SerpinPC er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe mennesker med hæmofili ved at forbedre blodets evne til at størkne. Lægemidlet virker ved at efterligne en naturlig proces i kroppen, der hjælper med at stoppe blødninger. SerpinPC gives som forebyggende behandling, hvilket betyder, at det tages regelmæssigt for at forhindre blødningsepisoder i at opstå, i stedet for kun at behandle blødninger efter de er begyndt.

Svær hæmofili A – En alvorlig blodsygdom hvor kroppen ikke producerer nok af koagulationsfaktor VIII, som er nødvendig for normal blodstørkning. Sygdommen er arvelig og påvirker primært mænd. Patienter med svær hæmofili A oplever hyppige og spontane blødninger, især i led, muskler og indre organer. Blødningerne kan opstå uden åbenlys årsag og kan vare længere end normalt. Gentagne blødninger i led kan føre til kroniske ledskader og bevægelsesbegrænsninger. Sygdommen kræver livslang behandling for at forebygge og kontrollere blødninger.

Moderat svær til svær hæmofili B – En arvelig blodsygdom karakteriseret ved mangel eller nedsat funktion af koagulationsfaktor IX, som er afgørende for blodets evne til at størkne. Ligesom hæmofili A påvirker denne tilstand primært mænd og forårsager problemer med blodstørkning. Patienter oplever spontane blødninger, især i led og muskler, som kan være vanskelige at stoppe uden behandling. Blødningernes hyppighed og alvorlighed afhænger af graden af faktormangel. Gentagne ledblødninger kan resultere i kronisk ledskade og smerte. Tilstanden varierer fra moderat svær til svær afhængigt af mængden af funktionel faktor IX i blodet.