilstand hvor hjertemusklen bliver fortykkket) eller venstre ventrikels noncompaction kardiomyopati relateret til MYH7 eller TTN
  • Hvis du har dilateret kardiomyopati relateret til TTN-varianter, må du ikke have en diagnose af peripartum dilateret kardiomyopati (hjertesvigt der opstår i den sidste måned af graviditeten eller de 6 måneder efter fødslen)
  • Hvis du har dilateret kardiomyopati relateret til TTN-varianter, må din tilstand ikke være sekundær til betydelig eksponering for kardiotoksiske kemoterapimidler (kræftmedicin der kan skade hjertet)
  • Hvis du har dilateret kardiomyopati relateret til TTN-varianter, må din tilstand ikke skyldes en historie med betydeligt alkoholmisbrug
  • Du skal have dokumenteret venstre ventrikels ejektionsfraktion (et mål for hvor godt dit hjerte pumper blod ud) på 15-45% ved to lejligheder, inklusiv mindst én gang under screening
  • Du skal modtage kronisk medicin til behandling af hjertesvigt ifølge nuværende retningslinjer, inklusiv mindst et af følgende: beta-blokker, ACE-hæmmer, angiotensinreceptorblokker eller angiotensinreceptor neprilysin-hæmmer, medmindre du ikke kan tåle det eller det er kontraindiceret
  • Du skal have sinusrytme (normal hjerterytme) eller stabil atrial eller ventrikulær pacing (hjertestimulator) eller vedvarende atrieflimren (uregelmæssig hjerterytme) der er tilstrækkeligt ratekontrolleret
  • Hvis flere familiemedlemmer opfylder kriterierne, kan maksimalt 3 kvalificerede personer pr. familie tilmelde sig studiet
  • Kvinder i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller amme, og hvis de er seksuelt aktive, skal de bruge en af de angivne meget effektive præventionsmetoder fra screeningsbesøget og indtil 3 måneder efter den sidste dosis af studiemedicinen
  • Mandlige deltagere skal bruge barrieremetoder til prævention (uanset om de har haft vasektomi eller ej)
  • For gruppen med primær dilateret kardiomyopati på grund af andre årsager end MYH7 og TTN, skal årsagen til din tilstand ikke være relateret til MYH7- eller TTN-varianter, men til varianter i andre gener eller ikke-genetiske årsager

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har hjertearytmier (uregelmæssig hjerterytme) som kræver behandling med medicin, der påvirker hjerterytmen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en hjertestop inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær hjertesygdom med en pumpefunktion på under 20 procent
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ustabil hjertekrampe (brystsmerter) eller har haft et hjerteanfald inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig nyresygdom hvor nyrerne ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom hvor leveren ikke fungerer normalt
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk trods behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som kan påvirke din deltagelse i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke den medicin, der testes i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinske forsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå og følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Universitaetsklinikum Wuerzburg AöR Würzburg Tyskland
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Hovdhsdz Uvqflchkvndfm dn A Cczxmz A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
15.04.2020
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.04.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Danicamtiv er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for en specifik type hjertelidelse kaldet dilateret kardiomyopati. Dette lægemiddel virker ved at styrke hjertets sammentrækninger og hjælpe hjertet med at pumpe blod mere effektivt rundt i kroppen. Danicamtiv er designet til at forbedre hjertets funktion hos patienter, hvis hjerte er blevet forstørret og svækket på grund af genetiske ændringer eller andre årsager. Lægemidlet er stadig under udvikling og testes for at finde ud af, om det er sikkert og effektivt til behandling af denne hjertelidelse.

Undersøgte sygdomme:

Primær dilateret kardiomyopati – En hjertesygdom hvor hjertemuskulaturen i venstre hjertekammer bliver svækket og udvidet. Hjertet bliver større end normalt og kan ikke pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Sygdommen kan skyldes genetiske forandringer i gener som MYH7 eller TTN, som påvirker hjertets struktur og funktion. Over tid bliver hjertemusklen mere stiv og mindre i stand til at trække sig sammen ordentligt. Dette fører til dårligere blodcirkulation og øget belastning af hjertet. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan påvirke både hjertets evne til at pumpe blod ud og til at fyldes med blod mellem hjerteslag.

Forsøgs-ID:
2023-505492-68-00
Protokolkode:
CV028-005
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af danicamtiv hos patienter med symptomatisk genetisk og familiær dilateret kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Frankrig Ungarn Italien Holland +3
  • Undersøgelse af lægemidlet ivabradine til børn med akut hjertesvigt på grund af forstørret hjerte

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien