Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af hvordan behandling med efanesoctocog alfa påvirker hævelse i led hos personer med hæmofili A

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hæmofili A, som er en arvelig blødersygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på en bestemt koagulationsfaktor. Patienter med hæmofili A har tendens til at bløde længere end normalt, især i led som ankler, albuer og knæ. Disse gentagne blødninger kan føre til synovial hypertrofi, hvilket betyder at vævet omkring leddet bliver fortykket og hævet. Studiet vil bruge medicinen efanesoctocog alfa som forebyggende behandling.

Formålet med studiet er at undersøge, om den fortykkede væv omkring leddene kan forbedres hos patienter, der får efanesoctocog alfa som forebyggende behandling. Studiet vil følge deltagerne i 12 måneder og bruge ledultralyd og MRI-scanninger til at se, hvordan det hævede væv omkring leddene udvikler sig over tid. MRI er en scanningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppens indre strukturer.

Under studiet vil deltagerne modtage efanesoctocog alfa som deres forebyggende behandling og skal føre dagbog over eventuelle blødningsepisoder. De vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor lægerne vil undersøge deres led og tage billeder med ultralyd og MRI-scanning. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet, smerter og fysiske funktionsevne for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres dagligdag.

1 <b>behandling</b> med efanesoctocog alfa

du modtager en forebyggende behandling med medicinen altuvoct (indeholdende efanesoctocog alfa).

medicinen gives som en intravenøs injektion, hvilket betyder, at den sprøjtes direkte ind i en åre.

dosis er fastsat til 50 IU pr. kg kropsvægt.

2 <b>opfølgning</b> efter 6 måneder

efter 6 måneder bliver dine led undersøgt for at måle eventuel ledhævelse (synovial hypertrofi).

undersøgelserne sker ved hjælp af ultralyd og mrscanning for at se på vævet i leddene.

der indsamles også oplysninger om din smerteintensitet og din fysiske funktion.

3 <b>opfølgning</b> efter 12 måneder

efter 12 måneder gennemgår du de samme undersøgelser med ultralyd og mrscanning for at vurdere ændringer i leddene.

der foretages en vurdering af dine ledfunktioner og eventuelle blødninger.

du udfylder et spørgeskema og deltager i et interview om din præference for behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være i stand til at give dit samtykke, hvilket betyder, at du skriver under på, at du forstår og accepterer at deltage i undersøgelsen efter at have læst alle reglerne.
  • Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller en værge give tilladelse, og du skal selv sige god for det.
  • Du skal være mand eller kvinde og være fyldt 12 år eller ældre.
  • Du skal have diagnosen Hæmofili A, som er en blødersygdom, hvor kroppen mangler et vigtigt protein kaldet faktor VIII.
  • Din sygdom skal være af moderat eller svær grad, hvilket betyder, at dit niveau af faktor VIII (det protein, der hjælper blodet med at størkne) er på 5% eller mindre af det normale niveau.
  • Kvinder, der kan blive gravide, må ikke være gravide under undersøgelsen, og de skal teste negativt for graviditet med en meget præcis blodprøve.
  • Du skal have modtaget profylaktisk behandling, hvilket betyder forebyggende medicin, der gives regelmæssigt for at undgå blødninger, i mindst 12 måneder før undersøgelsen starter.
  • Denne behandling skal have været med et godkendt produkt, der indeholder faktor VIII eller medicinen emicizumab.
  • Du skal have mindst ét led, der kan undersøges, hvilket kan være en ankel, et albue eller et knæ.
  • Der skal findes dokumentation for din behandling og dine blødningsepisoder (hændelser hvor du har blødt uventet) gennem de sidste 12 måneder.
  • Du eller din værge skal være villige og i stand til at lære at bruge en patientdagbog og udfylde den løbende under hele undersøgelsen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke have andre typer af blødersygdomme (forstyrrelser i blodets evne til at størkne) end hæmofili A.
  • Lægen kan vurdere, at du ikke er egnet til at deltage på grund af din helbredstilstand eller hvis der er risiko for, at du ikke kan følge studiets regler.
  • Du må ikke have deltaget i et andet medicinsk forsøg eller have brugt undersøgelser af ny medicin inden for de sidste 3 måneder.
  • Du må ikke allerede være i behandling med medicinen efanesoctocog alfa.
  • Du må ikke have testet positiv for inhibitorer (proteiner i blodet, der blokerer effekten af medicinen) med en værdi på 0,6 Bethesda-enheder eller højere.
  • Du må ikke have en historik med inhibitorer, som ikke er blevet succesfuldt behandlet med immun-tolerans-induktion (en proces, hvor man forsøger at lære kroppen at acceptere medicinen uden at danne modstand).
  • Du må ikke have gennemført en immun-tolerans-induktion inden for de sidste 2 år.
  • Du må ikke være i behandling med forbudt medicin, som er beskrevet i studiets regler.
  • Du må ikke have planlagt en stor ortopædkisk operation (kirurgi i knogler eller led) i et af de led, der undersøges, i løbet af forsøget.
  • Du skal kunne gennemføre en MR-scanning (en undersøgelse af kroppen ved hjælp af magnetisme) ved studiets start.
  • Du må ikke have overfølsomhed (allergi) over for det aktive stof i medicinen eller de hjælpestoffer (de øvrige ingredienser i medicinen), som den består af.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Fiqstczmb Pwiy Lj Ihblhvqdmzmhn Bvpkfirjq Dxe Hkbhkmvr Uywddlmhwwjwe Lk Pjk Madrid Spanien
Hwbormwe Vpkd ddknwvrn Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
11.11.2024
Norge Norge
rekrutterer ikke
11.11.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
11.11.2024
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
11.11.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Altuvoc er en medicin, der gives som en indsprøjtning i en åre. Den indeholder et koagulationsfaktor VIII, som hjælper kroppens blod med at størkne korrekt, hvilket er nødvendigt for patienter med hæmofili A.

Undersøgte sygdomme:

Haemophilia A – Dette er en arvelig sygdom, som skyldes mangel på et vigtigt protein i blodet kaldet koagulationsfaktor VIII. Manglen betyder, at blodet ikke kan størkne normalt ved skader. Sygdommen kan medføre gentagne blødninger, især inde i leddene. Over tid kan disse gentagne blødninger føre til hævelser og forandringer i ledvævet. Tilstanden udvikler sig ofte gradvist gennem gentagne episoder af blødning.

Forsøgs-ID:
2024-512066-33-00
Protokolkode:
Sobi.BIVV001-004
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsstudie af behandling med efanesoctocog alfa til forebyggelse af ledblødning hos personer med hæmofili A

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Irland Italien +2

  • Sammenligning af behandlinger til patienter med hæmofili A og antistoffer mod faktor VIII

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Kroatien Finland Tyskland Norge Spanien +1