Undersøgelse af hvordan lægemidlet tafamidis påvirker hjertet ved hjælp af MR-scanning hos patienter med transthyretin hjerte amyloidose

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger transthyretin hjerte-amyloidose, en sygdom hvor unormale proteinaflejringer ophobes i hjertemusklen og påvirker hjertets normale funktion. Sygdommen kan føre til hjertesvigt, hvilket betyder at hjertet ikke pumper blod effektivt nok til at opfylde kroppens behov. I studiet behandles patienterne med medicinen tafamidis, som kan hjælpe med at stabilisere de proteiner, der forårsager problemet.

Formålet med studiet er at evaluere udviklingen og sammenhængen mellem magnetisk resonansscanning parametre før og efter behandling med tafamidis i 12 måneder. Magnetisk resonansscanning er en billedtagningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af hjertet uden brug af røntgenstråler. Patienterne vil få tafamidis 61mg som behandling, mens læger overvåger hjertets tilstand gennem forskellige undersøgelser.

I løbet af studiet vil patienterne gennemgå regelmæssige magnetisk resonansscanning undersøgelser for at måle forskellige aspekter af hjertets struktur og funktion, herunder hjertets størrelse, muskelmasse og pumpefunktion. Der vil også blive foretaget ekkokardiografi, som er en ultralydsundersøgelse af hjertet, samt blodprøver for at måle NT-proBNP, et protein der stiger når hjertet er under stress. Patienterne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og vil få målt deres gangdistance gennem en 6-minutters gåtest for at vurdere deres fysiske formåen.

1 Baseline undersøgelse

Du vil gennemgå en grundig baseline undersøgelse ved studiestart. Dette er den første omfattende undersøgelse, der danner grundlag for at måle ændringer senere i studiet.

Du vil få foretaget en magnetisk resonans scanning af hjertet (hjertes MR-scanning). Denne scanning giver detaljerede billeder af dit hjerte og måler forskellige parametre som hjertets størrelse, vægtfylde, pumpeevne og vævskarakteristika.

Under MR-scanningen vil der blive målt native T1 og T2 mapping, som er specielle teknikker til at vurdere hjertevævets struktur. Der vil også blive foretaget målinger af extracellulært volumen (ECV), som viser, hvor meget væske der er mellem hjertecellerne.

Du vil få foretaget en ekkokardlografi (ultralyd af hjertet), som måler hjertets funktion og struktur ved hjælp af lydbølger.

Du skal gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter for at måle din fysiske kapacitet.

Du vil få taget blodprøver til måling af NT-proBNP, som er et stof i blodet, der viser, hvor godt dit hjerte fungerer.

Du skal udfylde et Kansas City Cardiomyopathy spørgeskema, som måler, hvordan din hjertelidelse påvirker din livskvalitet og daglige aktiviteter.

Din NYHA-klassifikation vil blive vurderet. Dette er en skala, der beskriver graden af dine hjertesvigt-symptomer fra klasse I (ingen symptomer) til klasse IV (symptomer i hvile).

2 Start af behandling med tafamidis

Efter baseline undersøgelsen vil du begynde behandling med tafamidis i form af Vyndaqel kapsler.

Du skal tage 61 mg tafamidis dagligt som bløde kapsler, der sluges gennem munden.

Du vil fortsætte denne daglige behandling gennem hele studieperioden på 12 måneder.

Tafamidis er et lægemiddel, der stabiliserer et protein kaldet transthyretin og hjælper med at forhindre dannelsen af skadelige aflejringer i hjertet.

3 Opfølgende undersøgelser under behandling

Du vil få foretaget gentagne undersøgelser på forskellige tidspunkter gennem de 12 måneder for at måle, hvordan behandlingen påvirker dit hjerte og dine symptomer.

Disse undersøgelser vil omfatte de samme typer målinger som ved baseline: hjertes MR-scanning, ekkokardlografi, 6-minutters gangtest, blodprøver og spørgeskemaer.

Formålet med disse gentagne undersøgelser er at dokumentere ændringer i dit hjertes funktion og struktur samt dine symptomer sammenlignet med udgangspunktet.

4 Overvågning af hospitalsindlæggelser

Under hele studieperioden vil der blive registreret, hvor ofte du bliver indlagt på hospitalet på grund af hjertesvigt eller andre årsager.

Dette hjælper med at vurdere, om behandlingen påvirker risikoen for hospitalsindlæggelser.

5 Afsluttende vurdering efter 12 måneder

Efter 12 måneders behandling med tafamidis vil du gennemgå en afsluttende vurdering.

Denne vurdering vil omfatte alle de samme undersøgelser som ved baseline og de mellemliggende kontroller.

Resultaterne fra denne afsluttende vurdering vil blive sammenlignet med baseline målingerne for at vurdere behandlingens effekt på dit hjerte og dine symptomer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået bekræftet en specifik hjerteamyloidose sygdom på en af følgende måder: gennem en specialscanningsundersøgelse med radioaktivt stof der viser grad 2 eller 3 optagelse og hjertepåvirkning bekræftet ved ekkokardiografi (hjerteultraskanning) med en hjertevægstykkelse på mere end 12 mm, og ingen tegn på bestemte proteiner i blodet, ELLER gennem en vævsprøve taget uden for hjertet der er positiv for denne sygdom og hjertepåvirkning bekræftet ved hjerteultraskanning med hjertevægstykkelse over 12 mm, ELLER gennem en vævsprøve taget direkte fra hjertet der er positiv for sygdommen
  • Du skal have en sygehistorie med hjertesvigt (hjertets svækkede pumpefunktion) klassificeret som NYHA klasse I-III, hvilket betyder fra ingen eller lette symptomer til moderate begrænsninger i daglige aktiviteter
  • Du skal være mellem 18 og 90 år gammel ved undersøgelsen
  • Du skal være i stand til at give skriftligt samtykke og være villig og i stand til at følge undersøgelsens krav
  • Patienter med eller uden nyresvigt (nedsat nyrefunktion) kan også deltage, men hvis du har svært nyresvigt (stadie 4/5), vil en bestemt del af scanningsundersøgelsen ikke blive udført
  • Du skal være i stand til at følge de godkendte anbefalinger for behandling med medicinen tafamidis 61mg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 85 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har nyretransplantation (fået en ny nyre fra en donor) eller har behov for dialyse (kunstig rensning af blodet)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor dine nyrer kun arbejder på mindre end 30% af normal kapacitet
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har leversvigt (leveren kan ikke arbejde normalt) eller alvorlige leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået hjertetransplantation (fået et nyt hjerte fra en donor) eller står på venteliste til hjertetransplantation
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en pacemaker (apparat der hjælper hjertet med at slå) eller andre metalimplantater, der ikke er kompatible med MR-scanning
  • Du kan ikke deltage, hvis du lider af klaustrofobi (angst for lukkede rum), der er så alvorlig, at du ikke kan tåle at være i MR-scanneren
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for gadolinium (et kontrastmiddel, der bruges ved MR-scanning for at få bedre billeder)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke dit hjerte eller forkorte din forventede levetid betydeligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav og procedurer
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede deltager i et andet medicinforsøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E. Guimarães Portugal
Unidade Local De Saude De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. Villarreal Portugal

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
01.07.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tafamidis er et lægemiddel, der bruges til behandling af transthyretin-amyloidose, en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i hjertet og andre organer. Medicinen virker ved at stabilisere transthyretin-proteinet og forhindre det i at danne de skadelige aflejringer, der kan påvirke hjertets funktion. I dette studie undersøges det, hvordan tafamidis påvirker hjertet over en 12-måneders behandlingsperiode ved hjælp af magnetisk resonans-skanning.

Transthyretin cardiac amyloidosis – En sygdom hvor unormale proteinaflejringer, kaldet amyloid, ophobes i hjertemusklen. Disse aflejringer stammer fra et protein kaldet transthyretin, som normalt transporterer andre stoffer i kroppen. Når transthyretin bliver ustabilt, folder det sig forkert og danner klumper, der gradvist opbygges i hjertevæggen. Over tid gør disse aflejringer hjertemusklen tykkere og stivere, hvilket påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Sygdommen udvikler sig langsomt og kan påvirke hjertets elektriske system samt dets evne til at fyldes og tømmes normalt. Tilstanden kan være arvelig eller opstå spontant med alderen.

Forsøgs-ID:
2024-518708-29-00
Protokolkode:
MGNT2022
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af acoramidis hos voksne patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati som tidligere har fået tafamidis

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tyskland Italien
  • En undersøgelse af coramitug sammenlignet med placebo hos patienter med hjertesvigt forårsaget af transthyretin amyloid kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1
    Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Italien +2