Undersøgelse af effekten og sikkerheden af vamifeport til voksne med arvelig hæmokromatose

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten af lægemidlet CSL624, som indeholder stoffet vamifeport trihydrochloride, hos voksne med HFE-relateret arvelig hæmokromatose. Hæmokromatose er en tilstand, hvor kroppen ophober for meget jern, hvilket kan skade forskellige organer. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor effektivt CSL624 er til at reducere mængden af jern i leveren.

Deltagerne i undersøgelsen vil modtage enten CSL624 i form af en kapsel eller et placebo. Forsøget er udført som et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive stof, og hvem der får placebo. For at måle mængden af jern i leveren anvendes en MRI, som er en scanning ved hjælp af magnetfelter, til at bestemme leverjernskoncentration.

1 deltagelse i undersøgelsen

efter tilmelding til undersøgelsen vil der blive givet enten det aktive lægemiddel vamifeport eller et placebo, som er et præparat uden aktivt stof. Dette sker som led i et dobbeltblindet forløb, hvilket betyder, at hverken du eller de behandlende personer ved, hvilket af de to produkter der bliver anvendt.

2 behandling med medicin

behandlingen består af indtagelse af kapsler. formålet med behandlingen er at undersøge effekten på mængden af jern i leveren.

3 måling af jern i leveren

der foretages målinger af leverjernskoncentrationen ved hjælp af en mr-scanning (en metode, hvor man bruger magnetisme til at tage detaljerede billeder af kroppens indre) for at vurdere ændringer i mængden af jern i leveren.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være en voksen person på 18 år eller derover.
  • Du skal give dit skriftlige samtykke, hvilket betyder, at du skriver under på, at du ønsker at deltage i undersøgelsen efter at have fået al information.
  • Du skal have en bekræftet diagnose af HFE-HH, som er en arvelig sygdom, der får kroppen til at ophobe for meget jern.
  • Du skal have tegn på jernoverbelastning, hvilket betyder, at der er for meget jern i din krop.
  • Din transferrinmætningsgrad (TSAT), som er et mål for, hvor meget jern der er bundet til proteiner i dit blod, skal være over 45 %. Dette skal bekræftes ved to besøg med mindst 14 dages mellemrum.
  • Dit niveau af serumferritin, som er et protein i blodet, der lagrer jern, skal være mellem 200 og 5000 ng/mL. Dette skal også bekræftes ved to besøg med mindst 14 dages mellemrum.
  • En MR-scanning skal vise en leverjernskoncentration (LIC) på mellem 3 og 16 mg/g, hvilket er en måling af, hvor meget jern der er i din lever.
  • Dit Body Mass Index (BMI), som er et mål for din kropsvægt i forhold til din højde, skal ligge mellem 18,5 og 32 kg/m².

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har betydningsfulde afvigelser i dine blodprøver, hvilket betyder, at dine laboratorieresultater viser værdier, der er uden for det normale område.
  • Du kan ikke deltage, hvis din elektrokardiogram (EKG), som er en måling af hjertets elektriske aktivitet, viser tegn på uregelmæssigheder.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en sygehistorie, der indeholder medicinske problemer, som er relevante for undersøgelsen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Østrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italien
Centre hospitalier universitaire de Liege Liège Belgien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Institutul Regional De Gastroenterologie Hepatologie Prof. Dr. Octavian Fodor Cluj Cluj-Napoca Rumænien
Instytut Hematologii I Transfuzjologii Warszawa Polen
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
Eugastro GmbH Leipzig Tyskland
Althaia Xarxa Assistencial Universitaria De Manresa Fundacio Privada Manresa Spanien
Spitalul Clinic De Urgenta Prof Dr Agrippa Ionescu Balotesti Rumænien
Stichting Radboud University Medical Center Nijmegen Holland
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Vrije Universiteit Brussel Jette Belgien
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur Namur Belgien
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego Wałbrzych Polen
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Azienda Sanitaria Locale Di Taranto Taranto Italien
Institute Of Oncology Prof. Dr. Ion Chiricuta Cluj-Napoca Cluj-Napoca Rumænien
Spitalul Clinic Coltea Bukarest Rumænien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Hospital Paul Brousse Villejuif Frankrig
Hopital Saint Eloi Montpellier Frankrig
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Connolly Hospital Dublin Irland
Beaumont Hospital Dublin Irland
Omgwjqwvgymghk Lnrm Gqhm Linz Østrig
Injthdeqz Fsn Colqxrrs Aaj Ekjzxujteyqp Mzucwbfz Prag Tjekkiet
Ckhi Undipqhzlw Hyyxdlzg Cork Irland
zhuct Pegfjl Mzp fxel Ikhbku Mdbobjv Gmsk Weinheim Tyskland
Peghndrcsx Sspwqfofpx Hhczkiaa Tyrdu Jr Gwisrovtmd Wrocław Polen
Cfgufh Hpsjnrexapj Dj Sczvvwjnulcq Saint-Brieuc Frankrig
Uzjrrqnhtt Oa Apkvowe Edegem Belgien
Arkgcmraoq Phzswvuo Hlimgnag Do Mukseweko Marseille Frankrig
Clpgas Hsgqrlyalvi Ei Unxnfwnkgxtzi Dt Lygyzlf Limoges Frankrig
Fadyqcpta Prlf Ly Iktsefkpefskz Burwdtkqq Dnc Huqvqzmv Ughypoebqeect La Poo Madrid Spanien
Ijyljqaq Cfkjgg Dzkadiklkkcmztpsm L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Sywjyzzx Cpioiz Jrzlmuka dz Uozfigu Bnjbneci Bistrița Rumænien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Irland Irland
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Rumænien Rumænien
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Østrig Østrig
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CSL624 er en medicin, der tages som en kapsel, som undersøges for sin evne til at sænke mængden af jern i leveren hos voksne, der lider af arvelig jernophobning.

Hereditary hemochromatosis – Denne arvelige tilstand opstår, når kroppen optager for meget jern fra maden. Det overskydende jern ophobes gradvist i kroppens organer, herunder leveren. Over tid kan denne ophobning føre til, at vævet i de berørte organer ændrer sig. Tilstanden skyldes typisk fejl i de gener, der regulerer kroppens jernbalance. Processen udvikler sig langsomt gennem mange år.

Forsøgs-ID:
2025-523793-16-00
Protokolkode:
CSL624_2001
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland