Undersøgelse af caplacizumab og immunbehandling uden plasmaudveksling hos voksne med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sjælden blodlidelse kaldet trombotisk trombocytopenisk purpura, som forårsager farligt lave antal blodplader og kan føre til blodpropper i små blodkar. Lidelsen opstår, når kroppens immunforsvar fejlagtigt angriber et protein, der normalt forhindrer unormal blodstørkning. Behandlingen i studiet består af lægemidlet caplacizumab kombineret med immunsuppressiv terapi, som er medicin der dæmper immunforsvarets aktivitet.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv denne behandlingskombination er uden at anvende den sædvanlige standardbehandling med terapeutisk plasmaferese, som er en procedure hvor patientens blodplasma fjernes og erstattes. Alle deltagere vil modtage den samme behandling, da der ikke er nogen placebogruppe i dette studie. Studiet følger deltagerne over en periode på 168 dage for at vurdere, hvor godt behandlingen virker og om der opstår bivirkninger.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje med regelmæssige blodprøver for at måle antallet af blodplader og andre vigtige værdier. Læger vil følge op på deltagernes tilstand og justere behandlingen efter behov. Studiet vil registrere, hvor mange deltagere der opnår forbedring af deres symptomer, og hvor mange der eventuelt har brug for den traditionelle plasmaferese-behandling som nødbehandling.

1 Behandlingsstart og første injektion

Du vil modtage din første injektion af caplacizumab (også kaldet Cablivi). Dette lægemiddel bliver givet som en injektion under huden.

Den første dosis er 10 mg, som bliver blandet fra pulver og væske lige før injektionen gives.

Samtidig med caplacizumab vil du også påbegynde immunosuppressiv behandling. Dette er medicin, der dæmper dit immunsystem for at hjælpe med at behandle din sygdom.

I modsætning til standard behandling vil du ikke få terapeutisk plasmabytte (TPE) som førstevalg. Plasmabytte er en procedure, hvor dele af dit blod bliver udskiftet.

2 Daglige injektioner i behandlingsperioden

Efter den første injektion vil du modtage caplacizumab én gang dagligt i de følgende dage.

Hver daglig injektion indeholder 10 mg caplacizumab, som bliver givet under huden.

Du vil fortsætte med at få den immunosuppressive behandling samtidig med caplacizumab-injektionerne.

Behandlingsperioden varer fra dag 1 til dag 84 (12 uger).

3 Regelmæssig overvågning og blodprøver

Under hele behandlingsforløbet vil dit blodpladetal blive målt regelmæssigt. Blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger.

Din læge vil også overvåge dit ADAMTS13-niveau. Dette er et enzym (et protein), der er vigtigt for blodets funktion og ofte påvirket ved din sygdom.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke for mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi. Dette betyder, at dine røde blodlegemer bliver ødelagt i de små blodkar.

Din nyrefunktion vil blive overvåget gennem hele forløbet.

4 Evaluering af behandlingsrespons

Din læge vil vurdere, om du opnår remission. Dette betyder, at din sygdom er under kontrol og symptomerne er forsvundet eller meget reduceret.

Der bliver også evalueret, om du opnår klinisk respons, hvilket betyder, at din tilstand forbedres markant.

Hvis behandlingen ikke virker tilstrækkeligt, kan det være nødvendigt at starte terapeutisk plasmabytte som reserve-behandling.

5 Opfølgningsperiode efter behandling

Efter den 84-dages behandlingsperiode fortsætter opfølgningen indtil dag 168 (24 uger fra start).

I denne periode vil din læge overvåge, om der opstår tilbagefald af sygdommen eller forværring af tilstanden.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at sikre, at din tilstand forbliver stabil.

Din læge vil også overvåge for eventuelle sene bivirkninger af behandlingen.

6 Overvågning af bivirkninger

Under hele studieforløbet vil alle bivirkninger blive registreret og overvåget nøje.

Dette inkluderer både almindelige bivirkninger og alvorlige bivirkninger, som kræver øjeblikkelig behandling.

Der vil være særlig opmærksomhed på bivirkninger af særlig interesse, som er specifikke for denne type behandling.

Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i din tilstand til dit behandlingsteam.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have fået stillet diagnosen immunmedieret trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) – en sjælden blodlidelse hvor små blodpropper dannes i hele kroppen. Dette kan være første gang du har sygdommen eller en tilbagefaldende episode
Du skal have trombocytopeni – det betyder at du har for få blodplader i dit blod
Du skal have mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi – det betyder at dine røde blodlegemer bliver ødelagt i de små blodkar, hvilket kan ses som beskadigede blodceller i en blodprøve
Dine nyrer skal fungere relativt normalt
Din iTTP-diagnose skal bekræftes ved en ADAMTS13-test – en speciel blodprøve der måler et bestemt protein – inden for 48 timer (2 dage)
Du skal have en fransk TMA-score på 1 eller 2 – det er et pointsystem læger bruger til at vurdere sygdommens sværhedsgrad
Hvis du er kvinde, skal du enten ikke være gravid eller amme, og være i en af følgende situationer: Du kan ikke blive gravid af naturlige årsager, eller du kan blive gravid men accepterer at bruge sikker prævention under hele behandlingsperioden og i mindst 2 måneder efter den sidste dosis studiemedicin
Hvis du er mand med en kvindelig partner der kan blive gravid, skal du acceptere at følge præventionsvejledningen under hele behandlingsperioden og i mindst 2 måneder efter den sidste dosis studiemedicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig blødningslidelse eller høj risiko for blødning
Du kan ikke deltage hvis du har haft en større operation inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv cancer eller kræft der kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har en immunsygdom udover iTTP – det er den sygdom hvor dit immunsystem ødelægger små blodkar
Du kan ikke deltage hvis du tager blodfortyndende medicin som ikke kan stoppes
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller dens indhold
Du kan ikke deltage hvis du har fået anden eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har haft plasmaferese – det er en behandling hvor dit blod renses – inden for de sidste 7 dage
Du kan ikke deltage hvis du har mental sygdom eller misbrug der gør det svært at følge studiet
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du ikke er egnet til studiet af andre medicinske grunde

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Institute Of Hematology And Blood Transfusion	Prag	Tjekkiet
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Azienda Unita Locale Socio Sanitaria N 8 Berica	Vicenza	Italien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou	Thessaloniki	Grækenland
AORN San Giuseppe Moscati Avellino	Avellino	Italien
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur	Namur	Belgien
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove	Novy Hradec Kralove	Tjekkiet
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italien
Evangelismos S.A.	Athen	Grækenland
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Meander Medical Center	Amersfoort	Holland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Rouen	Rouen	Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Uibrcpjvdoosidaelgljh Emsbf Awy	Essen	Tyskland
Uouyoguvcs Husgloiz Chnmgbv	Köln	Tyskland
Apymlotoaa Pmybyywa Hoiwflvj Df Mhythwfly	Marseille	Frankrig
Gwqyek Umhhtmpyur Fpifxdtme	Frankfurt am Main	Tyskland
Eqmqend Uwmhnbswukfj Mcygvsz Cmmuxkq Razrmdmnl (lpoukbh Mmf	Rotterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	21.11.2022
Frankrig	rekrutterer ikke	21.11.2022
Grækenland	rekrutterer ikke	21.11.2022
Holland	rekrutterer ikke	21.11.2022
Italien	rekrutterer ikke	21.11.2022
Spanien	rekrutterer ikke	21.11.2022
Tjekkiet	rekrutterer ikke	21.11.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	21.11.2022
Østrig	rekrutterer ikke	21.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Caplacizumab

Caplacizumab er et lægemiddel, der bruges til at behandle en sjælden blodsygdom. Det virker ved at forhindre, at små blodplader i blodet klæber sammen og danner farlige blodpropper. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden og hjælper med at beskytte kroppens organer mod skader forårsaget af disse blodpropper.

Immunosuppressiv terapi er en behandling, der dæmper kroppens immunsystem. Denne behandling bruges, fordi patientens eget immunsystem ved en fejl angriber vigtige proteiner i blodet. Ved at dæmpe immunsystemet kan behandlingen hjælpe med at stoppe dette forkerte angreb og give kroppen mulighed for at producere de nødvendige proteiner igen. Behandlingen gives normalt som tabletter eller indsprøjtninger.

Undersøgte sygdomme:

Trombotisk trombocytopenisk purpura

Trombotisk trombocytopenisk purpura – Trombotisk trombocytopenisk purpura er en sjælden blodlidelse, der opstår når kroppen ikke producerer nok af et bestemt enzym eller når immunsystemet angriber dette enzym. Dette fører til dannelse af små blodpropper i de mindste blodkar overalt i kroppen. Sygdommen forårsager et lavt antal blodplader, som er de celler der hjælper blodet med at størkne. De små blodpropper kan blokere blodtilførslen til vigtige organer som hjernen, nyrerne og hjertet. Sygdommen kan udvikle sig hurtigt over dage eller uger. Symptomerne omfatter blå mærker, blødninger, forvirring, hovedpine og træthed.

Forsøgs-ID:

2024-513262-19-00

Protokolkode:

EFC16521

NCT ID:

NCT05468320

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af caplacizumab og immunbehandling uden plasmaudveksling hos voksne med trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?