Undersøgelse af clenbuterols virkning og sikkerhed hos patienter med spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA), som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker nerveceller og muskler, primært hos mænd. Sygdommen medfører gradvis muskelsvækkelse i arme, ben og ansigt, hvilket kan påvirke bevægelse, tale og synkning.

Undersøgelsen har til formål at vurdere effekten af lægemidlet clenbuterol hos patienter med SBMA. Behandlingen vil blive sammenlignet med placebo for at fastslå, om clenbuterol kan forbedre patienternes muskelfunktion og livskvalitet. Lægemidlet gives som tabletter gennem munden.

Behandlingsforløbet varer 48 uger, hvor deltagerne vil modtage enten clenbuterol eller placebo. Den maksimale daglige dosis af clenbuterol er 40 mikrogram. Under forløbet vil der blive foretaget forskellige målinger for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker patienternes evne til at gå og udføre daglige aktiviteter.

1 Start af forsøget

Efter at være optaget i studiet vil du blive tildelt enten Monores® tabletter (20 mikrogram) eller placebo (inaktiv tablet).

Behandlingen varer i 48 uger i alt.

2 Medicinering

Du skal tage tabletterne oralt (gennem munden) ifølge den anviste dosering.

Medicinen eller placebo skal tages regelmæssigt gennem hele behandlingsperioden på 48 uger.

3 Opfølgningsbesøg

Du skal deltage i regelmæssige kontrolbesøg gennem de 48 uger.

Ved hvert besøg vil der blive udført forskellige målinger og tests, herunder en 6-minutters gangtest for at vurdere din gangafstand.

4 Undersøgelser under studiet

Der vil blive foretaget forskellige målinger af din muskelfunktion og generelle helbredstilstand.

Dette omfatter test af lungefunktion (FVC), vurdering af muskelstyrke og forskellige spørgeskemaer om livskvalitet.

Der vil også blive taget blodprøver for at måle kreatininniveauer i blodet.

5 Afsluttende evaluering

Ved slutningen af de 48 uger vil der blive foretaget en endelig vurdering.

Hovedformålet er at måle om der er sket en forbedring på mindst 15% i den distance, du kan gå på 6 minutter, sammenlignet med starten af studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltagere skal være mænd med en genetisk bekræftet diagnose af SBMA (med mindst 38 CAG-gentagelser i androgen-receptorgenet)
  • Alder skal være mellem 18 og 75 år (plus 364 dage)
  • Deltagere skal have mindst ét af følgende kliniske symptomer:
    • Muskelatrofi (svind af muskelmasse)
    • Svaghed i arme eller ben
    • Bulbær parese (problemer med at tale eller synke)
  • Skal kunne gå selvstændigt, enten med eller uden hjælpemidler (alle hjælpemidler er acceptable, bortset fra kørestol)
  • Skal kunne give skriftligt informeret samtykke til at deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter som er kvinder kan ikke deltage i denne undersøgelse
  • Personer under 18 år kan ikke deltage i studiet
  • Personer som tilhører sårbare befolkningsgrupper (f.eks. personer under værgemål eller personer som ikke kan give informeret samtykke) kan ikke deltage
  • Personer som ikke har fået diagnosticeret spinal og bulbær muskelatrofi (en sjælden arvelig muskelsygdom) kan ikke deltage
  • Personer som ikke er i stand til at følge studiets protokol og procedurer kan ikke deltage
  • Personer som har andre alvorlige medicinske tilstande, som kan påvirke deres deltagelse i studiet, kan ikke deltage
  • Personer som deltager i andre kliniske forsøg kan ikke deltage i dette studie

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Awn dz Mmzaii Nvxfz Obxcxmij Cujqqm Sg Alvjptfj Ejyvois dk Moptnsc Ortajhsp di Bewtiimnlf Modena Italien
Alqcncs Opmtpxclvao Uxzaorscyausv Cqajgmcerkkz Dlfyk Sgpvfx E Ddktr Skhskrx Dk Tllkck Turin Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
08.04.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Clenbuterol er et lægemiddel, der undersøges til behandling af spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA). Det tilhører en gruppe af lægemidler kendt som beta-2-agonister. Medicinen arbejder ved at hjælpe med at forbedre muskelfunktionen og kan potentielt reducere muskelsvind hos patienter med SBMA. Det er et oralt lægemiddel, hvilket betyder, at det tages gennem munden. I dette studie undersøges det, om regelmæssig behandling med clenbuterol kan hjælpe patienter med at håndtere deres SBMA-symptomer mere effektivt og forbedre deres livskvalitet.

Spinal and Bulbar Muscular Atrophy – En arvelig neurologisk sygdom, der primært påvirker mænd og karakteriseres ved gradvis svækkelse af musklerne. Tilstanden skyldes en genetisk mutation, der påvirker motoriske nerveceller i rygmarven og hjernestammen. Sygdommen udvikler sig langsomt og medfører muskelsvaghed, især i ansigtet, nakken og ekstremiteterne. De første symptomer viser sig typisk i voksenalderen med muskelkramper, rysten i hænderne og problemer med at gå. Sygdommen kan også påvirke talefunktionen og evnen til at synke. Tilstanden kaldes også Kennedys sygdom.

Forsøgs-ID:
2024-516563-86-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af apitegromab hos børn under 2 år med spinal muskelatrofi (SMA)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Italien Holland Spanien
  • Undersøgelse af medicinen risdiplam til behandling af babyer med spinal muskelatrofi (SMA)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland Italien Holland Norge Polen