Undersøgelse af gentagen behandling med BAY 2599023 hos voksne med svær hæmofili A for at teste sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling for personer med svær hæmofili A, som er en arvelig lidelse hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på et protein kaldet faktor VIII. Personer med denne sygdom kan opleve spontane eller længerevarende blødninger, selv efter mindre skader. Behandlingen hedder BAY 2599023 (DTX201) og virker ved at levere en sund version af det defekte faktor VIII-gen direkte til levercellerne ved hjælp af en ændret, ikke-smitsom virus som transportmiddel. Denne genterapi har til formål at hjælpe kroppen med selv at producere det manglende protein.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af forskellige doser af BAY 2599023 (DTX201) hos voksne mænd med svær hæmofili A. Studiet vil også undersøge, hvor godt behandlingen virker ved at måle, hvor meget faktor VIII-aktivitet der produceres i kroppen efter behandlingen. Forskerne vil særligt se på, hvor mange patienter der opnår en faktor VIII-aktivitet på over 5 procent efter 6 og 12 måneder.

Under studiet får deltagerne en enkelt behandling givet direkte i en vene. Forskerne vil nøje overvåge deltagernes helbred og tage regelmæssige blodprøver for at måle faktor VIII-aktiviteten og holde øje med eventuelle bivirkninger. Deltagerne skal stoppe deres sædvanlige forebyggende behandling på bestemte tidspunkter i løbet af studiet som aftalt med lægerne. Der kræves særlige forholdsregler omkring prævention og organdonation i en periode efter behandlingen på grund af den anvendte genteknologi.

1 screening og forberedelse

Du vil gennemgå en screeningsperiode for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit faktor VIII aktivitetsniveau (FVIII:C), som skal være under 1% for at bekræfte alvorlig hæmofili A.

Du skal dokumentere, at du tidligere har været behandlet med faktor VIII koncentrater eller andre lignende behandlinger i mindst 150 dage.

Hvis du er i forebyggende behandling, skal du være villig til at stoppe denne behandling på bestemte tidspunkter under studiet. Hvis du er i behovsbehandling, skal du have haft mere end 4 blødningsepisoder i de sidste 52 uger.

2 kontraceptionskrav og samtykke

Du skal acceptere at bruge dobbelt barrieremetode til prævention fra tidspunktet for studiemedicinens administration indtil lægen giver dig besked om andet.

Anbefalingen er at fortsætte præventionen, indtil tre på hinanden følgende blod- og sædprøver viser, at der ikke er spor af virus i dit system.

Acceptable præventionsmetoder inkluderer kondomer med sæddræbende middel eller diafragma med sæddræbende middel.

Du skal også acceptere ikke at donere celler, sæd, blod, væv eller organer fra tidspunktet for studiemedicinens administration.

3 administration af studiemedicin

Du vil modtage en enkelt dosis af BAY 2599023 (DTX201) som en intravenøs infusion direkte i dit blod gennem en vene.

Denne medicin er en genterapi, der bruger en modificeret, ikke-infektiøs virus som transportmiddel for at levere en sund version af det defekte faktor VIII gen til dine leverceller.

Dosen vil være stigende afhængigt af, hvilken gruppe i studiet du er placeret i, da dette er et dosis-eskaleringstudie.

4 opfølgning på sikkerhed og bivirkninger

Efter administrationen vil du blive overvåget nøje for bivirkninger, alvorlige bivirkninger og specifikke bivirkninger af særlig interesse.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle dit faktor VIII aktivitetsniveau og se, hvordan din krop responderer på genbehandlingen.

Du vil have planlagte besøg, hvor lægen vil vurdere din sikkerhed og eventuelle ændringer i dit helbred.

5 måling af behandlingseffekt efter 6 måneder

Efter 6 måneder vil der blive foretaget målinger for at se, om dit faktor VIII aktivitetsniveau er steget til over 5%.

Dette vil hjælpe med at vurdere, hvor godt genbehandlingen virker i dit tilfælde.

Blodprøver og andre undersøgelser vil blive brugt til at måle disse niveauer.

6 måling af behandlingseffekt efter 12 måneder

Efter 12 måneder vil der igen blive foretaget målinger for at se, om dit faktor VIII aktivitetsniveau stadig er over 5%.

Dette vil give information om den langsigtede effekt af behandlingen.

Resultaterne vil hjælpe forskerne med at forstå, hvor længe genbehandlingens effekt varer.

7 fortsatte sikkerhedsundersøgelser

Du vil fortsætte med at have regelmæssige opfølgningsbesøg for at overvåge din sikkerhed og sundhedstilstand.

Eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred vil blive registreret og vurderet.

Disse undersøgelser vil fortsætte, indtil lægen vurderer, at det er sikkert at afslutte din deltagelse i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mand og mindst 18 år gammel
Du skal have alvorlig hæmofili A, hvilket betyder at dit blod mangler tilstrækkelig mængde af et vigtigt koagulationsstof kaldet faktor VIII, så dit blod ikke størkner normalt (mindre end 1% normal aktivitet)
Du skal tidligere have været behandlet med faktor VIII-koncentrat (enten fra blodplasma eller kunstigt fremstillet) eller kryopræcipitat (en type blodprodukt) i mindst 150 behandlingsdage
Du skal enten være i forebyggende behandling og være villig til at stoppe denne behandling på bestemte tidspunkter under studiet, eller du skal have behandling efter behov og have haft mere end 4 blødningsepisoder i de sidste 52 uger
Du skal acceptere at bruge dobbelt prævention (to forskellige former for svangerskabsforebyggelse) fra du får studiemedicinen og indtil lægen siger, du kan stoppe. Hvis du er steriliseret, skal du stadig bruge kondom. Acceptable metoder inkluderer kondom med sæddræbende middel, eller din partner skal bruge pessar med sæddræbende middel
Du må ikke donere celler, sæd, blod, væv eller organer fra det tidspunkt, du får studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er kvinde
Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 65 år
Du kan ikke deltage, hvis du har hæmofili B i stedet for hæmofili A – hæmofili B er en anden type blødersygdom, hvor kroppen mangler en anden vigtig blodstørkningsmiddel
Du kan ikke deltage, hvis du har let eller moderat hæmofili A i stedet for svær hæmofili A
Du kan ikke deltage, hvis du aldrig har fået behandling med faktor VIII-produkter før – faktor VIII er det blodstørkningsstof, som kroppen mangler ved hæmofili A
Du kan ikke deltage, hvis du har inhibitorer mod faktor VIII – inhibitorer er antistoffer, som kroppen laver for at bekæmpe faktor VIII-behandlingen
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige blødersygdomme udover hæmofili A
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner som HIV, hepatitis B eller hepatitis C – dette er virus-infektioner, der kan påvirke immunforsvaret eller leveren
Du kan ikke deltage, hvis du har autoimmune sygdomme – dette er sygdomme, hvor kroppens eget immunforsvar angriber sunde celler
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker blodets evne til at størkne
Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har allergiske reaktioner over for bestanddele i det undersøgte lægemiddel

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
National Specialised Hospital For Active Treatment Of Haematological Diseases	Sofia	Bulgarien
Saarland University Hospital	Homburg	Tyskland
Ajnzhxoxb Uwx	Amsterdam	Holland
Eghrkly Uduxdkkuffdz Miuuuvp Czmldnz Rjxkvrlyu (xebzhxe Mva	Rotterdam	Holland
Gtfivf Uuhevioupp Fpxtotkvu	Frankfurt am Main	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	07.11.2018
Frankrig	rekrutterer ikke	07.11.2018
Holland	rekrutterer ikke	07.11.2018
Tyskland	rekrutterer ikke	07.11.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Peboctocogene Camaparvovec

BAY 2599023 (DTX201) er en eksperimentel genbehandling, der er designet til at hjælpe patienter med svær hæmofili A. Denne behandling bruger en modificeret virus kaldet adeno-associeret virus (AAV) som en slags leveringssystem til at bringe et helt nyt gen ind i patientens celler. Det nye gen indeholder instruktioner til at fremstille faktor VIII, som er et vigtigt protein, der hjælper blodet med at størkne. Personer med hæmofili A mangler dette protein eller har for lidt af det, hvilket betyder, at deres blod ikke størkner ordentligt, og de kan få alvorlige blødninger. Behandlingen gives som en enkelt infusion direkte i blodårerne. Målet er, at patientens krop skal begynde at producere faktor VIII på egen hånd efter at have modtaget denne genbehandling, hvilket potentielt kan reducere eller eliminere behovet for regelmæssige faktor VIII-injektioner.

Hæmofili A – En arvelig blødningssygdom der opstår på grund af mangel på blodstørkningsfaktor VIII. Sygdommen påvirker kroppens evne til at danne blodpropper, hvilket fører til forlænget blødning selv ved mindre skader. Patienter oplever ofte spontane blødninger i led, muskler og andre væv, især knæ, ankler og albuer. Gentagne blødninger i leddene kan over tid føre til ledskader og bevægelsesindskrænkninger. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad afhængigt af, hvor meget blodstørkningsfaktor VIII kroppen producerer. Hæmofili A påvirker primært mænd, da genet for sygdommen ligger på X-kromosomet.

Forsøgs-ID:

2023-505827-29-00

Protokolkode:

19429

NCT ID:

NCT03588299

Forsøgsfase:

Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af gentagen behandling med BAY 2599023 hos voksne med svær hæmofili A for at teste sikkerhed og virkning

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?