Test af lægemidlet setmelanotide til behandling af patienter med ROHHAD syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

ROHHAD syndrom er en sjælden sygdom, der påvirker hypothalamus, som er den del af hjernen, der kontrollerer mange vigtige kroppsfunktioner som appetit, søvn, kropstemperatur og vejrtrækning. Børn med denne sygdom kan opleve problemer som overvægt, søvnforstyrrelser, temperaturregulering og vejrtrækningsproblemer. Dette studie undersøger behandling med setmelanotid, som er et lægemiddel, der kan hjælpe med at forbedre hypothalamus-funktionen hos patienter med ROHHAD syndrom.

Formålet med studiet er at evaluere, om setmelanotid kan forbedre hypothalamus-dysfunktionen hos fem patienter med ROHHAD syndrom. Under studiet vil patienterne få setmelanotid og blive fulgt tæt i et år. Læger vil måle forskellige ting som vægt, kroppens sammensætning, appetit, søvnmønster, aktivitetsniveau og vejrtrækning på forskellige tidspunkter – efter 16 uger, 32 uger og 52 uger af behandlingen.

Studiet vil også overvåge patienternes generelle helbred og livskvalitet gennem hele behandlingsperioden. Læger vil holde øje med eventuelle bivirkninger af medicinen, såsom hudforandringer, reaktioner på injektionsstedet, kvalme eller hovedpine. Desuden vil de måle forskellige værdier i blodet og kontrollere blodtryk for at se, om behandlingen påvirker patienternes overordnede sundhedstilstand.

1 Behandlingsstart

Du vil begynde behandlingen med setmelanotide, som gives som en injektion under huden. Medicinen hedder IMCIVREE og indeholder 10 mg setmelanotide per ml.

Du vil få vejledning i, hvordan injektionen skal gives, og hvor på kroppen den skal gives.

2 Første evalueringsperiode – 16 uger

Efter 16 uger med behandling vil du komme til kontrol for at vurdere, hvordan medicinen virker.

Dit BMI (kropsmasseindeks) vil blive målt for at se, om der er sket ændringer i din vægt i forhold til din højde.

Din fedtfri muskelmasse vil blive målt ved hjælp af en særlig maskine kaldet BIA, som sender små elektriske impulser gennem kroppen for at måle kroppens sammensætning.

Dit taljemål vil blive målt.

Du vil få lavet undersøgelser for at tjekke, om der er fedt i leveren (leverfedt).

Du vil udfylde spørgeskemaer om din sult og spisevaner for at vurdere, om medicinen påvirker din appetit.

Du skal føre dagbog over din kropstemperatur for at se, om medicinen hjælper med temperaturregulering.

Din vejrtrækning vil blive undersøgt for at se, om der er forbedringer i dit åndedræt.

Du vil bære et armbånd i 7 dage, som måler din søvn og aktivitet (aktigrafi). Dette vil vise, hvor godt du sover, og hvor mange skridt du tager.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din søvnkvalitet og dit aktivitetsniveau.

Lægen vil vurdere andre symptomer relateret til dit ROHHAD-syndrom.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet.

Hvis du tager medicin for vandladningsproblemer (desmopressin), vil lægen tjekke, om dosis skal justeres.

3 Anden evalueringsperiode – 32 uger

Efter 32 uger med behandling vil du igen komme til kontrol, hvor de samme undersøgelser som efter 16 uger vil blive gentaget.

Dit BMI, fedtfri muskelmasse og taljemål vil blive målt igen.

Du vil få nye undersøgelser for leverfedt.

Du vil igen udfylde spørgeskemaer om sult, søvn, aktivitet og livskvalitet.

Du skal igen føre temperatursdagbog og bære aktigrafi-armbåndet i 7 dage.

Din vejrtrækning vil blive vurderet igen.

Lægen vil tjekke andre ROHHAD-symptomer og eventuelle justeringer af andre mediciner.

4 Sidste evalueringsperiode – 52 uger (1 år)

Efter 52 uger (1 år) med behandling vil du komme til den afsluttende kontrol.

Alle de samme målinger som tidligere vil blive gentaget: BMI, fedtfri muskelmasse, taljemål, leverfedt.

Du vil igen udfylde alle spørgeskemaer om sult, søvn, aktivitet og livskvalitet.

Du skal føre temperatursdagbog og bære aktigrafi-armbåndet.

Hvis du er over 6 år, vil dit hvilestofskifte blive målt. Dette viser, hvor meget energi din krop bruger, når du hviler.

Du vil få taget blodprøver for at måle dit blodtryk, kolesterol (fedtstoffer i blodet), HbA1c (langtidsbludsukker) og leverenzymer (stoffer der viser, hvordan leveren fungerer).

Lægen vil vurdere, om du har haft bivirkninger fra medicinen, såsom hudpigmentering (mørkfarvning af huden), reaktioner på injektionsstedet, kvalme eller hovedpine.

Eventuelle justeringer af andre mediciner vil blive vurderet.

5 Løbende overvågning

Under hele behandlingsperioden på 52 uger vil lægen holde øje med, om du får bivirkninger fra setmelanotide.

Du skal rapportere alle nye symptomer eller bekymringer til lægen.

Lægen vil særligt være opmærksom på hudforandringer, problemer på injektionsstedet, kvalme og hovedpine.

Alle alvorlige bivirkninger vil blive registreret og behandlet efter behov.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være diagnosticeret med ROHHAD syndrom af en børnelæge, der specialiserer sig i hormonelle sygdomme hos børn
Patienten skal være mindst 4 år gammel på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen
Patienten skal kunne kommunikere godt med forskeren og forstå undersøgelsen
For patienter under 18 år skal en forælder eller værge (en person der er juridisk ansvarlig for barnet) kunne underskrive samtykke på barnets vegne
Patienten eller forælderen/værgen skal kunne underskrive det skriftlige informerede samtykke (et dokument der forklarer undersøgelsen og giver tilladelse til deltagelse)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme, som betyder sygdomme i hjertet og blodkarrene
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes, hvilket betyder blodsukker-sygdom, som ikke er godt behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som påvirker appetit eller vægt på en måde, der kan forstyrre studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft vægt-reducerende kirurgi, som betyder operation for at tabe sig
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for setmelanotide eller andre stoffer i medicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har psykiske sygdomme, som ikke er stabilt behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at tage medicin gennem munden
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske forsøg på samme tid
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at du ikke kan følge studieplanerne
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som kan påvirke dit helbred under studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer	01.02.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Setmelanotide

Setmelanotide er et lægemiddel, der virker på hjernen ved at påvirke bestemte receptorer, der hjælper med at kontrollere appetit og vægt. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at forbedre funktionen af hypothalamus, som er en vigtig del af hjernen, der styrer mange kropslige funktioner som sult, tørst og kropstemperatur. I denne undersøgelse bruges setmelanotide til at behandle personer med ROHHAD-syndrom, som er en sjælden tilstand, der påvirker hypothalamus’ normale funktion og kan føre til vejrtrækningsproblemer og andre alvorlige symptomer.

Undersøgte sygdomme:

ROHHAD syndrom

ROHHAD-syndrom – ROHHAD-syndrom er en sjælden sygdom, der påvirker hypothalamus i hjernen, som kontrollerer mange vigtige kroppsfunktioner. Sygdommen får sit navn fra de symptomer, den forårsager: hurtig vægtøgning med fedme (Rapid-onset Obesity), underventilation af lungerne (Hypoventilation), dysfunktion af hypothalamus (Hypothalamic dysfunction) og problemer med det autonome nervesystem (Autonomic Dysregulation). Børn med denne tilstand udvikler ofte problemer med temperaturregulering, søvnforstyrrelser og øget appetit. Sygdommen kan også påvirke hormonproduktionen og forårsage åndedrætsbesvær. ROHHAD-syndrom er progressivt, hvilket betyder, at symptomerne ofte forværres over tid. Tilstanden påvirker typisk børn og kan have alvorlige konsekvenser for deres normale udvikling og daglige funktioner.

Forsøgs-ID:

2024-516753-45-00

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet setmelanotide til behandling af patienter med ROHHAD syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?