Undersøgelse af diabetesmedicinen metformin til at forebygge leukæmi hos patienter med MDS og blodcellesygdomme

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sygdomme, der påvirker blodcellerne: klonal cytopeni af ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer med lav risiko (LR-MDS). CCUS er en tilstand, hvor der findes unormale ændringer i blodcellerne sammen med lave blodtal over længere tid, mens myelodysplastiske syndromer er en gruppe sygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller ordentligt. Begge tilstande kan udvikle sig til leukæmi, som er blodkræft. Behandlingen i dette studie er metformin, som normalt bruges til at behandle sukkersyge, men som nu undersøges for at se, om det kan forhindre udvikling af leukæmi hos patienter med disse blodsygdomme.

Formålet med dette pilotstudie er at undersøge sikkerheden ved metformin og gennemførligheden af studieprotokollen hos patienter med CCUS og LR-MDS samt at undersøge, hvordan metformin muligvis kan kontrollere sygdommens udvikling. Studiet omfatter to grupper: en gruppe raske personer, der matcher patienterne i alder, køn og kropsvægt, og en gruppe patienter med CCUS eller LR-MDS, som vil modtage metformin-behandling. De raske deltagere hjælper forskerne med at sammenligne normale værdier med dem hos patienter.

Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at måle ændringer i deres tilstand. Dette inkluderer blodprøver, knoglemarvsprøver, scanninger af kroppen for at måle fedtfordeling og knogletæthed, samt undersøgelser af tarmbakterier og tarmfunktion. Patientgruppen vil tage metformin i løbet af studieperioden, mens deres helbred følges nøje gennem regelmæssige besøg. Forskerne vil også måle livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer og overvåge eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

1 første besøg og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå omfattende baseline undersøgelser for at registrere dit helbred før behandlingen påbegyndes.

Der vil blive taget blodprøver og knoglemarvsbiopsier for at måle dine sygdomsmarkører og celletal.

Du vil få foretaget billeddannende undersøgelser som CT-scanninger for at måle din knoglesammensætning, fedtfordeling og knogletæthed.

Der vil blive taget prøver til analyse af din tarmmikrobiota (bakterier i tarmen) og tarmpermeabilitet (hvor gennemtrængelig tarmvæggen er).

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og dit generelle helbred, herunder EORTC QLQ-C30, SF-36 og EQ-5D skalaer.

2 start på metformin behandling

Du vil begynde at tage metformin hydrochlorid tabletter dagligt.

Medicinen skal synkes som hele tabletter med vand.

Den nøjagtige dosering og hyppighed vil blive fastlagt af forskningsteamet baseret på din individuelle tilstand.

Du skal tage medicinen hver dag gennem hele studieperioden.

3 andet besøg – første opfølgning

Du vil komme til kontrol for at vurdere, hvordan du reagerer på metformin behandlingen.

Der vil blive taget nye blodprøver og knoglemarvsbiopsier for at sammenligne med baseline værdierne.

Du vil få foretaget nye billeddannende undersøgelser for at måle eventuelle ændringer i knoglemarvsfedtvæv.

Der vil blive taget nye prøver til analyse af din tarmmikrobiota og tarmpermeabilitet.

Du vil igen udfylde livskvalitetsspørgeskemaer.

Forskningsteamet vil kontrollere for eventuelle bivirkninger og justere din medicindosis om nødvendigt.

4 tredje besøg – sikkerhedsvurdering

Dette besøg fokuserer primært på sikkerhedsmonitering og kontrol af din generelle tilstand.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dine organfunktioner og biokemiske markører.

Du vil udfylde livskvalitetsspørgeskemaer igen.

Forskningsteamet vil vurdere din behandlingsadhærens (hvor godt du har fulgt medicineringsplanen) og eventuelle problemer.

5 fjerde og sidste besøg – slutvurdering

Dette er det afsluttende besøg efter 12 måneder i studiet.

Du vil gennemgå alle de samme undersøgelser som ved baseline besøget for at måle eventuelle ændringer.

Der vil blive taget omfattende blod- og knoglemarvsbiopsier for at vurdere sygdomsstatus og behandlingseffekt.

Du vil få foretaget afsluttende billeddannende undersøgelser af knoglesammensætning, fedtfordeling og knogletæthed.

Der vil blive taget prøver til analyse af tarmmikrobiota.

Du vil udfylde de samme livskvalitetsspørgeskemaer en sidste gang.

Forskningsteamet vil foretage en komplet vurdering af din sygdomsstatus i forhold til internationale responsekriterier.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået en diagnose med myelodysplastisk syndrom (MDS) af meget lav- eller lav-risiko ifølge det reviderede internationale prognostiske scoringssystem (IPSS-R score på 3 eller mindre) og have mindre end 5% blast-celler i knoglemarven. Blast-celler er umodne blodceller. Alternativt skal du have klonal cytopeni af ubestemt betydning (CCUS), hvilket betyder vedvarende lave blodtal i over 6 måneder kombineret med genetiske ændringer, hvor andre årsager til lave blodtal er udelukket
  • Du skal have lave blodtal defineret som: hæmoglobin (det røde blodpigment) under 11,3 g/dL hos kvinder eller under 12,9 g/dL hos mænd, blodplader under 150 x 10⁹/L, eller neutrofile celler (en type hvide blodlegemer) under 1,8 x 10⁹/L
  • Du skal være fyldt 18 år
  • Hvis du er kvinde, skal du være i overgangsalderen, hvilket betyder at du er over 45 år og ikke har haft menstruation i mindst 12 måneder uden andre åbenlyse årsager
  • Du skal kunne synke piller
  • Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i studiet, inden nogen procedurer påbegyndes
  • Du skal være villig til at følge de obligatoriske dele af studieprotokollen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har type 1 diabetes – det er en sygdom hvor kroppen ikke kan producere insulin
  • Du kan ikke deltage hvis du tager insulin til behandling af diabetes
  • Du kan ikke deltage hvis du allerede tager metformin eller har taget det inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for metformin eller andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer – nyrerne renser blodet for affaldsstoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer – leveren hjælper med at rense kroppen for skadelige stoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjertesvigt – det betyder at hjertet ikke pumper blod godt nok
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at drikke for meget alkohol
  • Du kan ikke deltage hvis du har laktacidose – det er en farlig tilstand hvor der er for meget syre i blodet
  • Du kan ikke deltage hvis du skal have røntgenundersøgelser med kontrastvæske inden for de næste måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som lægen mener vil gøre det farligt eller umuligt at deltage
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Rigshospitalet København Danmark

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
01.07.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Metformin er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af diabetes type 2, hvor det hjælper med at kontrollere blodsukkerniveauet. I dette kliniske forsøg undersøges metformin som en mulig forebyggende behandling mod leukæmi hos patienter med specielle blodtilstande. Forskerne vil se, om metformin kan hjælpe med at forhindre, at disse blodtilstande udvikler sig til alvorligere sygdomme som leukæmi. Lægemidlet virker ved at påvirke kroppens stofskifte og kan potentielt bremse væksten af unormale blodceller.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastiske syndromer – Myelodysplastiske syndromer er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer normale, modne blodceller. Sygdommen opstår, når stamcellerne i knoglemarven bliver beskadigede og begynder at producere unormale blodceller. Disse defekte celler kan ikke fungere ordentligt og dør ofte før eller kort efter, de forlader knoglemarven. Som følge heraf udvikler patienter ofte blodmangel, mangel på hvide blodlegemer eller mangel på blodplader. Sygdommen kan forværres langsomt over tid, og de unormale celler kan ophobes i knoglemarven.

Klonal cytopeni af ubestemt betydning – Klonal cytopeni af ubestemt betydning er en tilstand, hvor der findes unormale ændringer i blodcellernes genetiske materiale, men antallet af blodceller i blodet er kun let reduceret. Tilstanden opstår, når nogle af stamcellerne i knoglemarven udvikler genetiske mutationer, som gør dem forskellige fra normale celler. Disse muterede celler kan formere sig og skabe en gruppe af identiske, unormale celler kaldet en klon. Selvom der er genetiske ændringer til stede, er blodcelletallene ofte kun let påvirkede sammenlignet med andre blodsygdomme. Tilstanden kan være stabil i længere tid, men kan også udvikle sig til mere alvorlige blodsygdomme.

Forsøgs-ID:
2024-518436-37-01
NCT ID:
NCT04741945
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien