Dette studie undersøger transthyretin hjerte-amyloidose, en sygdom hvor unormale proteinaflejringer ophobes i hjertemusklen og påvirker hjertets normale funktion. Sygdommen kan føre til hjertesvigt, hvilket betyder at hjertet ikke pumper blod effektivt nok til at opfylde kroppens behov. I studiet behandles patienterne med medicinen tafamidis, som kan hjælpe med at stabilisere de proteiner, der forårsager problemet.
Formålet med studiet er at evaluere udviklingen og sammenhængen mellem magnetisk resonansscanning parametre før og efter behandling med tafamidis i 12 måneder. Magnetisk resonansscanning er en billedtagningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af hjertet uden brug af røntgenstråler. Patienterne vil få tafamidis 61mg som behandling, mens læger overvåger hjertets tilstand gennem forskellige undersøgelser.
I løbet af studiet vil patienterne gennemgå regelmæssige magnetisk resonansscanning undersøgelser for at måle forskellige aspekter af hjertets struktur og funktion, herunder hjertets størrelse, muskelmasse og pumpefunktion. Der vil også blive foretaget ekkokardiografi, som er en ultralydsundersøgelse af hjertet, samt blodprøver for at måle NT-proBNP, et protein der stiger når hjertet er under stress. Patienterne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og vil få målt deres gangdistance gennem en 6-minutters gåtest for at vurdere deres fysiske formåen.



Portugal
