Undersøgelse af CAR T-celleterapi rettet mod CD19 hos børn og unge voksne med tilbagevendende eller behandlingsresistent B-celle kræft

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger to typer af B-celle kræftsygdomme hos børn og unge voksne: B-celle precursor ALL, som er en form for akut leukæmi, hvor der dannes for mange umodne hvide blodlegemer i knoglemarven og blodet, samt B-celle Non Hodgkin Lymfom, som er en kræftform der opstår i lymfesystemet og påvirker de hvide blodlegemer. Forsøget omfatter patienter mellem 1 og 45 år, hvis sygdom er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandlinger. Behandlingen der undersøges kaldes MB-huCART19.1, som er en særlig type cellebehandling hvor patientens egne T-celler, som er en type hvide blodlegemer der normalt bekæmper infektioner, bliver taget ud af kroppen og ændret i laboratoriet så de kan genkende og angribe kræftcellerne. Disse ændrede celler kaldes CAR T-celler og bliver givet tilbage til patienten gennem en intravenøs infusion, som betyder at behandlingen gives direkte i en blodåre.

Formålet med forsøget er at undersøge hvor sikker behandlingen er og finde den anbefalede dosis til fremtidige undersøgelser ved at måle hvor mange patienter der oplever alvorlige bivirkninger inden for 28 dage efter behandlingen. Forsøget vil også undersøge om behandlingen virker ved at måle om kræften forsvinder eller bliver mindre. For patienter med leukæmi vil man undersøge om der kan findes kræftceller i knoglemarven efter 28 dage, mens man for patienter med lymfom vil vurdere svælget på sygdommen efter 90 dage. Desuden vil man måle om de normale B-celler, som er en type hvide blodlegemer, forsvinder fra blodet efter behandlingen, da dette kan vise at de ændrede T-celler virker.

Under forsøget vil patienterne først få taget nogle af deres egne T-celler ud, som derefter bliver ændret på et laboratorium så de kan genkende et protein kaldet CD19 som findes på overfladen af kræftcellerne. Før patienterne får de ændrede celler tilbage, vil de få kemoterapi for at forberede kroppen til behandlingen. Efter at de ændrede celler er givet tilbage gennem infusionen, vil patienterne blive nøje overvåget i 28 dage for at se efter eventuelle bivirkninger, og derefter vil de blive fulgt i op til 12 måneder for at se hvor længe behandlingen virker, om sygdommen kommer tilbage, og hvor længe patienterne overlever. Forsøget vil også undersøge hvor lang tid det tager før de normale B-celler kommer tilbage i kroppen efter behandlingen.

1 Forberedende behandling

Før du modtager CAR T-celle behandlingen, vil du gennemgå en forberedende kemoterapi. Dette er nødvendigt for at forberede din krop til at modtage de modificerede celler.

Under denne fase skal du anvende sikker prævention, hvis du er i den fødedygtige alder. Dette skal fortsættes i 12 måneder efter den sidste behandling.

2 Infusion af CAR T-celler

Du vil modtage MB-huCART19.1 gennem en infusion i en vene. Dette er specialdesignede celler, der er modificeret til at genkende og bekæmpe kræftceller, der bærer CD19-proteinet.

Produktet gives som en enkelt infusion direkte i blodbanen.

3 Overvågning i de første 28 dage

I de første 28 dage efter infusionen vil du blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere, om behandlingen virker. Et tegn på, at behandlingen har effekt, er, hvis antallet af B-celler i dit blod falder til under 5 celler per mikroliter.

For patienter med B-celle forstadier til leukæmi vil der på dag 28 blive undersøgt, om der er opnået komplet remission uden påviselig restsygdom.

For patienter med B-celle lymfom vil der på dag 90 blive vurderet, om der er opnået respons på behandlingen.

4 Opfølgning efter 28 dage

Efter de første 28 dage fortsætter opfølgningen for at vurdere behandlingens langsigtede effekt.

Der vil blive foretaget undersøgelser på dag 90 efter infusionen, især for patienter med lymfom, for at vurdere den samlede respons på behandlingen.

Du vil blive fulgt for at registrere, hvor mange dage der går, indtil B-cellerne vender tilbage til dit blod. B-celle genopretning defineres som mindst 10 CD19-positive B-celler per mikroliter i blodet eller mindst 1 procent CD19-positive B-celler i knoglemarven, bekræftet ved to tests med mindst 2 ugers mellemrum.

5 Langvarig opfølgning

Du vil blive fulgt i 6 måneder og 12 måneder efter infusionen for at vurdere, om sygdommen forbliver under kontrol, og for at overvåge din generelle tilstand.

I denne periode skal du fortsætte med at bruge sikker prævention, hvis du er i den fødedygtige alder.

Du må ikke amme i de 12 måneder efter den sidste behandling.

Du må ikke donere blod eller organer efter behandlingen med CAR T-celler.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 1 og 45 år gammel
Du skal have en kræftsygdom i blodet der er vendt tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandling, og som har et protein kaldet CD19 på overfladen af kræftcellerne
Din sygdom skal kunne måles, hvilket betyder at der enten skal være mindst én synlig forandring eller mindst 0,1% af blastre (umodne kræftceller) i din knoglemarv (det bløde væv inde i knoglerne hvor blodceller dannes)
Du skal have prøvet alle tilgængelige standardbehandlinger der kan kurere din sygdom, eller du skal være uegnet til disse behandlinger
Du skal have en passende funktionsscore, hvilket betyder at din krop skal være stærk nok til at gennemgå behandlingen
Hvis du kan få børn, skal du være villig til at bruge sikker prævention fra den første kemoterapi til 12 måneder efter den sidste behandling i undersøgelsen
Du må ikke amme fra behandlingens start til 12 måneder efter den sidste behandling i undersøgelsen
Du skal acceptere ikke at donere blod eller organer efter behandlingen med huCAR19 T-celler
Du skal underskrive et informeret samtykke, hvilket betyder at du har forstået information om undersøgelsen og frivilligt accepterer at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
For at få detaljeret information om, hvem der ikke kan deltage i undersøgelsen, skal du kontakte de ansvarlige læger eller forskere direkte.
Generelt kan der være begrænsninger relateret til tidligere behandlinger, andre sygdomme eller helbredstilstand, men disse oplysninger er ikke tilgængelige i de nuværende data.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.01.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

MB-HUCART19.1

huCAR19 er en ny type behandling kaldet CAR T-celle terapi. Dette er en særlig behandling, hvor patientens egne immunforsvarsceller (T-celler) tages ud af kroppen og ændres i et laboratorium, så de kan genkende og angribe kræftceller. Specifikt er disse celler designet til at finde og ødelægge kræftceller, der har et protein kaldet CD19 på deres overflade, hvilket er almindeligt ved visse typer af blodkræft. Efter at cellerne er blevet modificeret, gives de tilbage til patienten som en infusion. Denne behandling fremstilles direkte på stedet (point-of-care), hvilket betyder, at processen foregår tættere på patienten sammenlignet med traditionelle metoder.

Acute Lymphoblastic Leukemia – Dette er en kræftform, der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven og blodet. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer, kaldet lymfoblaster, begynder at vokse ukontrolleret. Disse abnorme celler ophobes i knoglemarven og fortrænger de sunde blodceller. Som følge heraf kan kroppen ikke producere nok normale blodceller til at bekæmpe infektioner, transportere ilt eller stoppe blødninger. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt over få uger. De abnorme celler kan også sprede sig til andre organer som lever, milt og lymfeknuder.

Non-Hodgkin Lymphoma – Dette er en gruppe af kræftsygdomme, der opstår i lymfesystemet, som er en del af kroppens immunforsvar. Sygdommen begynder når lymfocytter, en type hvide blodlegemer, begynder at vokse unormalt og ukontrolleret. De kræftramte celler ophobes ofte i lymfeknuderne, men kan også påvirke andre organer som milten, knoglemarven eller fordøjelsessystemet. Der findes mange forskellige undertyper af non-Hodgkin lymfom, som kan udvikle sig forskelligt. Nogle former udvikler sig langsomt over flere år, mens andre vokser hurtigt. De abnorme lymfocytter kan sprede sig gennem lymfesystemet til andre dele af kroppen.

Forsøgs-ID:

2023-507597-40-00

Protokolkode:

SP_MB21PAC

NCT ID:

NCT07020260

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af CAR T-celleterapi rettet mod CD19 hos børn og unge voksne med tilbagevendende eller behandlingsresistent B-celle kræft

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?