Dette studie undersøger en behandling for myelodysplastiske syndromer med høj risiko. Myelodysplastiske syndromer er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok normale og sunde blodceller. I stedet produceres unormale blodceller, som ikke fungerer korrekt. Dette kan føre til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen betragtes som højrisiko, når den har større sandsynlighed for at udvikle sig til akut leukæmi eller forværres hurtigt.
Behandlingen består af en kombination af to lægemidler: ONUREG (også kaldet CC-486) og VENETOCLAX. ONUREG er en mundtlig form af azacitidin, som er et lægemiddel, der hjælper med at normalisere funktionen af unormale celler. VENETOCLAX virker ved at hjælpe unormale celler med at dø på naturlig vis. Formålet med studiet er at finde den optimale dosis og behandlingsvarighed af disse to lægemidler, når de gives sammen.
Under studiet vil deltagerne modtage behandlingen i cyklusser, og deres tilstand vil blive nøje overvåget gennem regelmæssige blodprøver og knoglemarvsprøver. Knoglemarvsprøver er undersøgelser, hvor der tages en lille prøve af knoglemarven for at se, hvordan behandlingen påvirker produktionen af blodceller. Forskerne vil vurdere, hvor godt behandlingen virker ved at måle forbedringer i blodtal og den overordnede respons på behandlingen. De vil også følge deltagernes livskvalitet og eventuelle bivirkninger af medicinen.
Frankrig 
