fludarabine er et kemoterapeutisk lægemiddel, der gives som en intravenøs infusion. I denne undersøgelse bruges det til at reducere antallet af normale immunceller (lymfocytter) i kroppen, så de kan gøre plads for den efterfølgende behandling med CAR‑T‑celler. Ved at “tømme” immunsystemet i en kontrolleret grad hjælper fludarabine med at skabe de bedste betingelser for, at de modificerede T‑celler kan virke effektivt mod kræftcellerne.

CAR‑T‑cellebehandling er en særlig form for immunterapi, hvor patientens egne T‑celler (en type hvide blodlegemer) tages ud, genetisk omprogrammeres i laboratoriet til at genkende og angribe B‑celle akut lymfoblastisk leukæmi (B‑ALL), og derefter returneres til patienten. Efter infusionen vil disse specialdesignede celler jage og ødelægge kræftcellerne i kroppen. Denne terapi er målrettet og kan give længere tid uden sygdom (event‑free survival) hos børn og unge voksne med tilbagevendende eller svær leukæmi.

B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia – B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia er en kræft i de blå blodlegemer, der opstår i knoglemarven hos børn og unge voksne. Sygdommen starter med en hurtig vækst af umodne B‑lymfocytter, som erstatter de normale blodceller. Efterhånden kan man bemærke træthed, hyppige infektioner og let blødning, fordi de sunde blodceller bliver færre. Sygdommen kan sprede sig fra knoglemarven til blodet og andre organer, mens den fortsatte produktion af de dårlige celler forværrer symptomerne. Uden indgreb kan antallet af syge celler fortsætte med at stige.