Test af ny medicin (BIIB122) til behandling af arvelig Parkinsons sygdom med LRRK2-genmutation

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en særlig form for Parkinsons sygdom, som er forbundet med en genetisk mutation kaldet LRRK2. Parkinsons sygdom er en neurologisk lidelse, der påvirker bevægelse og kan forårsage symptomer som rystelser, stivhed i muskler og langsomme bevægelser. Den form af Parkinsons sygdom, der undersøges i dette studie, opstår hos personer, der har arvet en bestemt genetisk forandring i LRRK2-genet. Behandlingen, der testes, er et eksperimentelt lægemiddel kaldet BIIB122, som sammenlignes med placebo.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af BIIB122 hos deltagere med LRRK2-associeret Parkinsons sygdom. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagere eller forskere ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage BIIB122 eller placebo i en periode på 12 uger.

Under studiet vil forskerne overvåge deltagernes sikkerhed og måle forskellige biologiske markører i blod og urin for at forstå, hvordan lægemidlet påvirker kroppen. Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af Parkinsons sygdom og have fået verificeret gennem genetisk testning, at de bærer en sygdomsfremkaldende LRRK2-variant. Studiet vil følge deltagerne gennem den 12 uger lange behandlingsperiode for at vurdere både sikkerheden af lægemidlet og dets biologiske effekter.

1 Tildeling til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to grupper. Den ene gruppe får det aktive lægemiddel BIIB122, mens den anden gruppe får placebo (en tablet uden aktivt indhold, der ligner det rigtige lægemiddel).

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes et dobbeltblindt studie og sikrer, at resultaterne ikke påvirkes af forventninger.

2 Start på behandlingsperioden

Du vil begynde at tage din tildelte behandling i form af tabletter.

Behandlingsperioden varer i 12 uger, hvor du skal tage tabletter hver dag.

3 Daglig tabletindtagelse

Du skal tage dine tabletter regelmæssigt som anvist af studieeholdet.

Det er vigtigt, at du tager tabletterne på samme tid hver dag for at opretholde en jævn mængde af lægemidlet i dit system.

4 Regelmæssige besøg og undersøgelser

Under de 12 uger skal du deltage i flere planlagte besøg på studiestedet.

Ved disse besøg vil dit behandlingsteam overvåge din sikkerhed og tage forskellige prøver.

Du vil få taget blodprøver for at måle niveauet af et protein kaldet pS935 LRRK2. Dette protein er forbundet med din type Parkinsons sygdom.

Du vil også blive bedt om at aflevere urinprøver for at måle et stof kaldet BMP, som kan vise, hvordan medicinen påvirker dit system.

5 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele studieperioden vil dit behandlingsteam følge nøje med i, om du oplever nogen bivirkninger.

Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred, uanset hvor små de måtte synes.

Særligt alvorlige hændelser vil blive registreret og behandlet omgående.

6 Afsluttende evaluering ved uge 12

Ved slutningen af de 12 uger vil der blive foretaget en omfattende evaluering af din tilstand.

Der vil blive taget blod- og urinprøver for at sammenligne med prøverne fra starten af studiet.

Dit behandlingsteam vil vurdere, hvordan behandlingen har påvirket dig, og om der er sket ændringer i de målte værdier.

7 Afslutning af den blindede periode

Efter 12 uger slutter den dobbeltblindede del af studiet.

På dette tidspunkt vil informationen om, hvilken behandling du har fået, blive tilgængelig for dit behandlingsteam.

Du vil få besked om, hvorvidt du har fået det aktive lægemiddel BIIB122 eller placebo.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 30 og 80 år gammel, hvis du bærer én kopi af en skadelig LRRK2-genmutation (en fejl i et bestemt gen). Hvis du bærer to kopier af denne genmutation, skal du være mindst 30 år gammel
  • Du skal have fået stillet en klinisk diagnose af Parkinsons sygdom (en sygdom der påvirker bevægelser og balance), som opfylder de officielle kriterier fra Movement Disorder Society
  • Du skal have gennemført en genetisk test (en blodprøve der undersøger dine gener), som bekræfter, at du har en skadelig LRRK2-variant (en bestemt type genfejl, der kan øge risikoen for Parkinsons sygdom)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har Parkinsons sygdom forårsaget af en bestemt genændring kaldet LRRK2-mutation, som er en sjælden arvelig form for Parkinsons sygdom
  • Du kan ikke være med, hvis du har andre alvorlige nervesygdomme ud over Parkinsons sygdom, som påvirker din hjerne eller nervesystem
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ustabil hjertesygdom eller har haft hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke være med, hvis du har unkontrolleret højt blodtryk eller andre alvorlige kredsløbsproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, som påvirker disse organers funktion
  • Du kan ikke være med, hvis du har aktiv kræft eller har været i behandling for kræft inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke være med, hvis du tager medicin, som kan påvirke studieresultaterne eller skade dig i kombination med forsøgsmedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke tabletter eller andre former for medicin
  • Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige psykiatriske lidelser som ubehandlet depression (vedvarende tristhed), psykose (tab af kontakt med virkeligheden) eller tanker om selvskade
  • Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer, som kan påvirke din evne til at følge studieplanen
  • Du kan ikke være med, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage før dette studie
  • Du kan ikke deltage, hvis du har allergiske reaktioner over for forsøgsmedicinen eller lignende stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitari General De Catalunya Sant Cugat del Vallès Spanien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Hdhhkxal Urmiwkquaatma Dy Lb Pqxduupa Madrid Spanien
Hnkhjdxi Uyfcprvnurmsy Mjtxgyg Dw Vxujijrcxp Santander Spanien
Hlkhibcz Uofuutfckkjjd Drhurekx Donostia Spanien
Hkatebva Vcbb dgkpvyjb Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.12.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.12.2024

Forsøgssteder

BIIB122 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles specifikt til behandling af Parkinsons sygdom hos patienter, som har en særlig genetisk variant kaldet LRRK2. Dette lægemiddel er designet til at målrette og påvirke de biologiske processer, der er forbundet med denne specifikke form for Parkinsons sygdom. BIIB122 undersøges for at se, om det kan hjælpe med at bremse sygdommens progression eller forbedre symptomerne hos patienter med LRRK2-associeret Parkinsons sygdom.

Parkinsons sygdom – En kronisk neurologisk lidelse, der påvirker nervesystemet og bevægelsen. Sygdommen opstår, når nerveceller i hjernen, der producerer dopamin, gradvist bliver beskadiget eller dør. Dette fører til et fald i dopaminniveauet, som er et vigtigt kemisk stof, der hjælper med at kontrollere bevægelse og koordination. Sygdommen udvikler sig langsomt over tid og påvirker primært bevægelse, men kan også påvirke andre kropsfunktioner. De mest almindelige symptomer inkluderer rysten i hvile, muskelstivhed, langsomme bevægelser og problemer med balance. Sygdommen forværres gradvist, og symptomerne bliver mere udtalt over tid.

Forsøgs-ID:
2024-513384-15-00
Protokolkode:
DNLI-C-0009
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af SUL-238 hos patienter med tidlig, ubehandlet Parkinsons sygdom for at vurdere virkning og sikkerhed

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Holland
  • Undersøgelse af IPX203 sammenlignet med levodopa/carbidopa til behandling af motoriske fluktuationer hos patienter med fremskreden Parkinsons sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Italien Polen Spanien