Dette studie undersøger seglcelleanæmi, en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal form, der ligner en segl. Denne form gør, at blodlegemerne kan sætte sig fast i blodkarrene og forårsage smerte og organskader. Studiet ser på virkningen af medicinen mitapivat på blodgennemstrømningen og iltforbruget i hjernen hos patienter med seglcelleanæmi. Formålet med studiet er at vurdere, hvordan mitapivat påvirker hjernens iltforbrug.
Under studiet får deltagerne behandling med mitapivat, og deres hjernes tilstand bliver målt ved hjælp af MRI-scanninger efter 3 og 12 måneder. MRI er en skanningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppen indeni. Under nogle af scanningerne får deltagerne også givet medicinen acetazolamid, som udvider blodkarrene i hjernen, så læger bedre kan se, hvordan blodet flyder gennem hjernen. Deltagerne får også taget hjerteultralydsscanninger for at undersøge hjertets funktion.
Studiet følger deltagerne i 12 måneder og måler forskellige aspekter af hjernens blodcirkulation og iltforbrug for at se, om mitapivat kan forbedre disse forhold hos personer med seglcelleanæmi. Nogle deltagere kan fortsat tage deres sædvanlige medicin hydroxyurea under studiet, hvis doseringen har været stabil i mindst 90 dage.
Holland 
