Dette studie undersøger spinal muskelatrofi, en sygdom der påvirker nervecellerne i rygmarven og fører til svaghed i musklerne. Spinal muskelatrofi er en genetisk sygdom, der kan påvirke evnen til at bevæge sig, synke og i alvorlige tilfælde også evnen til at trække vejret. Behandlingen i dette studie er nusinersen med kodenavnet BIIB058, som gives direkte i væsken omkring rygmarven gennem en procedure kaldet intratekal indgivelse. Medicinen gives i højere doser end normalt for at se, om dette kan give bedre resultater.
Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af nusinersen givet i højere doser til deltagere med spinal muskelatrofi, som tidligere har deltaget i et andet forskningsstudie med samme medicin. Dette er et opfølgningsstudie, hvilket betyder, at det fortsætter med at følge deltagere fra et tidligere studie over en længere periode for at se, hvordan de reagerer på behandlingen over tid.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med at modtage nusinersen-behandling, og forskerne vil nøje overvåge deres helbred og eventuelle bivirkninger. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser af blodprøver, hjerterytme og andre vigtige kropsfunktioner. Forskerne vil også måle ændringer i muskelstyrke og motoriske færdigheder ved hjælp af forskellige tests og skalaer. Studiet vil vare i flere år for at give et komplet billede af behandlingens langsigtede effekter og sikkerhed.
Italien 
Spanien 
Tyskland 
