Undersøgelse af danicamtiv hos patienter med symptomatisk genetisk og familiær dilateret kardiomyopati

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger en sygdom kaldet dilateret kardiomyopati, som er en tilstand hvor hjertet bliver forstørret og svækket, så det har svært ved at pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Undersøgelsen fokuserer specifikt på personer med symptomatisk genetisk og familiær dilateret kardiomyopati, hvilket betyder at sygdommen skyldes arvelige faktorer eller forekommer i familien. I forsøget vil deltagerne enten modtage lægemidlet Danicamtiv, som også kaldes BMS-986434 eller MYK-491, eller placebo. Danicamtiv gives som tabletter, der tages gennem munden.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere om Danicamtiv kan forbedre hjertets funktion og træningskapacitet hos personer med denne type hjertesvækkelse. I den første del af forsøget måles hjertets funktion ved hjælp af transtorakal ekkokardiografi, som er en ultralydsundersøgelse af hjertet gennem brystkassen. I den anden del undersøges deltagernes evne til at dyrke motion ved hjælp af kardiopulmonal træningstest, som måler hvor meget ilt kroppen kan optage under fysisk aktivitet.

Undersøgelsen er opdelt i to dele og vil vare i 26 uger for den enkelte deltager. Forsøget er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder at det er tilfældigt om man får lægemidlet eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne ved hvem der får hvad under forsøget. Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have en bekræftet diagnose af dilateret kardiomyopati, der skyldes genetiske forandringer eller forekommer i familien. De skal have stabile symptomer og være i stand til at gennemføre de nødvendige tests og undersøgelser gennem hele forsøgsperioden.

1 Start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage danicamtiv eller placebo. Placebo er en tablet uden aktivt stof, som indeholder de samme hjælpestoffer som danicamtiv-tabletter.

Du vil tage medicinen gennem munden som tabletter.

Behandlingen vil foregå over en periode på 26 uger.

2 Baseline undersøgelser på dag 1

På den første dag af undersøgelsen vil der blive foretaget baseline-målinger, som danner udgangspunkt for at vurdere effekten af behandlingen.

Der vil blive foretaget en ekkokardiografi, som er en ultralydsskanning af dit hjerte gennem brystkassen. Denne undersøgelse måler hjertets funktion.

Der vil blive foretaget en konditionstest, hvor dit iltforbrug måles under fysisk aktivitet på en motionscykel eller løbebånd.

3 Behandlingsperiode

Du vil tage den tildelte medicin regelmæssigt i henhold til de angivne instruktioner.

Behandlingen fortsætter i 26 uger.

I løbet af denne periode vil der blive foretaget regelmæssige kontroller af din tilstand.

4 Undersøgelser efter 26 uger

Efter 26 ugers behandling vil der blive foretaget nye målinger.

Der vil igen blive foretaget en ekkokardiografi for at måle ændringer i hjertets funktion, specielt venstre forkammers funktion.

Der vil blive foretaget en ny konditionstest for at måle ændringer i dit maksimale iltforbrug under fysisk aktivitet.

Resultaterne vil blive sammenlignet med baseline-målingerne fra dag 1 for at vurdere effekten af behandlingen.

5 Opfølgning efter behandling

Efter den sidste dosis medicin vil der være en opfølgningsperiode på 3 måneder.

I denne periode skal du fortsat følge anbefalingerne om prævention, hvis du er seksuelt aktiv.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel ved screeningsbesøget
  • Du skal have en diagnose af dilateret kardiomyopati (en sygdom hvor hjertet er forstørret og svækket), som skyldes genetiske forandringer i specifikke gener, eller som er arvelig i din familie
  • Du skal have NYHA klasse II-IV ved screening, hvilket betyder at du har visse grader af åndenød eller træthed ved fysisk aktivitet, og dine symptomer skal have været stabile i mindst 1 måned. NYHA er en måde at beskrive hvor alvorlige dine hjerteproblemer er
  • Du skal have mindst let forstørrelse af venstre hjertekammer, hvilket bekræftes ved en ultralydsscanning af hjertet, og din brystkasse skal være egnet til at få taget gode ultralydsbilleder af hjertet
  • Du skal have kronisk dilateret kardiomyopati, hvilket betyder at din hjertesygdom ikke skyldes akutte eller midlertidige tilstande som skjoldbruskkirtelsygdomme, infektioner, hjerterytmeforstyrrelser eller jernophobning
  • Din hjertesygdom må ikke skyldes misbrug af stoffer, amyloidose (ophobning af unormale proteiner), sarkoidose (betændelsessygdom) eller andre sekundære former for hjertesygdom
  • Du skal have normal hjerterytme, stabil pacemaker eller forbigående hjerteflimmer der er velkontrolleret, så ultralydsundersøgelser af hjertet kan udføres korrekt
  • Du skal kunne gennemføre en konditionstest på en cykel eller løbebånd, hvor dit maksimale iltforbrug er 80% eller mindre end forventet for en rask person, og testen skal opfylde visse kvalitetskrav
  • Hvis du er seksuelt aktiv, skal du bruge en meget sikker form for prævention fra screeningsbesøget og indtil 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsmedicinen
  • Du skal kunne forstå og følge undersøgelsens procedurer, forstå de involverede risici og give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier oplyst i de tilgængelige data for denne kliniske undersøgelse.
  • For at deltage i undersøgelsen skal du have symptomatisk genetisk og familiær dilateret kardiomyopati, hvilket betyder en arvelig hjertesygdom hvor hjertet bliver forstørret og svækket, og som giver symptomer.
  • Undersøgelsen inkluderer både mænd og kvinder samt voksne og ældre deltagere.
  • Du bør kontakte undersøgelsesstedet for at få den komplette liste over betingelser, der kan udelukke dig fra deltagelse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Frankrig
Centro Cardiologico Monzino S.p.A. Milan Italien
Danderyds Sjukhus AB Danderyd Sverige
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Soedersjukhuset AB Stockholm Sverige
Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy Warszawa Polen
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Hospital Son Llatzer Palma de Mallorca Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Jessa Ziekenhuis Hasselt Belgien
Region Midtjylland Aarhus Danmark
Rigshospitalet København Danmark
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Semmelweis University Budapest Ungarn
Odense University Hospital Odense Danmark
University Of Szeged Szeged Ungarn
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Policlinico Casilino Rom Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Azorg Aalst Belgien
Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico Bari Bari Italien
Alveksvdl Utg Amsterdam Holland
Uzvrfmvlph Om Aofbdtt Edegem Belgien
Enavyzx Ufwumjouoaus Mjmvqop Cwyhrnv Rumssbeuy (eqrypym Mur Rotterdam Holland
Hpdoevet Vory duffuukm Barcelona Spanien
Haiermhe Uzafolnugzqrn dq A Ctbdeh A Coruña Spanien
Kszizapjp Smhlcpi Sdswjszyewxayjw is Jjka Pushr Io Krakow Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
13.02.2026
Danmark Danmark
rekrutterer
13.02.2026
Frankrig Frankrig
rekrutterer
13.02.2026
Holland Holland
rekrutterer
13.02.2026
Italien Italien
rekrutterer
13.02.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
13.02.2026
Spanien Spanien
rekrutterer
13.02.2026
Sverige Sverige
rekrutterer
13.02.2026
Ungarn Ungarn
rekrutterer
13.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Danicamtiv er et lægemiddel, der undersøges for at se, om det kan hjælpe hjertet med at fungere bedre hos personer med en bestemt type hjertesvækkelse. Dette lægemiddel arbejder ved at påvirke musklerne i hjertet, så de kan trække sig sammen på en mere effektiv måde. I dette forsøg vil lægen bruge forskellige undersøgelser til at måle, om lægemidlet forbedrer hjertets funktion og patientens evne til at motionere.

Placebo er en behandling uden aktiv medicin, der bruges til sammenligning. Det ser ud som det rigtige lægemiddel, men indeholder ingen aktive stoffer. Nogle deltagere i forsøget vil få placebo i stedet for det rigtige lægemiddel, så forskerne kan se, om lægemidlet virkelig virker.

Dilated Cardiomyopathy – En sygdom der påvirker hjertemusklen, så den bliver tynd og svækket. Hjertets venstre pumpekammer bliver større og kan ikke pumpe blodet effektivt rundt i kroppen. Sygdommen kan være arvelig og forekomme i familier på grund af genetiske ændringer. Når hjertet ikke pumper ordentligt, kan der opstå træthed og åndenød. Over tid bliver hjertet mindre i stand til at opretholde normal cirkulation. Sygdommen kan udvikle sig langsomt eller hurtigt afhængigt af den underliggende årsag.

Forsøgs-ID:
2025-522553-19-00
Protokolkode:
DAN-301
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet ivabradine til børn med akut hjertesvigt på grund af forstørret hjerte

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Undersøgelse af medicinen Risedronate til behandling af forstørret hjerte hos patienter med en særlig genændring

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien