Test af VRDN-001 til behandling af skjoldbruskkirtelbetinget øjensygdom: Undersøgelse af sikkerhed og virkning hos patienter og raske forsøgspersoner

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Thyroideaøjensygdom er en tilstand, der påvirker øjnene og opstår i forbindelse med skjoldbruskkirtelproblemer. Sygdommen kan forårsage, at øjnene bliver fremstående (bulner ud), øjenlågene trækker sig tilbage, øjnene bliver røde og hævede, og der kan opstå dobbeltsyn. Dette studie undersøger behandlingen med VRDN-001, som er et laboratorieudviklet protein, der er designet til at blokere bestemte signaler i kroppen, som bidrager til betændelsen omkring øjnene. Formålet med studiet er at undersøge, om VRDN-001 er sikkert og effektivt til behandling af thyroideaøjensygdom.

Deltagerne i studiet vil modtage VRDN-001 gennem en infusion direkte i blodåren, hvilket betyder, at medicinen gives langsomt gennem et tyndt rør, der føres ind i en blodåre. Behandlingen gives ved fem forskellige lejligheder over en periode på cirka tre måneder. Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje for at se, hvordan deres øjne reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger. Læger vil måle, hvor meget øjnene bulner ud, ved hjælp af et særligt instrument og vil også vurdere graden af betændelse og andre symptomer.

Studiet vil følge deltagerne i op til et år for at se, hvor længe eventuelle forbedringer varer ved. I løbet af studiet vil der blive taget blodprøver og foretaget øjenundersøgelser for at måle behandlingens effekt. Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om, hvordan deres symptomer påvirker deres daglige liv og livskvalitet. Nogle deltagere vil også få taget MRI-scanninger eller computertomografi for at få detaljerede billeder af øjnene og de omkringliggende væv.

1 Screening og baseline-undersøgelser

Du skal gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kriterierne for deltagelse i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver, øjenundersøgelser og spørgeskemaer om dit helbred.

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge sikker prævention under hele undersøgelsen plus 100 dage efter den sidste behandling.

Hvis du er mand, skal du også acceptere at bruge sikker prævention under samme periode.

Dine øjne vil blive målt med et eksoftalmometer, som er et instrument, der måler, hvor langt dine øjne stikker frem. Dette kaldes proptose.

Du vil få en CAS-score (Clinical Activity Score), som er en måde at vurdere, hvor aktiv din øjensygdom er på en skala fra 0-7.

2 Første infusion af lægemidlet

Du vil få din første infusion af VRDN-001 gennem en vene i armen. Dette lægemiddel er et monoklonalt antistof, som er designet til at blokere bestemte signaler i kroppen, der bidrager til øjensygdommen.

Infusionen gives som en opløsning, der løber langsomt ind i din blodstrøm gennem et drop.

Under infusionen vil personalet overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller reaktioner.

Før infusionen skal du have taget en urinprøve for at bekræfte, at du ikke er gravid, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder.

3 Anden infusion

Du vil få din anden infusion af VRDN-001 på samme måde som den første.

Igen vil personalet overvåge dig nøje under behandlingen.

Du skal have taget en ny urinprøve før infusionen, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder.

4 Tredje infusion

Du vil få din tredje infusion af VRDN-001.

Samme overvågning og sikkerhedsforanstaltninger gælder som tidligere.

5 Fjerde infusion

Du vil få din fjerde infusion af VRDN-001.

Personalet vil fortsætte med at overvåge dig for eventuelle reaktioner eller bivirkninger.

6 Femte og sidste infusion

Du vil få din femte og sidste infusion af VRDN-001.

Dette markerer afslutningen på din aktive behandlingsperiode.

7 Primær evaluering – uge 15

Tre uger efter din femte infusion (i uge 15) vil du komme til en vigtig opfølgningsundersøgelse.

Dine øjne vil blive målt igen med eksoftalmometeret for at se, om der er sket en forbedring i proptosen (hvor langt øjnene stikker frem).

Du vil få en ny CAS-score for at vurdere aktiviteten af din øjensygdom.

Der vil blive taget blodprøver for at måle lægemiddelkoncentrationen og andre markører.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og eventuelle problemer med dobbeltsyn.

8 Opfølgning – uge 24

12 uger efter din femte infusion vil du komme til en ny opfølgningsundersøgelse.

De samme målinger og evalueringer vil blive gentaget som i uge 15.

Dette hjælper med at vurdere, om behandlingseffekten holder ved.

9 Opfølgning – uge 36

24 uger efter din femte infusion vil du komme til endnu en opfølgningsundersøgelse.

Igen vil alle målinger blive gentaget for at følge din tilstand over tid.

10 Afsluttende opfølgning – uge 52

Et helt år efter undersøgelsens start vil du komme til den sidste planlagte opfølgningsundersøgelse.

Dette giver mulighed for at vurdere de langsigtede effekter af behandlingen.

Alle tidligere målinger og evalueringer vil blive gentaget en sidste gang.

11 Sikkerhedsovervågning gennem hele forløbet

Under hele undersøgelsen vil personalet overvåge dig for eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Alle ændringer i dit helbred, der kan være relateret til behandlingen, vil blive registreret.

Hvis du har diabetes, vil dit blodsukker blive overvåget særligt nøje, og din HbA1c (langtidsblodsukker) skal være under 8,5% for at deltage.

Du skal bruge sikker prævention i mindst 100 dage efter din sidste behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være i stand til at forstå undersøgelsens procedurer og de risici, der er involveret, og være villig til at give skriftligt samtykke, før den første undersøgelsesrelaterede aktivitet
  • Du skal være en voksen mand eller kvinde på mindst 18 år eller ældre
  • Du skal have fået en klinisk diagnose af TED (øjensygdom relateret til skjoldbruskkirtel) med en CAS (aktivitetsscore) på mindst 3 på en 7-punkts skala for det undersøgte øje
  • Du skal have moderat til svær aktiv TED, som har en mærkbar indvirkning på dit daglige liv, forbundet med proptose (øjne der stikker frem) på mindst 3 mm over normale værdier for din race og køn efter lægens vurdering
  • Du skal have mindst én af følgende tilstande: øjenlågsretraktion (øjenlåget trækker sig tilbage) på mindst 2 mm, moderat eller svær bløddelsinvolvering, ustabil eller konstant diplopi (dobbeltsyn), spontan smerte bag øjet eller smerte ved øjenbevægelse, hævelse af bindehinden (det klare lag der dækker øjet), øjenlåg eller plica (hudfold), eller rødme af øjenlåg eller plica i det undersøgte øje
  • Du skal have dokumenteret bevis for øjensymptomer eller tegn forbundet med aktiv TED, som begyndte inden for 15 måneder før undersøgelsesscreeningen
  • Du må ikke have behov for forventet øjeblikkelig kirurgisk oftalmologisk eller orbital kirurgi (operation omkring øjenhulerne) i det undersøgte øje af nogen grund
  • Hvis du har diabetes mellitus (sukkersyge), skal du overvåges af din endokrinolog eller andet passende uddannet personale og have et glykeret hæmoglobin (HbA1c – et mål for blodsukkerkontrol) på under 8,5% ved undersøgelsens start
  • Hvis du er kvinde, skal du have en negativ graviditetstest i blodet ved screeningen og yderligere negative urintests umiddelbart før hver dosis af undersøgelsesmedicinen. Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode såsom kondom og en anden højt effektiv præventionsmetode fra screeningen og op til og inklusive 100 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen
  • Hvis du er mand, skal du enten være kirurgisk steril (steriliseret) i mindst 6 uger, eller acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode såsom kondom og en anden højt effektiv præventionsmetode fra screeningen og op til og inklusive 100 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen
  • Du skal være villig og i stand til at overholde alle kravene i protokollen i hele undersøgelsens varighed

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke være med hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
  • Du må ikke deltage hvis du har ukontrolleret diabetes, hvilket betyder sukkersyge hvor blodsukkeret ikke er stabilt
  • Du kan ikke være med hvis du har alvorlige hjerte- eller kredsløbsproblemer
  • Du må ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller feber
  • Du kan ikke være med hvis du har autoimmune sygdomme, som er tilstande hvor kroppens forsvar angriber sine egne væv
  • Du må ikke deltage hvis du tager medicin der svækker dit immunsystem
  • Du kan ikke være med hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du må ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke være med hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for medicin tidligere
  • Du må ikke deltage hvis du har ukontrolleret forhøjet blodtryk, hvilket betyder højt blodtryk der ikke behandles ordentligt
  • Du kan ikke være med hvis du har mentale tilstande der gør det svært at forstå studiet
  • Du må ikke deltage hvis du tager andre undersøgelsesmedicin samtidig
  • Du kan ikke være med hvis du har haft øjenoperationer inden for de sidste 6 måneder

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Hospital Clinico San Carlos Madrid Spanien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital Unviersitario Miguel Servet Zaragoza Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Metavision Arruzafa S.L. Cordoba Spanien
Crqtem Hilchsznjvw Rtngkcwx Dxbxlrldjibhpj Angers Frankrig
Avvvnjpcb Uut Amsterdam Holland
Euduqed Uolahmjbrolt Mvjjpnc Cdjbpuo Rllihttce (wopodtb Mpc Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.08.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.08.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.08.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

VRDN-001 er et kunstigt fremstillet antistof, der er designet til at ligne de antistoffer, som kroppen naturligt producerer. Dette lægemiddel virker ved at blokere en specifik receptor i kroppen, der kaldes IGF-1 receptoren. Denne receptor spiller en vigtig rolle i cellevækst og udvikling. Ved at blokere denne receptor kan VRDN-001 potentielt hjælpe med at reducere betændelse og hævelse i øjnene hos patienter med thyroidea øjensygdom. I dette studie undersøges lægemidlet for at se, om det er sikkert at bruge, om patienterne kan tåle det godt, og om det kan være effektivt til behandling af thyroidea øjensygdom.

Thyroid Eye Disease (TED) – Thyroid Eye Disease er en inflammatorisk tilstand, der påvirker øjnene og de omgivende væv hos personer med skjoldbruskkirtelproblemer. Sygdommen opstår, når immunsystemet fejlagtigt angriber musklerne og fedtvævet omkring øjnene. Dette fører til hævelse af øjenmusklerne og en forøgelse af fedtvævet i øjenhulen. Som følge heraf kan øjnene fremstå mere fremtrædende end normalt, og patienterne kan opleve dobbeltsyn og problemer med øjenbevægelser. Sygdommen kan også forårsage øjenlågstramning og påvirke synsevnen. TED gennemgår typisk to faser: en aktiv inflammatorisk fase efterfulgt af en fibrotisk fase, hvor vævene bliver stive og mindre responsive over for behandling.

Forsøgs-ID:
2024-512244-36-00
Protokolkode:
VRDN-001-101
NCT ID:
NCT05176639
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af K1-70 hos patienter med aktiv thyroidea-øjensygdom forbundet med Graves’ sygdom

    Rekrutterer

    Italien Spanien
  • Et forsøg med AMG 732 til behandling af moderat til svær thyroidea-relateret øjensygdom hos voksne patienter

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Grækenland Italien Polen Spanien