Dette studie undersøger tre forskellige sjældne sygdomme hos børn og voksne: Tuberøs sklerose kompleks, Sanfilippo syndrom og Fragil X syndrom. Disse sygdomme kan alle medføre alvorlige adfærdsproblemer som irritabilitet, angst og stemningsændringer. I studiet vil deltagerne blive behandlet med cannabidiol, som også kaldes CBD, i form af medicinen Epidyolex, der gives som en oral opløsning. Nogle deltagere vil også modtage en oral opløsning med beta-caroten. Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt CBD er til at mindske irritabilitet og andre adfærdsproblemer hos børn og voksne med disse tre sygdomme.
Studiet er designet som en såkaldt N-af-1 serie, hvilket betyder at hver deltager gennemgår flere behandlingsperioder, hvor de skifter mellem at få CBD og placebo. På denne måde kan man sammenligne hvordan den enkelte deltager reagerer på behandlingen sammenlignet med perioder uden aktiv behandling. Deltagerne skal være mindst seks år gamle og have alvorlige adfærdsproblemer. Eventuel anden medicin mod epilepsi eller adfærdsproblemer skal have været stabil i mindst en måned før studiet starter og skal forblive uændret gennem hele studiet. Behandlingen med CBD kan vare op til 24 måneder.
Under studiet vil der blive målt forskellige ting for at vurdere om behandlingen virker. Dette inkluderer ændringer i irritabilitet, generel symptomsværhedsgrad, livskvalitet, angst, depression, autismesymptomer, sanseforstyrrelser, forældrenes stressniveau og personlige mål for forbedring. For deltagere der også har epilepsi vil antallet af krampeanfald blive registreret. Der vil også blive holdt øje med bivirkninger og leverfunktionen vil blive kontrolleret ved at måle leverenzymer i blodet. En fast omsorgsperson skal være tilgængelig gennem hele studiet for at kunne give oplysninger om deltagerens tilstand.
Holland 
