Tamibarotene er et lægemiddel, der bruges til behandling af højrisiko myelodysplastisk syndrom. Det arbejder ved at påvirke RARA-proteinet i blodceller og hjælper med at regulere cellernes vækst og udvikling. Dette lægemiddel gives sammen med azacitidin for at forbedre behandlingseffekten.

Azacitidin er et velkendt lægemiddel, der bruges til behandling af forskellige blodsygdomme, herunder myelodysplastisk syndrom. Det virker ved at hjælpe abnorme blodceller med at udvikle sig til normale blodceller. Det kan også bremse eller stoppe væksten af kræftceller i knoglemarven.

Myelodysplastisk Syndrom (MDS) – En blodsygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok raske blodceller. Tilstanden udvikler sig gradvist og påvirker produktionen af røde blodceller, hvide blodceller og blodplader. Ved højrisiko MDS fungerer knoglemarven særligt dårligt, og der ses en øget mængde umodne blodceller (blaster) i knoglemarven. RARA-positiv MDS er en specifik undertype, hvor der er ændringer i RARA-genet, som spiller en rolle i udviklingen af blodceller. Sygdommen kan medføre træthed, hyppige infektioner og tendens til blødning. Personer med denne tilstand har ofte behov for regelmæssige blodtransfusioner.