Test af lægemidlet setanaxib til behandling af Alport syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Alport syndrom er en arvelig nyresygdom, der påvirker nyrernes evne til at filtrere blodet korrekt. Over tid kan sygdommen føre til nedsat nyrefunktion og høretab. Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet setanaxib, som er en NOX1/4-hæmmer. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af setanaxib sammenlignet med placebo hos patienter med Alport syndrom.

Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret studie, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage setanaxib eller placebo gennem studieperioden på 24 uger. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige medicin for Alport syndrom, herunder ACE-hæmmere eller ARB-præparater, som er lægemidler, der hjælper med at beskytte nyrerne.

Under studieforløbet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres helbred og sikkerheden ved behandlingen. Dette inkluderer blodprøver, urinprøver, måling af blodtryk og puls, EKG (elektrokardiogram, som måler hjertets elektriske aktivitet), fysiske undersøgelser og høretests. Forskerne vil også måle niveauet af protein i urinen, hvilket er et vigtigt mål for, hvor godt nyrerne fungerer, samt den estimerede glomerulære filtrationshastighed, som er et mål for nyrernes evne til at rense blodet for affaldsstoffer.

1 randomisering og første dosis

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage setanaxib eller placebo (inaktive tabletter). Ingen, hverken du eller din læge, vil vide, hvilket produkt du får.

Du vil modtage dit første sæt filmovertrukne tabletter, som skal tages dagligt.

Der vil blive taget blodprøver før du får din første dosis for at måle grundværdier.

2 daglig medicin over 24 uger

Du skal tage tabletter hver dag i 24 uger (omkring 6 måneder).

Tabletterne skal tages på samme tid hver dag for at holde en konstant mængde medicin i kroppen.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige ACE-hæmmer og/eller ARB-medicin (medicin mod højt blodtryk), som du tog før undersøgelsen startede.

3 regelmæssige besøg og overvågning

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet gennem de 24 uger for at overvåge din tilstand.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at tjekke din nyrefunktion og sikkerhed.

Der vil blive samlet urinprøver for at måle protein i urinen, som er et vigtigt mål for, hvordan dine nyrer fungerer.

Din glomerulære filtrationshastighed (eGFR), som er et mål for hvor godt dine nyrer renser blodet, vil blive overvåget.

4 sikkerhedsovervågning

Dit blodtryk og puls vil blive målt ved hvert besøg.

Der vil blive taget et EKG (hjertediagram) for at tjekke din hjerterytme.

Du vil få foretaget en fysisk undersøgelse ved hvert besøg.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke dine blodtal, levertal og skjoldbruskkirtelfunktion.

Din hørelse vil blive testet med audiometriske test for at sikre, at medicinen ikke påvirker dit hørelse.

5 måling af medicin i blodet

Der vil blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle, hvor meget setanaxib der er i dit blod.

Disse prøver hjælper med at forstå, hvordan kroppen optager og bearbejder medicinen.

Prøverne vil blive taget både før du tager din daglige dosis og efter.

6 afsluttende evaluering

Efter 24 uger vil du have et afsluttende besøg, hvor alle de samme tests vil blive gentaget.

Dine resultater vil blive sammenlignet med dine startværdier for at se, om medicinen havde nogen effekt.

Du vil stoppe med at tage forsøgsmedicinen efter 24 uger, men vil fortsætte med din sædvanlige behandling.

7 opfølgning efter behandling

Du kan have yderligere opfølgningsbesøg efter at have stoppet forsøgsmedicinen.

Dette er for at sikre, at du ikke oplever nogen forsinket bivirkninger og for at overvåge din fortsatte sundhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 12 og 50 år gammel når du giver dit samtykke til at deltage i undersøgelsen. I Europa skal du være mellem 18 og 50 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen Alport syndrom gennem en genetisk test, som viser en ændring i et af generne COL4A3, COL4A4 eller COL4A5. Disse gener er forbundet med Alport syndrom
Du skal veje mindst 40 kg
Du skal være villig og i stand til at give dit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen og følge alle kravene i undersøgelsen
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge en meget sikker form for prævention i mindst 4 uger før undersøgelsen starter og fortsætte med dette i 90 dage efter du har fået den sidste dosis medicin
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest både ved screening og før du starter med at tage medicinen
Hvis du er en mand med en kvindelig partner, der kan blive gravid, skal du bruge kondom og din partner skal bruge en meget sikker form for prævention fra du giver samtykke til undersøgelsen og indtil 90 dage efter din sidste dosis medicin
Hvis du er en mand, må du ikke donere sæd, og hvis du er en kvinde, må du ikke donere æg fra undersøgelsen starter og indtil 90 dage efter din sidste dosis medicin
Din estimerede glomerulære filtrationsrate skal være mindst 30 mL/min/1,73 m². Dette er et mål for hvor godt dine nyrer fungerer
Du skal have proteinuri, hvilket betyder at der er for meget protein i din urin. Dette skal være målt ved to separate målinger med mindst 2 ugers mellemrum
Du skal tage den højest tilladte eller højest tolererede daglige dosis af en ACE-hæmmer og/eller en ARB. Dette er typer af blodtryksmedicin. Din dosis skal have været stabil i mindst 8 uger før du giver samtykke
Dit blodtryk skal være inden for normale grænser baseret på din alder og vægt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor dine nyrer ikke fungerer godt nok (dette kaldes nyresvigt)
Du kan ikke deltage hvis du har behov for dialyse, som er en behandling der renser dit blod når nyrerne ikke kan gøre det
Du kan ikke deltage hvis du har fået transplanteret en ny nyre
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret højt blodtryk, selvom du tager medicin for det
Du kan ikke deltage hvis du har hjerteproblemer som hjerteanfald eller hjertesvigt (når hjertet ikke kan pumpe blod godt nok)
Du kan ikke deltage hvis du har kræft som ikke er behandlet eller som er kommet tilbage
Du kan ikke deltage hvis du bruger visse typer medicin som kan påvirke dine nyrer
Du kan ikke deltage hvis du har en infektion som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller nogle af dens ingredienser
Du kan ikke deltage hvis du deltager i et andet medicinsk forsøg samtidig
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove	Novy Hradec Kralove	Tjekkiet
University Hospital Olomouc	Olomouc	Tjekkiet
Hospital Edouard Herriot	Lyon	Frankrig
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Univerzitna Nemocnica Martin	Martin	Slovakiet
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves	Granada	Spanien
Fundacio Puigvert	Barcelona	Spanien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz	Madrid	Spanien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Hospital Universitario Reina Sofía	Cordoba	Spanien
Icuboubzv Fok Cidwuzly Awt Exexpeykzvjc Mugrfhya	Prag	Tjekkiet
Hegcabir Veyt dlffjjnp	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	15.12.2023
Litauen	rekrutterer ikke	15.12.2023
Slovakiet	rekrutterer ikke	15.12.2023
Spanien	rekrutterer ikke	15.12.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	15.12.2023
Østrig	rekrutterer ikke	15.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Setanaxib

Setanaxib er et eksperimentelt lægemiddel, der fungerer som en NOX1/4 inhibitor. Dette betyder, at det blokerer specifikke enzymer i kroppen, der producerer skadelige molekyler kaldet reaktive ilt-forbindelser. Hos patienter med Alport syndrom kan disse skadelige molekyler bidrage til beskadigelse af nyrerne over tid. Setanaxib undersøges for at se, om det kan hjælpe med at beskytte nyrerne ved at reducere denne skade og potentielt bremse sygdommens progression.

Undersøgte sygdomme:

Alports syndrom

Alport syndrom – En arvelig nyresygdom der påvirker de små blodkar i nyrerne og kan også ramme hørelsen og synet. Sygdommen skyldes defekter i gener, der producerer collagen type IV, et vigtigt protein i nyrefiltrene. Alport syndrom fører til gradvis forringelse af nyrefunktionen, hvor nyrerne langsomt mister deres evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet. Patienter med denne tilstand udvikler ofte protein i urinen og blod i urinen. Sygdommen kan også forårsage høretab og øjenproblemer. Der findes flere former af Alport syndrom, afhængigt af hvilke gener der er påvirket.

Forsøgs-ID:

2023-505292-73-00

Protokolkode:

GSN000500

NCT ID:

NCT06274489

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet setanaxib til behandling af Alport syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?