Undersøgelse af RTX001 autolog makrofag-behandling hos patienter med dekompenseret levercirrose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling for patienter med levercirrose, som er en alvorlig leversygdom hvor levervævet bliver arret og ikke længere fungerer normalt. Behandlingen fokuserer særligt på patienter, der har udviklet komplikationer af deres sygdom. Den nye behandling kaldes RTX001 og består af specielle celler (makrofager), som udtages fra patientens eget blod og derefter gives tilbage via drop i en blodåre.

Formålet med studiet er at undersøge om behandlingen er sikker at anvende og hvordan patienter tåler den. Under behandlingen vil patienterne også modtage et lægemiddel kaldet filgrastim (Neupogen), som hjælper med at forberede kroppen til cellebehandlingen. Filgrastim gives som en indsprøjtning under huden eller gennem et drop.

Behandlingsforløbet omfatter først udtagning af blodceller fra patienten, som derefter behandles i laboratoriet for at fremstille RTX001. De behandlede celler gives senere tilbage til patienten via et drop i en blodåre. Gennem hele forløbet vil patienterne blive nøje overvåget for at sikre, at behandlingen er sikker, og for at se hvordan den virker på deres leversygdom.

1 Indledende vurdering

Du vil blive vurderet for levercirrose baseret på kliniske og radiologiske undersøgelser eller tidligere leverbiopsier

Din MELD-score (et mål for leverens funktion) skal være mellem 12 og 20

2 Forberedelse til behandling

Der vil blive taget en alkoholtest (PEth) som skal vise mindre end 200 ng/ml

Du vil blive undersøgt for at sikre, at du kan modtage filgrastim og gennemgå en leukaferese-procedure

3 Behandlingsforløb

Du vil modtage RTX001 gennem et drop i en blodåre (intravenøs infusion)

Du vil også modtage Neupogen (filgrastim) som indsprøjtning

Behandlingen gives til patienter med dekompenseret levercirrose (forværret leverfunktion)

4 Opfølgning og overvågning

Du vil blive overvåget for eventuelle reaktioner på infusionen

Der vil blive foretaget regelmæssige vurderinger af din leverens funktion

Læger vil holde øje med tegn på portal hypertension (forhøjet blodtryk i leverens blodkar)

5 Langtidsopfølgning

Din tilstand vil blive fulgt frem til august 2028

Der vil være fokus på at overvåge eventuelle komplikationer som ascites (væske i maven), blødninger eller hepatisk encefalopati (påvirkning af hjernefunktionen)

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
  • Du skal være villig til at overholde alle studieprocedurer
  • Du skal have fået diagnosticeret levercirrose bekræftet ved mindst én af følgende:
    – Kliniske og radiologiske fund der passer med cirrose
    – Fibroscan-måling over 15 kPa
    – Tidligere leverbiopsi der bekræfter cirrose
  • Din leversygdom skal skyldes fedtleversygdom eller alkoholrelateret leversygdom (hvis alkoholrelateret, skal du holde dig inden for bestemte forbrugsbegrænsninger)
  • Du skal have været indlagt på hospitalet inden for de seneste 6 uger på grund af en større leversvigtkomplikation som væske i bughulen, hjernepåvirkning, åreknuder i spiserøret der bløder, nyresvigt eller bughindebetændelse
  • For ambulante patienter: Du skal have behandlingsresistent væske i bughulen der kræver gentagne udtømninger mindst hver 8. uge
  • Din alkoholtest (PEth) skal være under 200 ng/ml
  • Din MELD-score (en beregning af hvor alvorlig leversygdommen er) skal være mellem 12 og 20
  • Du må ikke have kontraindikationer mod behandling med filgrastim eller leukaferese (en procedure hvor hvide blodlegemer udtrækkes)
  • Du skal bruge prævention i overensstemmelse med lokale regler for kliniske studier
  • Du skal være villig til at give skriftligt samtykke og overholde studiets krav og begrænsninger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år eller over 65 år kan ikke deltage i forsøget
  • Personer med aktiv alkoholmisbrug eller stofmisbrug kan ikke deltage
  • Personer med ukontrolleret forhøjet blodtryk (hypertension) kan ikke deltage
  • Personer der er gravide eller ammende kan ikke deltage
  • Personer der deltager i andre kliniske forsøg kan ikke være med
  • Personer med alvorlige psykiske lidelser kan ikke deltage
  • Personer med svær nyresygdom kan ikke deltage
  • Personer med ukontrolleret diabetes kan ikke deltage
  • Personer med aktiv kræftsygdom kan ikke deltage
  • Personer der ikke kan give informeret samtykke kan ikke deltage
  • Personer med alvorlige hjerteproblemer kan ikke deltage
  • Personer med blodsygdomme kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Fdlmdewjw Pajt Lc Iglksbpykvcdz Bhcjolued Dyj Hrbhednx Uvmizduqqdsae Lr Pcj Madrid Spanien
Hepubrkc Vmxb dzloswze Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer
16.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

RTX001 er en ny type behandling, der bruger patientens egne makrofager (en type hvide blodlegemer). Disse celler bliver taget fra patienten, behandlet i laboratoriet og derefter givet tilbage til patienten. Denne behandling undersøges for at hjælpe personer med skrumpelever (levercirrose), hvor leveren ikke længere fungerer normalt. Makrofagerne kan potentielt hjælpe med at reparere levervæv og forbedre leverens funktion.

Dette er en eksperimentel behandling, som endnu ikke er godkendt til almindelig brug. Den testes for at undersøge, hvor sikker den er, og hvordan patienter med fremskreden leversygdom tolererer den.

Undersøgte sygdomme:

Liver Cirrhosis – Skrumpelever er en kronisk leversygdom, hvor det normale levervæv gradvist erstattes af arvæv. Denne proces sker over længere tid og medfører, at leveren bliver hård og knudret. Tilstanden udvikler sig typisk som følge af langvarig leverskade, hvor levercellerne dør og erstattes af bindevæv. Dette påvirker leverens evne til at fungere normalt og kan føre til forskellige komplikationer i kroppen. Når leveren bliver mere og mere arret, kan blodgennemstrømningen gennem organet blive påvirket, hvilket kan medføre øget tryk i blodkarrene omkring leveren. Levercirrose kan udvikle sig uden mærkbare symptomer i de tidlige stadier, men efterhånden som tilstanden skrider frem, kan forskellige symptomer blive synlige.

Forsøgs-ID:
2024-516288-10-00
Protokolkode:
RTX001-002
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af humant serumalbumin sammenlignet med saltvand hos patienter med dekompenseret levercirrose og akut nyresvigt

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Spanien
  • Undersøgelse af blodtryksmedicinen Carvedilol til behandling af forhøjet tryk i leverens blodkar hos patienter med skrumpelever

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig