Dette studie undersøger en sygdom kaldet atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, som er en sjælden tilstand, der påvirker blodkar, blodplader og nyrer. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ikke fungerer korrekt og angriber de små blodkar, hvilket kan føre til dannelse af blodpropper, nedsat antal blodplader og skade på nyrerne. Det medicinske udtryk for denne proces er trombotisk mikroangiopati, som beskriver, hvordan små blodpropper dannes i de mindste blodkar og forårsager skade på organer som nyrerne.
Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel ved navn iptacopan, som også har kodenavnet LNP023. Dette medicin tages som tabletter to gange dagligt gennem munden og virker ved at blokere en del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som er ansvarligt for at forårsage sygdommen. Formålet med studiet er at vurdere, hvor stor en andel af deltagerne der opnår et fuldstændigt respons på trombotisk mikroangiopati behandling i løbet af 26 uger med medicinering. Et fuldstændigt respons betyder, at blodpladetal og andre blodprøver normaliseres, og at nyrefunktionen forbedres betydeligt.
Studiet varer i 26 uger, hvor deltagerne får iptacopan tabletter dagligt og kommer til regelmæssige kontroller for at overvåge deres tilstand gennem blodprøver og andre undersøgelser. Inden behandlingen starter, skal alle deltagere vaccineres mod visse bakterieinfektioner, da medicinen påvirker immunsystemet og kan øge risikoen for disse infektioner. Under studiet vil læger måle forskellige blodværdier som blodpladetal, LDH (et stof der stiger når celler nedbrydes) og hæmoglobin (det stof i røde blodlegemer der transporterer ilt), samt nyrefunktionen for at se, hvor godt behandlingen virker. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og træthed for at vurdere, hvordan sygdommen påvirker deres daglige liv.
Grækenland 
Slovakiet 
Slovenien 
Tjekkiet 
Østrig 
