Dette studie undersøger primær dilateret kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver svækket og hjertet bliver forstørret, hvilket gør det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Sygdommen kan skyldes ændringer i bestemte gener som MYH7 eller TTN, eller andre årsager. Deltagerne vil modtage behandling med et lægemiddel kaldet danicamtiv, som er designet til at hjælpe hjertemusklen med at trække sig sammen mere effektivt.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og den indledende effekt af danicamtiv hos personer med stabil primær dilateret kardiomyopati. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige hjerteundersøgelser med ekkokardiorgrafi, som er en ultralydscanning af hjertet, der giver billeder af hjertets struktur og funktion. Disse undersøgelser vil måle forskellige aspekter af hjertets funktion, herunder hvor godt venstre ventrikel (hjertets hovedpumpekammer) pumper blod, og hvordan hjertets størrelse og form ændrer sig over tid.
Studiet vil også overvåge deltagernes generelle sundhed gennem regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og EKG-målinger, som registrerer hjertets elektriske aktivitet. Forskerne vil holde øje med eventuelle bivirkninger og måle ændringer i hjertets pumpefunktion, herunder venstre ventrikulær ejektionsfraktion, som angiver hvor stor en procentdel af blodet hjertet pumper ud ved hvert slag. Studiet inkluderer også målinger af hjertekamrenes størrelse og funktionen af venstre atrium, som er den del af hjertet der modtager blod fra lungerne.



Spanien
Tyskland