Transthyretin amyloidosis med kardiomyopati er en sygdom, hvor unormale proteiner samler sig i hjertemusklen og forårsager problemer med hjertets funktion. Denne tilstand kan føre til hjertesvigt, som betyder, at hjertet ikke kan pumpe blod effektivt nok til at forsyne kroppen med den ilt og de næringsstoffer, den har brug for. Sygdommen påvirker hjertets evne til at trække sig sammen og slappe af normalt, hvilket gør det sværere for patienter at udføre daglige aktiviteter.
Dette studie undersøger en ny behandling kaldet NTLA-2001, som sammenlignes med placebo. Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektiv NTLA-2001 er til at reducere risikoen for hjerterelaterede dødsfald og hjerteproblemer hos mennesker med denne sygdom. Behandlingen gives som en indsprøjtning, og deltagerne vil blive fulgt tæt for at se, hvordan deres hjerte reagerer på medicinen over tid.
Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil måle forskellige markører i blodet, herunder NT-proBNP, som er en substans, der viser, hvor alvorligt hjertesvigtet er. Deltagerne vil også besvare spørgeskemaer om deres livskvalitet og symptomer. Studiet vil følge deltagerne i omkring 18 måneder for at se, om den nye behandling kan forbedre deres hjertesundhed og reducere alvorlige hjerteproblemer sammenlignet med dem, der får placebo.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Norge 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig