PAPA syndrom er en sjælden inflammatorisk sygdom, der påvirker huden og led. Sygdommen forårsager tilbagevendende betændelse i led, smertefulde hudsår og svær acne. PAPA syndrom skyldes en ændring i PSTPIP1 genet, som påvirker kroppens evne til at kontrollere inflammatoriske processer. Personer med denne tilstand oplever ofte alvorlige sygdomsudbrud, der kan være meget belastende og påvirke livskvaliteten betydeligt.
Dette kliniske studie undersøger behandling med canakinumab, som er et lægemiddel, der blokerer IL-1, et stof i kroppen der forårsager betændelse. Formålet med studiet er at finde ud af, om canakinumab kan forhindre sygdomsudbrud hos patienter med PAPA syndrom sammenlignet med placebo. Studiet er designet som et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo.
Studiet foregår i to faser. Først får alle deltagere canakinumab for at se, om deres symptomer forbedres. De patienter, der reagerer positivt på behandlingen, fortsætter til anden fase, hvor de tilfældigt bliver inddelt i to grupper. Den ene gruppe fortsætter med at få canakinumab hver fjerde uge, mens den anden gruppe får placebo i samme interval. Forskerne følger derefter deltagerne for at se, om de patienter, der fortsætter med canakinumab, oplever færre sygdomsudbrud end dem, der får placebo. Dette hjælper med at afgøre, om lægemidlet er effektivt til at forhindre tilbagefald af PAPA syndrom.
Italien 
