Undersøgelse af lægemidlet baricitinib til behandling af børn med systemisk børnegigt (systemisk juvenil idiopatisk artritis)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk juvenil idiopatisk arthritis, som er en sjælden form for leddegigt, der rammer børn. Sygdommen forårsager betændelse i leddene samt feber og kan påvirke andre dele af kroppen som hud, lymfeknuder, lever og milt. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet baricitinib (med kodenavn LY3009104) og sammenligne det med et andet lægemiddel kaldet tocilizumab. Begge lægemidler er designet til at reducere betændelse i kroppen.

Formålet med studiet er at vurdere hvor godt baricitinib virker til at behandle børn med systemisk juvenil idiopatisk arthritis. Studiet vil også undersøge sikkerheden ved lægemidlet og hvordan kroppen optager og nedbryder det. Deltagerne i studiet vil være børn i alderen fra 1 år til under 18 år, som alle har denne specielle form for leddegigt.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt fordelt til at modtage enten baricitinib eller tocilizumab. Dette er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne vil vide, hvilket lægemiddel der gives. Lægemidlerne gives som behandling i en periode, hvor læger vil følge deltagernes tilstand nøje og vurdere, hvor godt behandlingen virker til at kontrollere symptomerne på leddegigten.

1 Start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af behandlingsgrupperne i undersøgelsen. Du kan få enten baricitinib (det medicinske stof, der undersøges) eller tocilizumab (et referencelægemiddel, der allerede bruges til din sygdom).

Baricitinib er en JAK1/JAK2-hæmmer, som er en type medicin, der påvirker dit immunsystem for at reducere betændelse i dine led.

Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, da dette er en blindet undersøgelse.

2 Indtagelse af medicin

Hvis du får baricitinib, vil det blive givet som enten tabletter (1 mg, 2 mg eller 4 mg) eller som en oral suspension (flydende medicin til at synke) på 2 mg/mL.

Hvis du får tocilizumab, vil det blive givet som en injektionsopløsning (indsprøjtning under huden).

Du kan også få placebo (falsk medicin uden aktivt stof) i form af tabletter, kapsler eller oral suspension, der matcher det rigtige lægemiddel.

Du skal følge den dosis og hyppighed, som din læge foreskriver baseret på din alder og vægt.

3 Opfølgningsbesøg

Du skal møde op til regelmæssige kontroller hos din læge gennem hele undersøgelsen.

Ved disse besøg vil din læge kontrollere, hvordan din systemiske juvenile idiopatiske arthritis (sJIA) reagerer på behandlingen.

Lægen vil måle antallet af aktive led (led med betændelse og smerter) og andre symptomer på din sygdom.

4 Vurdering i uge 12

I uge 12 vil din læge foretage en særlig vurdering kaldet PediACR30-respons.

Dette er en standardmåde at måle, om behandlingen hjælper børn med leddegigt. Det vurderer forbedringer i symptomer som antal aktive led, smerter og andre tegn på betændelse.

Denne vurdering hjælper med at bestemme, om behandlingen virker for dig.

5 Fortsat overvågning

Under hele undersøgelsen vil din læge overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller ændringer i din tilstand.

Du skal fortælle din læge om alle symptomer eller problemer, du oplever, mens du tager medicinen.

Lægen vil tage blodprøver og foretage andre undersøgelser for at sikre, at behandlingen er sikker for dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af systemisk juvenil idiopatisk arthritis (sJIA), som er en type børnegigt, der startede før du fyldte 16 år
  • Du skal have arthritis i et led, hvilket betyder betændelse og hævelse i ledet
  • Du skal have haft feber i 2 uger, med daglig feber i mindst 3 dage
  • Du skal have mindst én af følgende tilstande: evanescent erythematous rash (et rødt udslæt der kommer og går), generalized lymph node enlargement (hævede lymfeknuder flere steder på kroppen), enlarged liver/spleen (forstørret lever eller milt), eller serositis (betændelse i vævet omkring indre organer)
  • Du skal have mindst 2 aktive led, hvilket betyder led der er hævede, smertefulde eller varme på grund af betændelse

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion, hvilket betyder en igangværende bakterie-, virus- eller svampeinfektion, der kræver behandling
  • Du kan ikke være med hvis du har haft tuberkulose (en lungesygdom) inden for de sidste tre år, eller hvis lægen mistænker du har tuberkulose nu
  • Du må ikke deltage hvis du har fået visse vacciner med levende bakterier eller virus inden for de sidste fire uger før studiet starter
  • Du kan ikke være med hvis du har alvorlige problemer med immunsystemet, som er kroppens naturlige forsvar mod sygdomme
  • Du må ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste fem år
  • Du kan ikke være med hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du må ikke deltage hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertesvigt
  • Du kan ikke være med hvis du har problemer med blodprøver, som viser for lave værdier af hvide blodlegemer eller blodplader
  • Du må ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke være med hvis du tager visse mediciner, der påvirker immunsystemet, medmindre lægen siger det er okay
  • Du må ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke være med hvis du er allergisk over for den medicin, der undersøges i studiet
  • Du må ikke deltage hvis lægen vurderer, at du ikke kan følge studiets regler og møde til alle besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
ARNAS Civico Di Cristina Benfratelli Palermo Italien
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo Trieste Italien
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Azienda Sanitaria Locale 2 Lanciano Vasto Chieti Chieti Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
University Hospital Olomouc Olomouc Tjekkiet
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Asst Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini Cto Milan Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Bicetre Hospital Le Kremlin-Bicêtre Frankrig
CSK, Uniwersyteckie Centrum Pediatrii im. M.Konopnickiej Łódź Polen
Cyvkfigbh Umtyboiqymbyjm Suemivgjx Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Skigzmy Dgyutcjlv Snj Ldhkunt Ier Ofdxldj Kzueolvql Ptfiankom Ruleqzliavjq z pqhvukipjlth atuwvmdoma Krakow Polen
Fflkzeqws Pmpp Lv Irfadqfyexskm Bpravmmyp Dwb Hrpwtjbl Uhvetftfoukov Lu Pms Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
19.06.2020
Frankrig Frankrig
rekrutterer
19.06.2020
Italien Italien
rekrutterer
19.06.2020
Polen Polen
rekrutterer
19.06.2020
Spanien Spanien
rekrutterer
19.06.2020
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
19.06.2020
Østrig Østrig
rekrutterer
19.06.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Baricitinib er et lægemiddel, der tilhører en gruppe af medicin kaldet JAK-hæmmere. Det virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet, som forårsager betændelse og hævelse i leddene. Dette lægemiddel hjælper med at reducere smerte, hævelse og stivhed i leddene hos børn med systemisk juvenil idiopatisk arthritis. Baricitinib gives som tabletter, der tages gennem munden.

Tocilizumab er et lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet biologiske lægemidler eller monoklonale antistoffer. Det virker ved at blokere et bestemt protein i kroppen kaldet interleukin-6, som forårsager betændelse og feber. Dette lægemiddel hjælper med at kontrollere betændelsen i kroppen og reducere symptomerne på systemisk juvenil idiopatisk arthritis, såsom feber, udslæt og ledsmerter. Tocilizumab gives som en infusion direkte i blodåren på hospitalet.

Systemisk juvenil idiopatisk arthritis – En inflammatorisk ledsygdom, der rammer børn under 16 år og påvirker hele kroppen. Sygdommen starter typisk med høj feber, udslæt og betændelse i flere led samtidig. Feberen kommer ofte i bølger og kan være ledsaget af hævede lymfeknuder og forstørret milt. Ledene bliver smertefulde, hævede og stive, hvilket kan påvirke barnets bevægelighed betydeligt. Sygdommen kan også medføre betændelse i andre organer som hjerte og lunger. Forløbet varierer meget fra barn til barn, og nogle oplever perioder med forbedring efterfulgt af forværring.

Forsøgs-ID:
2023-507883-38-00
Protokolkode:
I4V-MC-JAHU
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af MAS825 til behandling af Stills sygdom hos børn og voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien
  • Undersøgelse af sikkerheden ved brug af apremilast til børn med mundsår ved Behçets sygdom eller ungdomsform for leddegigt

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Grækenland Italien Spanien