Undersøgelse af lægemidlet concizumab til forebyggelse af blødning hos børn under 12 år med hæmofili A eller B

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger børn under 12 år med hæmofili A eller B med eller uden hæmmere. Hæmofili er en arvelig sygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt, hvilket betyder at personer med denne tilstand kan få alvorlige blødninger selv efter mindre skader. Hæmmere er antistoffer, som kroppen kan udvikle, og som gør det sværere at behandle blødninger med almindelig medicin. Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet concizumab, som gives som en indsprøjtning under huden for at forebygge blødninger.

Formålet med studiet er at undersøge, om concizumab er bedre end den tidligere behandling til at reducere antallet af blødningsepisoder, der kræver behandling. Studiet vil også undersøge medicinens sikkerhed og måle, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet. Der vil blive målt forskellige værdier i blodet for at se, hvordan medicinen virker i kroppen.

Under studiet vil deltagerne få concizumab som en daglig indsprøjtning under huden i stedet for deres tidligere behandling, som typisk blev givet, når der opstod blødninger. Læger vil følge deltagernes tilstand tæt og registrere alle blødningsepisoder samt eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle medicinens koncentration i blodet og kontrollere kroppens reaktion på behandlingen.

1 Start af behandling med concizumab

Du starter behandlingen med concizumab, som er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden.

Concizumab er et protein, der hjælper dit blod med at størkne bedre og kan reducere antallet af blødningsepisoder.

Lægemidlet kommer i forskellige styrker: 10 mg/mL, 40 mg/mL eller 100 mg/mL, afhængigt af hvad der passer bedst til dig.

2 Daglig behandling og overvågning

Du får concizumab som en daglig indsprøjtning under huden.

Dosis og hyppighed tilpasses individuelt baseret på din vægt og tilstand.

Under hele behandlingsperioden registreres alle blødningsepisoder – både dem der opstår spontant og dem der skyldes skader.

Alle bivirkninger og reaktioner på behandlingsstedet dokumenteres også.

3 Uge 20 – Særlig blodprøvetagning

I uge 20 tages der særlige blodprøver for at måle, hvordan dit legeme optager og behandler concizumab.

Blodprøverne tages flere gange over en 24-timers periode efter din daglige indsprøjtning.

Dette hjælper med at forstå, hvordan lægemidlet virker i din krop.

4 Uge 32 – Detaljeret vurdering

I uge 32 foretages en grundig vurdering af behandlingens effekt.

Der tages blodprøver for at måle niveauet af concizumab i dit blod.

Desuden undersøges det, hvordan dit blods evne til at størkne har ændret sig.

Der kontrolleres også for udvikling af antistoffer – dit immunsystems reaktion på concizumab.

5 Løbende opfølgning og sikkerhedsovervågning

Under hele undersøgelsen registreres antallet og typen af blødninger, du oplever.

Særlig opmærksomhed gives til ledblødninger og blødninger i de led, der tidligere har været særligt påvirket.

Alle bivirkninger overvåges nøje, herunder allergiske reaktioner, blodpropper og reaktioner på indsprøjtningsstedet.

Behandlingen fortsætter indtil den planlagte afslutning af undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have skriftligt samtykke fra dine forældre eller værger, før du kan deltage i undersøgelsen. Dette betyder, at dine forældre skal sige ja til, at du kan være med
Du skal være født med svær hæmofili A (hvor dit blod mangler mindst 99% af faktor VIII, som hjælper blodet med at størkne) eller moderat til svær hæmofili B (hvor dit blod mangler mindst 98% af faktor IX, som også hjælper blodet med at størkne)
Du kan også deltage, hvis du har hæmofili med inhibitorer – det er stoffer i dit blod, som forhindrer behandlingen i at virke ordentligt
Hvis du er i den første gruppe: Du skal være en dreng under 12 år gammel
Hvis du har hæmofili med inhibitorer og er i den første gruppe: Lægen skal have journaler, der viser, at du har fået behandling efter behov (medicin kun når du bløder) i mindst 26 uger inden for det sidste år før du starter i undersøgelsen
Hvis du har hæmofili uden inhibitorer og er i den første gruppe: Lægen skal have journaler, der viser enten at du har fået behandling efter behov i mindst 52 uger med mindst 3 behandlede blødninger, eller at du har fået forebyggende behandling (regelmæssig medicin for at forhindre blødning) i mindst 26 uger inden for det sidste år
Den behandling, der tæller, skal være medicin givet direkte i en blodåre, som indeholder de koagulationsfaktorer (stoffer der hjælper blodet med at størkne), som dit blod mangler
Hvis du er under 1 år gammel og har fået diagnosen hæmofili for mindre end et år siden, skal lægen have journaler fra det tidspunkt, du fik diagnosen
Hvis du er i den anden gruppe: Du skal være en dreng i enhver alder, som tidligere har fået medicinen concizumab gennem en særlig ordning
Hvis du er under 2 år gammel, er der ingen krav om, hvor mange blødninger du skal have haft behandling for tidligere

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Hvis dit barn er 12 år eller ældre
Hvis dit barn tidligere har fået behandling med concizumab, som er det lægemiddel der undersøges i studiet
Hvis dit barn ikke har hæmofili A eller B – disse er sygdomme hvor blodet ikke størkner normalt på grund af manglende proteiner
Hvis dit barn allerede får forebyggende behandling og ikke kun behandling ved behov når der opstår blødninger
Hvis dit barn har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke studiet
Hvis dit barn tager medicin som kan påvirke blodets evne til at størkne
Hvis dit barn har allergi over for ingredienserne i studiemedicinen
Hvis dit barn har aktive blødninger som kræver øjeblikkelig behandling
Hvis dit barn har problemer med leveren som kan påvirke hvordan kroppen behandler medicinen
Hvis dit barn har problemer med nyrerne som kan påvirke hvordan medicinen udskilles fra kroppen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Lublinie	Lublin	Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia	Athen	Grækenland
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego	Warszawa	Polen
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki	Thessaloniki	Grækenland
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Institutul Clinic Fundeni	Bukarest	Rumænien
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Bihor	Oradea	Rumænien
Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca	Cluj-Napoca	Rumænien
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca	Murcia	Spanien
Centre Hospitalier Metropole Savoie	Chambéry	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD	Plovdiv	Bulgarien
Anrxeem Oqynbdrxxoz Uyrkarfbvclyb Pjzad	Parma	Italien
Uxtgzrxwjazavw Cilixgy Kgmuukwgi	Gdańsk	Polen
Hsmjvohj Unftxylozukmi Rmuznopj Dl Mhdwid	Malaga	Spanien
Fxzcigmnv Pcmj Lg Ilkpjxgcgdvav Bselpuagi Dhd Hojicqqw Uzhstoxdjccqc Lm Pjt	Madrid	Spanien
Hywqnhkw Vxdz diuytoeo	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	10.08.2022
Frankrig	rekrutterer ikke	10.08.2022
Grækenland	rekrutterer ikke	10.08.2022
Italien	rekrutterer	10.08.2022
Litauen	rekrutterer	10.08.2022
Norge	rekrutterer ikke	10.08.2022
Polen	rekrutterer	10.08.2022
Rumænien	rekrutterer ikke	10.08.2022
Spanien	rekrutterer	10.08.2022
Sverige	rekrutterer	10.08.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Concizumab

Concizumab er et nyt lægemiddel, der er designet til at forebygge blødninger hos børn med hæmofili. Dette lægemiddel virker ved at hjælpe blodet med at størkne bedre, så blødninger stopper hurtigere. Concizumab gives som en forebyggende behandling, hvilket betyder, at børn får det regelmæssigt for at reducere antallet af blødningsepisoder, i stedet for kun at få behandling, når en blødning allerede er opstået. Lægemidlet er under undersøgelse for at se, om det kan hjælpe børn med både hæmofili A og hæmofili B, uanset om de har inhibitorer eller ej.

Undersøgte sygdomme:

Hæmofili A – En arvelig blødningssygdom, der opstår på grund af mangel eller defekt i koagulationsfaktor VIII, som er nødvendig for normal blodstørkning. Sygdommen forårsager forlænget blødning efter skader eller operationer. Personer med hæmofili A oplever spontane blødninger, især i led og muskler, som kan føre til smerte og begrænsning af bevægeligheden. Sygdommen kan være mild, moderat eller alvorlig afhængigt af graden af faktormangel. Led kan blive beskadiget over tid på grund af gentagne blødninger, hvilket påvirker livskvaliteten.

Hæmofili B – En arvelig blødningsforstyrrelse forårsaget af mangel eller defekt i koagulationsfaktor IX, også kaldet Christmas factor. Tilstanden medfører længere blødningstider og spontane blødninger, ligesom ved hæmofili A. Patienter oplever hyppige blødninger i led, muskler og andre væv uden synlig årsag. Sygdommens sværhedsgrad varierer fra mild til alvorlig afhængigt af mængden af fungerende faktor IX. Gentagne ledblødninger kan medføre permanent ledskade og nedsat funktionalitet over tid.

Forsøgs-ID:

2023-506925-13-00

Protokolkode:

NN7415-4616

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet concizumab til forebyggelse af blødning hos børn under 12 år med hæmofili A eller B

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?