Undersøgelse af inhaleret alfa-1-antitrypsin (80 mg dagligt) hos voksne patienter med medfødt alfa-1-antitrypsin mangel og moderat til svær luftvejsbegrænsning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af medfødt alfa-1-antitrypsin mangel, en arvelig tilstand der påvirker lungerne og kan føre til vejrtrækningsproblemer. Undersøgelsen fokuserer på personer med moderat til svær begrænsning i luftstrømmen gennem lungerne. Den primære behandling, der skal testes, er Kamada-AAT til inhalation, som er en inhalationsopløsning der indeholder humant alfa-1-proteinase inhibitor.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt Kamada-AAT til inhalation virker sammenlignet med placebo, når det gives som en daglig dosis på 80 mg. Behandlingen gives ved hjælp af en forstøver, som omdanner medicinen til en fin tåge, der kan inhaleres. Studiet vil vare i to år, hvor hverken læger eller patienter ved, hvem der får den aktive behandling, og hvem der får placebo.

Efter de første to år vil der være mulighed for at fortsætte i en åben fase af studiet i yderligere to år, hvor alle deltagere vil modtage den aktive behandling. Under hele studiet vil der blive foretaget forskellige målinger af lungefunktionen for at vurdere, hvordan behandlingen virker. Dette omfatter blandt andet test af, hvor meget luft en person kan puste ud, og hvor hurtigt dette kan gøres.

1 Indledende behandlingsfase

Du vil modtage enten Kamada-AAT til inhalation eller placebo gennem en inhalator

Dosis er fastsat til 80 mg dagligt via inhalation

Denne fase varer 104 uger (2 år)

2 Lungefunktionsmålinger

Der vil blive foretaget lungefunktionstest (FEV1) efter brug af bronkieudvidende medicin

CT-scanning af lungerne vil blive udført for at måle lungetætheden

En 6-minutters gangtest vil blive gennemført for at vurdere din fysiske ydeevne

3 Opfølgende behandlingsfase

Efter de første 2 år fortsætter behandlingen i yderligere 2 år som en åben undersøgelse

I denne fase vil alle deltagere modtage Kamada-AAT til inhalation

Den daglige dosis forbliver 80 mg via inhalation

4 Løbende vurderinger

Regelmæssig registrering af eventuelle forværringer i lungesygdommen

Fortsat overvågning af lungefunktion og sikkerhed

Dokumentation af daglig medicinbrug via et elektronisk dagbogssystem

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienter skal være mellem 18 og 65 år gamle ved screening
  • Have en diagnose med svær alfa-1 antitrypsin mangel med genotype Pi(ZZ), Pi(Z/Null) eller Pi(Null/Null)
  • Have et serum AAT-niveau på ≤ 11 μM ved screening
  • Have nedsat lungefunktion med en FEV1 mellem 40% og 80% af det forventede efter brug af bronkieudvidende medicin
  • Skal enten være nye patienter eller ikke have modtaget AAT-behandling i mindst 8 uger før randomisering
  • Være i stand til at udfylde en elektronisk dagbog i mindst 20 ud af de første 28 dage
  • Kunne anvende studiemedicinen i mindst 20 ud af 28 dage i indkøringsperioden
  • Være i stand til at læse og underskrive informeret samtykke
  • For kvinder: må ikke være gravide eller ammende, skal have negativ graviditetstest og bruge pålidelig prævention
  • Både mænd og kvinder skal bruge pålidelig prævention under studiet, medmindre de er postmenopausale eller kirurgisk steriliserede

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Patienter med svær luftvejsbegrænsning hvor FEV1 er mindre end 40% af det forventede
  • Personer som har haft to eller flere moderate forværringer af deres lungesygdom inden for det seneste år
  • Personer som har haft én eller flere svære forværringer af deres lungesygdom inden for det seneste år
  • Personer med normal lungefunktion hvor FEV1 er større end 80% af det forventede
  • Personer som ikke har den medfødte alfa-1 antitrypsin mangel
  • Personer som har normal lungefunktion målt ved FEV1/SVC-forhold større end 70%
  • Personer som er gravide eller ammende
  • Personer som deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer som har kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller hjælpestofferne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Canisius Wilhelmina Ziekenhuis Nijmegen Holland
University Of Skane Malmø Sverige
Pirkanmaan hyvinvointialue Tampere Finland
Beaumont Hospital Dublin Irland
Lcxni Uzwbcabxmegb Mubgnnr Cgvfbgl (nlili Leiden Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
28.10.2019
Finland Finland
rekrutterer ikke
28.10.2019
Holland Holland
rekrutterer ikke
28.10.2019
Irland Irland
rekrutterer ikke
28.10.2019
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
28.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Kamada-AAT til inhalation er et lægemiddel, der gives gennem inhalation (indånding). Det er udviklet til at behandle patienter med medfødt alfa-1 antitrypsin mangel, en arvelig tilstand der kan påvirke lungerne. Dette lægemiddel indeholder alfa-1 antitrypsin protein, som hjælper med at beskytte lungevævet. Det gives som en daglig inhalation og er designet til at hjælpe patienter med moderat til svær begrænsning i deres luftgennemstrømning i lungerne.

Studiet sammenligner dette lægemiddel med en placebo (uvirksomt stof) for at undersøge, hvor godt det virker til at forbedre lungefunktionen hos patienter over en periode på to år.

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency – En sjælden, arvelig tilstand hvor kroppen producerer for lidt eller defekt alpha-1 antitrypsin protein. Dette protein beskytter normalt lungerne mod skader fra kroppens egne immunforsvarsceller. Manglen på dette protein kan føre til gradvis forringelse af lungefunktionen, især i de nedre luftveje. Tilstanden påvirker primært lungerne, hvor vævet langsomt bliver mindre elastisk. Personer med denne tilstand kan opleve åndedrætsbesvær, som typisk bliver værre over tid. Symptomerne begynder ofte i voksenalderen og kan omfatte åndenød, især ved fysisk aktivitet.

Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD) – En kronisk lungesygdom der karakteriseres ved vedvarende begrænsning af luftstrømmen i luftvejene. Sygdommen udvikler sig gradvist og forårsager tiltagende åndedrætsbesvær. Tilstanden påvirker luftvejene og lungevævet, hvilket resulterer i nedsat lungekapacitet. Personer med COPD oplever ofte hoste, øget slimdannelse og åndenød ved fysisk aktivitet. Symptomerne forværres typisk over tid, især hvis personen fortsætter med at være udsat for irriterende stoffer i luften.

Forsøgs-ID:
2024-516054-21-00
Protokolkode:
KamadaAATInhaled008
NCT ID:
NCT04204252
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland