Dette kliniske forsøg undersøger en tilstand kaldet hornhindeneovaskularisering ved aniridi-associeret keratopati, som er en sygdom hvor der dannes unormale blodkar i hornhinden hos personer med aniridi. Aniridi er en medfødt tilstand hvor regnbuehinden i øjet mangler helt eller delvist, hvilket kan føre til forskellige øjenproblemer. Når hornhinden, som er den klare forreste del af øjet, bliver invaderet af blodkar, kan det påvirke synet betydeligt. I forsøget vil deltagerne blive behandlet med aganirsen, som også kaldes GS101, og som gives som øjendråber. Dette lægemiddel er et antisense oligonukleotid, som er en type molekyle der kan påvirke specifikke processer i kroppens celler, i dette tilfælde rettet mod et stof kaldet IRS-1.
Formålet med forsøget er at undersøge om Olisens kan stoppe eller reducere de unormale blodkar i hornhinden hos patienter med denne tilstand. Behandlingen gives som øjendråber over en periode på 12 uger, og den maksimale daglige dosis er 0,52 milligram. Under forsøget vil deltagerne blive undersøgt regelmæssigt med forskellige metoder for at måle ændringer i hornhinden. Dette inkluderer fotografering af øjet med en speciallampe, måling af synsstyrke, undersøgelse af øjets overflade, måling af trykket i øjet, og vurdering af hvor tykt hornhindelaget er. Der vil også blive foretaget undersøgelser af nethinden for at sikre, at behandlingen ikke forårsager uønskede bivirkninger i den bageste del af øjet.
Forsøget vil også vurdere hvordan behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet og syn i dagligdagen gennem forskellige spørgeskemaer. Der vil blive målt på flere aspekter af øjets funktion, såsom synsstyrke både under normale forhold og ved blænding, følsomhed i hornhinden, og hvordan blodkarrene i hornhinden ændrer sig i tykkelse og længde. Alle deltagere skal være mindst 12 år gamle og have en bekræftet diagnose af aniridi med fremadskridende dannelse af blodkar i hornhinden. Hvis begge øjne er påvirkede, vil kun det ene øje blive inkluderet i forsøget.
Tyskland