Undersøgelse af lægemidlerne ivosidenib og azacitidin til behandling af myelodysplastisk syndrom (MDS) hos voksne med IDH1-genmutation

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelse handler om myelodysplastiske syndromer, som er en gruppe af sygdomme i knoglemarven, hvor kroppen ikke kan producere nok sunde blodceller. Knoglemarven er det bløde væv inde i knoglerne, som normalt laver røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Personer med disse syndromer kan opleve symptomer som træthed, øget risiko for infektioner og blødning på grund af mangel på sunde blodceller. Undersøgelsen fokuserer specifikt på patienter, hvis sygdom har en særlig genetisk ændring kaldet IDH1-mutation.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt medicinen ivosidenib virker til behandling af disse patienter. To forskellige behandlingsmuligheder bliver sammenlignet: den ene gruppe får ivosidenib som enkeltbehandling, mens den anden gruppe får azacitidin som enkeltbehandling. Azacitidin er en type medicin kaldet hypomethyleringsmiddel, som kan hjælpe knoglemarven med at fungere bedre. Begge behandlinger gives som tabletter eller indsprøjtninger over en længere periode, og deltagerne vil blive fulgt tæt af læger for at se, hvordan deres sygdom reagerer på behandlingen.

Under undersøgelsen vil deltagerne få regelmæssige blodprøver og kliniske undersøgelser for at overvåge deres tilstand og se, om behandlingen hjælper. Lægerne vil måle, hvor mange patienter der opnår forbedring i deres sygdom, hvor længe eventuelle forbedringer varer, og hvordan behandlingerne påvirker patienternes livskvalitet. Undersøgelsen vil også holde øje med, om patienterne har behov for blodtransfusioner, og om deres generelle helbred forbedres med behandlingen.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette betyder, at hverken du eller din læge kan vælge, hvilken behandling du får.

Du vil enten modtage ivosidenib alene eller azacitidin alene som behandling for din sygdom.

Begge behandlinger gives som enkeltbehandling, ikke i kombination med hinanden.

2 Behandling med ivosidenib (hvis tildelt denne gruppe)

Du vil modtage ivosidenib tabletter med en styrke på 250 mg.

Tabletterne skal tages gennem munden som filmovertrukne tabletter.

Din læge vil fortælle dig den nøjagtige dosis og hvor ofte du skal tage medicinen.

Du vil fortsætte med at tage denne medicin, så længe behandlingen virker og du ikke oplever alvorlige bivirkninger.

3 Behandling med azacitidin (hvis tildelt denne gruppe)

Du vil modtage azacitidin, som også kaldes Vidaza.

Medicinen kommer som et pulver, der blandes til en væske og gives som injektion under huden.

Hver injektion indeholder 25 mg azacitidin pr. ml væske.

Din læge vil fortælle dig, hvor ofte du skal have injektionerne.

Du vil fortsætte med at få denne behandling, så længe den virker og du ikke oplever alvorlige bivirkninger.

4 Regelmæssige undersøgelser og overvågning

Du vil have regelmæssige lægebesøg for at overvåge din tilstand og behandlingens virkning.

Din læge vil tage blodprøver for at kontrollere dine blodtal og se, hvordan behandlingen påvirker din sygdom.

Du vil blive undersøgt for tegn på forbedring af din tilstand og for eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget knoglemarvsprøver på bestemte tidspunkter for at vurdere behandlingens effekt.

5 Vurdering efter 4 måneder

Efter 4 måneders behandling vil din læge foretage en grundig vurdering af din tilstand.

Der vil blive kontrolleret, om du har opnået fuldstændig bedring (alle tegn på sygdom er væk) eller delvis bedring (sygdommen er blevet bedre, men ikke helt væk).

Denne vurdering vil hjælpe med at bestemme, om behandlingen virker for dig.

6 Vurdering efter 6 måneder

Efter 6 måneders behandling vil der igen blive foretaget en vurdering af din tilstand.

Din læge vil kontrollere for tegn på bedring og vurdere, om behandlingen fortsætter med at virke.

Der vil blive taget nye blod- og knoglemarvsprøver for at måle behandlingens effekt.

7 Livskvalitetsmålinger

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet på forskellige tidspunkter under studiet.

Disse spørgeskemaer hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og dit velbefindende.

Du vil blive spurgt om din sundhedstilstand og hvordan du har det generelt.

8 Løbende overvågning og opfølgning

Du vil blive fulgt tæt gennem hele studieperioden for at overvåge din sikkerhed og behandlingens virkning.

Din læge vil registrere alle bivirkninger og alvorlige hændelser, du måtte opleve.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at følge udviklingen af din sygdom.

Hvis du har brug for blodtransfusioner, vil dette blive registreret og overvåget.

9 Fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med din tildelte behandling, så længe den virker og er sikker for dig.

Din læge vil løbende vurdere, om behandlingen skal fortsætte eller ændres.

Hvis din sygdom forværres eller du får alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive stoppet eller ændret.

10 Afslutning af studiebehandling

Behandlingen i studiet vil stoppe, hvis din sygdom forværres, hvis du får uacceptable bivirkninger, eller hvis studiet afsluttes.

Din læge vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig, hvis studiebehandlingen stoppes.

Du vil fortsætte med at blive fulgt for at overvåge din helbredstilstand, selv efter at studiebehandlingen er stoppet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en sygdom kaldet myelodysplastisk syndrom (MDS), som er en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller
  • Du må ikke tidligere have fået behandling med hypometylerende midler (HMA), som er en type kræftmedicin
  • Du skal have en specifik genetisk forandring kaldet IDH1 R132 mutation, som skal være bekræftet gennem en blod- eller vævstest
  • Hvis du har moderat høj, høj eller meget høj risiko MDS ifølge IPSS-M score (en måde at vurdere sygdommens alvor), kan du deltage uanset dine blodtal, så længe du har mellem 0-19% blaster (umodne blodceller) i blodet
  • Hvis du har lav eller moderat lav risiko MDS, skal du opfylde disse krav:
    • Have lave blodtal på grund af MDS: færre end 100 blodplader per mikroliter, eller absolut neutrofiltal (en type hvide blodlegemer) under 1000 per kubikmillimeter, eller hæmoglobin (røde blodlegemer) under 10 gram per deciliter
    • Have mellem 5-19% blaster i blodet
    • Være egnet til behandling med hypometylerende midler
  • Personer med meget lav risiko MDS kan ikke deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har tidligere fået behandling med hypometylerende midler (medicin der ændrer måden dine celler fungerer på ved at påvirke deres DNA)
  • Du har ikke en IDH1-mutation (en specifik genetisk ændring i dine celler som er nødvendig for at deltage i studiet)
  • Du har en anden type kræft end myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller)
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol
  • Du har fået kemoterapi eller strålebehandling inden for de sidste 4 uger
  • Du deltager allerede i et andet klinisk forsøg med eksperimentel medicin
  • Du har en psykisk sygdom eller tilstand som forhindrer dig i at forstå og følge behandlingsplanen
  • Du er allergisk over for den medicin der undersøges i studiet
  • Din læge vurderer at din generelle helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Marien Hospital Duesseldorf GmbH Düsseldorf Tyskland
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italien
Uepxbxqhehbb Mmcwniq Cpwtior Gxevfqyhe Groningen Holland
Aidormz Ooidtxdjshh Urxcmwqvlhebd Cdjpazdjiswf Dmsss Swgewd E Dngsf Syonhzp Ds Tzxxpv Turin Italien
Axklooqoc Upt Amsterdam Holland
Aimqvhr Ujrma Slfsunznj Lutyeb Db Brxjiws Bologna Italien
Cqnp Dm Nzwmr Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Ivplcclt Ctgvqu Dhcrgjupscyfgkmxb L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hlrupwem Vrfh dhqsjyje Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
30.12.2024
Holland Holland
rekrutterer
30.12.2024
Italien Italien
rekrutterer
30.12.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
30.12.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
30.12.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ivosidenib er et lægemiddel, der hæmmer et enzym kaldet IDH1, som er muteret (ændret) i nogle kræftceller. Dette lægemiddel virker ved at blokere den unormale funktion af det muterede enzym, hvilket kan hjælpe med at stoppe eller bremse væksten af kræftceller. Ivosidenib tages som tabletter gennem munden og er specifikt designet til at behandle patienter, hvis kræft har denne særlige IDH1-mutation.

Azacitidin er et kemoterapi-lægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet hypometylerende midler. Det virker ved at påvirke, hvordan gener i kræftcellerne fungerer, og hjælper med at genoprette normale cellfunktioner. Azacitidin gives som en indsprøjtning under huden og er en etableret behandling for myelodysplastiske syndromer. Dette lægemiddel kan hjælpe med at forbedre blodcelletallet og reducere behovet for blodtransfusioner.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastisk syndrom – En gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Sygdommen opstår, når de umodne blodceller i knoglemarven ikke udvikler sig normalt og dør i stedet for at blive til funktionsdygtige blodceller. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i blodbanen. Tilstanden udvikler sig gradvist og kan medføre anæmi, øget risiko for infektioner og blødningsproblemer. Over tid kan sygdommen forværres og i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi. Myelodysplastisk syndrom rammer hovedsageligt ældre personer over 60 år.

Akut myeloid leukæmi – En form for blodkræft, hvor knoglemarven producerer for mange unormale hvide blodlegemer kaldet blastar. Disse unormale celler ophober sig hurtigt i knoglemarven og fortrænger de normale blodceller. Sygdommen udvikler sig meget hurtigt over få uger eller måneder. De unormale celler kan sprede sig til andre dele af kroppen gennem blodbanen. Dette fører til mangel på normale hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader. Akut myeloid leukæmi kan opstå som en ny sygdom eller udvikle sig fra andre blodsygdomme som myelodysplastisk syndrom.

Forsøgs-ID:
2023-510155-37-00
Protokolkode:
S095031-178
NCT ID:
NCT06465953
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien