Dette studie undersøger avanceret systemisk mastocytose, en sjælden blodsygdom hvor kroppen producerer for mange mastceller, som er en type immunceller. Sygdommen kan påvirke forskellige organer og forårsage symptomer som træthed, mavesmerter, knogleproblemer og allergiske reaktioner. Studiet omfatter tre forskellige former for avanceret systemisk mastocytose: aggressiv systemisk mastocytose, systemisk mastocytose med en tilknyttet blodkræftform, og mastcelleukæmi, som er den mest alvorlige form.
Behandlingen i studiet består af et lægemiddel kaldet bezuclastinib (også kendt under kodenavnet CGT9486), som gives som tablet. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte signaler i mastcellerne, hvilket kan hjælpe med at kontrollere sygdommen. Formålet med studiet er at undersøge, hvor sikkert og effektivt bezuclastinib er hos patienter med avanceret systemisk mastocytose.
Studiet er opdelt i to hovedfaser, hvor den første fase fokuserer på at finde den bedste dosis af lægemidlet, mens den anden fase bekræfter denne dosis og undersøger behandlingens effekt på sygdommen. Under hele forløbet vil patienterne blive overvåget nøje med regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Lægemidlet gives som en daglig tablet, og behandlingen fortsætter, så længe den hjælper patienten og ikke forårsager alvorlige problemer.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Norge 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 