Alpelisib (også kendt som BYL719) er et lægemiddel, der bruges til at behandle patienter med PIK3CA-relateret overvækstsyndrom (PROS). Dette er en tilstand, hvor dele af kroppen vokser uforholdsmæssigt meget. Medicinen virker ved at hæmme et specifikt protein, der er involveret i cellevækst. Det gives som en tablet, der tages gennem munden, og kan bruges til både børn over 6 år og voksne. Dette lægemiddel hjælper med at kontrollere den unormale vævsovervækst, som er karakteristisk for PROS-tilstanden.

PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) – En sjælden genetisk tilstand, der forårsager overdreven vækst af forskellige væv i kroppen. Tilstanden skyldes mutationer i PIK3CA-genet, som opstår under den tidlige udvikling. Dette resulterer i en ukontrolleret vækst af celler i specifikke områder af kroppen, hvilket fører til asymmetrisk overvækst af væv og organer. Overvæksten kan påvirke forskellige dele af kroppen, herunder hud, fedtvæv, blodkar, knogler og andre væv. Symptomerne varierer betydeligt fra person til person, både med hensyn til sværhedsgrad og hvilke kropsdele der er påvirket. Tilstanden er medfødt, hvilket betyder at den er til stede fra fødslen, selvom symptomerne ikke altid er synlige med det samme.