Test af lægemidlet sirolimus til behandling af overfladiske arteriovenøse misdannelser – en unormal forbindelse mellem blodkar i huden

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om overfladiske arteriovenøse misdannelser, som er unormale forbindelser mellem pulsårer og blodårer, der ligger tæt på hudoverfladen. Disse misdannelser kan vokse og forårsage problemer som smerte, blødning eller kosmetiske bekymringer. I undersøgelsen vil patienterne få behandling med medicinen sirolimus, som også kaldes Rapamune. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvor effektiv sirolimus er til at reducere størrelsen af disse misdannelser.

Under undersøgelsen vil patienterne tage sirolimus som daglig behandling. Læger vil følge patienternes tilstand ved hjælp af særlige scanninger kaldet angioscannografi, som kan vise blodkarrene og misdannelsen i detaljer. Disse scanninger vil blive brugt til at måle, om misdannelsen bliver mindre under behandlingen. Patienterne vil blive undersøgt regelmæssigt – efter tre måneder, seks måneder og ni måneder – for at se, hvordan behandlingen virker.

Undersøgelsen inkluderer både voksne og børn over to år, der har misdannelser af en vis størrelse og alvorlighedsgrad. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under hele behandlingsperioden og i op til 12 uger efter behandlingen er afsluttet. De vil også få taget en blodprøve for at sikre, at de ikke er gravide før behandlingen begynder.

1 Start af behandling med <b>sirolimus</b>

Du vil begynde behandling med lægemidlet sirolimus (også kaldet Rapamune). Dette lægemiddel kommer som 1 mg tabletter med coating, som du skal synke hele.

Formålet med denne behandling er at reducere størrelsen af din arteriovenøse misdannelse (en unormal forbindelse mellem arterier og vener i dit væv).

2 Supplerende behandling med <b>prednisolone</b>

Samtidig med sirolimus vil du også få prednisolone metasulfobenzoat natrium (handelsnavn SOLUPRED). Dette lægemiddel findes i to styrker: 20 mg tabletter og 5 mg tabletter.

Disse tabletter er orodispersible, hvilket betyder, at de opløses i munden og ikke behøver at synkes hele med vand.

3 Behandlingsperiode gennem det første år

Din behandling vil foregå kontinuerligt gennem det første år af studiet. I denne periode vil du tage din medicin som ordineret.

Målet er at opnå en 30% reduktion i størrelsen af din arteriovenøse misdannelse målt ved hjælp af angioscannografiske undersøgelser (specialiserede røntgenundersøgelser af blodkar).

4 Første evaluering efter tre måneder

Efter tre måneders behandling vil din læge vurdere, hvor godt behandlingen virker.

Dette vil ske gennem undersøgelser, der kan måle ændringer i størrelsen af din arteriovenøse misdannelse.

5 Anden evaluering efter seks måneder

Efter seks måneders behandling vil der igen blive foretaget en vurdering af behandlingseffekten.

Din læge vil sammenligne resultaterne med de tidligere målinger for at se udviklingen.

6 Tredje evaluering efter ni måneder

Efter ni måneders behandling vil der blive foretaget endnu en evaluering.

Dette er den sidste planlagte evaluering inden den endelige vurdering efter et års behandling.

7 Prævention under og efter behandling

Hvis du er i den fertile alder, skal du bruge sikker prævention gennem hele behandlingsperioden.

Du skal fortsætte med sikker prævention i op til 12 uger efter behandlingens afslutning.

Kvinder i den fertile alder skal have taget en negativ graviditetstest (blod β-HCG test) før behandlingen starter.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 2 år gammel – dette gælder både voksne, unge og børn
  • Du skal have en overfladisk arteriovenøs malformation – dette er en unormal forbindelse mellem arterier og vener tæt på hudoverfladen
  • Din tilstand skal være i stadium II+, III eller IV ifølge en særlig klassifikation – dette betyder at malformationen er i en mere fremskreden fase
  • Det er ligegyldigt om din malformation udvikler sig eller er stabil, og om du har haft blødninger eller ej
  • Du skal underskrive et samtykkeskema efter at have fået fuld information om studiet – hvis du er under 18 år, skal dine forældre underskrive
  • Du skal bruge sikker prævention under hele studiet og i op til 12 uger efter behandlingen er slut
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest i blodet – dette kaldes en β-HCG test
  • Målet med behandlingen skal være at reducere størrelsen af malformationen, som kan måles på særlige røntgenbilleder af blodkarrene

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har overfladiske arteriovenøse misdannelser, hvilket betyder blodkar-misdannelser der ligger tæt på hudoverfladen
  • Du kan ikke deltage hvis der er sket en reduktion i “tumor” volumen af misdannelsen, altså hvis den unormale vævsklump er blevet mindre
  • Du kan ikke deltage hvis der er ændringer i angioscanografiske undersøgelser, som er specielle røntgenundersøgelser af blodkarrene

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Colius Hhavsasznnc Uzsiiybqjvflc Do Drrgr Dijon Frankrig
Abuajffjoh Pduqltbb Hplfoghc De Mkkktlhyw Marseille Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
12.09.2014

Forsøgssteder

Sirolimus (Rapamune) er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til at forhindre organafstødning hos patienter, der har fået en organtransplantation. I dette studie undersøges det, om sirolimus kan hjælpe med at behandle overfladiske arteriovenøse misdannelser. Disse misdannelser er unormale forbindelser mellem arterier og vener, der kan forårsage problemer som hævelse, smerter eller andre symptomer. Sirolimus virker ved at påvirke kroppens immunsystem og cellevækst, hvilket potentielt kan hjælpe med at reducere størrelsen af disse misdannelser.

Superficiel arteriovenøs malformation – En superficiel arteriovenøs malformation er en medfødt misdannelse af blodkarrene, hvor arterier og vener er forbundet direkte uden det normale kapillærnetværk imellem. Denne tilstand opstår under fosterudviklingen, når blodkarrene ikke udvikler sig normalt. Malformationen befinder sig tæt på hudoverfladen og kan være synlig som en rødlig eller blålig opsvulming. Over tid kan malformationen gradvist vokse i størrelse og blive mere fremtrædende. Blodgennemstrømningen gennem den abnorme forbindelse mellem arterier og vener kan påvirke det omkringliggende væv. Tilstanden er stabil, men kan udvikle sig langsomt gennem årene.

Forsøgs-ID:
2024-516001-23-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland