Dette studie undersøger behandling af spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA), som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker nerveceller og muskler, primært hos mænd. Sygdommen medfører gradvis muskelsvækkelse i arme, ben og ansigt, hvilket kan påvirke bevægelse, tale og synkning.
Undersøgelsen har til formål at vurdere effekten af lægemidlet clenbuterol hos patienter med SBMA. Behandlingen vil blive sammenlignet med placebo for at fastslå, om clenbuterol kan forbedre patienternes muskelfunktion og livskvalitet. Lægemidlet gives som tabletter gennem munden.
Behandlingsforløbet varer 48 uger, hvor deltagerne vil modtage enten clenbuterol eller placebo. Den maksimale daglige dosis af clenbuterol er 40 mikrogram. Under forløbet vil der blive foretaget forskellige målinger for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker patienternes evne til at gå og udføre daglige aktiviteter.



Italien

