Dette studie undersøger en sygdom kaldet cerebral X-linked adrenoleukodystrofi (CALD), som er en sjælden arvelig lidelse, der påvirker hjernen og nervesystemet hos drenge. Sygdommen opstår på grund af en gendefekt, der forhindrer kroppen i at nedbryde visse fedtstoffer, hvilket fører til ophobning af skadelige stoffer i hjernen. Dette kan medføre tab af syn, hørelse, tale og bevægelsesfunktioner. Behandlingen, der undersøges, hedder MIN-102, som er et lægemiddel designet til at bremse sygdommens udvikling.

Formålet med studiet er at vurdere, om MIN-102 kan stoppe sygdommens fremskridt hos børn med CALD. Deltagerne vil modtage behandling med MIN-102 i cirka to år, mens læger overvåger deres tilstand gennem regelmæssige undersøgelser. Disse inkluderer neurologiske tests for at vurdere hørelse, tale, syn og bevægelse, samt magnetisk resonans scanning (MRI) for at se på forandringer i hjernen. MRI er en skanningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af hjernen uden at bruge stråling.

Under studiet vil læger måle forskellige aspekter af sygdommens udvikling, herunder neurologiske funktioner som hørelse, tale, syn og gang. De vil også bruge specialized scoringsystemer til at vurdere sygdommens alvorlighed i hjernen gennem MRI-scanninger. Nogle deltagere kan også modtage gadolinium, som er et kontrastmiddel, der gør det lettere at se visse forandringer på MRI-scanningerne. Studiet følger deltagerne for at se, om behandlingen kan forhindre forværring af deres tilstand, før de eventuelt har brug for stamcelletransplantation, som er en anden behandlingsform hvor sunde stamceller transplanteres til patienten.