Test af lægemidlet saracatinib til behandling af unormal knoglevækst hos personer med FOP (fibrodysplasi ossificans progressiva)

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger en sjælden sygdom kaldet Fibrodysplasia Ossificans Progressiva eller FOP, som er en tilstand hvor kroppen gradvist danner unormal knogle og brusk i muskler, sener og ledbånd. Dette sker normalt efter skader eller spontant og fører til, at led bliver stive og bevægeligheden begrænses over tid. Forsøget tester et forskningslægemiddel kaldet AZD0530 (også kendt som saracatinib), som er et eksperimentelt lægemiddel, der har til formål at forhindre eller reducere dannelsen af denne unormale knogle- og bruskvæv.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor sikkert og effektivt AZD0530 er til at forhindre dannelsen af nye knogleskader hos personer med FOP. Forsøget er opdelt i flere faser, hvor deltagerne først vil få enten det aktive lægemiddel eller placebo i 26 uger uden at vide, hvilket de får. Efter denne periode vil alle deltagere få mulighed for at modtage det aktive lægemiddel i yderligere perioder. Under hele forløbet vil deltagernes tilstand blive overvåget ved hjælp af forskellige scanninger, herunder PET-scanning og CT-scanning, som kan vise, om der opstår nye knogleskader eller ændringer i eksisterende skader.

Gennem undersøgelsen vil forskerne måle, hvor mange nye skader der opstår, og om lægemidlet påvirker størrelsen og aktiviteten af eksisterende skader. De vil også overvåge deltagernes bevægelighed og lungefunktion for at se, om behandlingen har en positiv effekt på disse områder. Sikkerheden af lægemidlet vil blive nøje overvåget gennem hele forløbet ved at registrere eventuelle bivirkninger eller problemer, som deltagerne måtte opleve.

1 Første behandlingsperiode – randomiseret kontrolleret undersøgelse

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten AZD0530 (saracatinib) eller placebo i form af filmovertrukne tabletter. Placebo er en inaktiv tablet, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder noget virksovet stof.

Denne første periode varer 26 uger (cirka 6 måneder).

Du vil tage tabletterne dagligt som foreskrevet af lægen.

Under denne periode vil du ikke vide, om du får det aktive lægemiddel eller placebo.

2 Første overvågning og scanning ved uge 26

Ved slutningen af den første 26-ugers periode vil du gennemgå forskellige scanninger og undersøgelser.

Du vil få foretaget [18F]-NaF PET-scanning, som er en særlig type scanning, der kan vise aktivitet i knogleområder, hvor der dannes unormal knogle.

Du vil også få foretaget CT-scanning for at se efter nye områder med unormal knogledannelse.

Lægen vil vurdere din funktionelle mobilitet og måle ting som mundåbning og lungefunktion.

3 Anden behandlingsperiode – åben fase

Efter de første 26 uger vil du starte på en åben behandlingsperiode på 26 uger (uge 26 til uge 52).

I denne periode vil alle deltagere modtage det aktive lægemiddel AZD0530 (saracatinib).

Hvis du fik placebo i den første periode, vil du nu begynde at få det rigtige lægemiddel. Hvis du allerede fik det aktive lægemiddel, vil du fortsætte med det.

Du vil fortsætte med at tage tabletterne dagligt som foreskrevet.

4 Anden overvågning og scanning ved uge 52

Ved slutningen af år ét (uge 52) vil du igen gennemgå de samme scanninger og undersøgelser.

Du vil få foretaget [18F]-NaF PET-scanning og CT-scanning for at sammenligne med dine tidligere resultater.

Lægen vil igen vurdere din funktionelle mobilitet og måle ændringer siden baseline og siden uge 26.

5 Tredje behandlingsperiode – fortsættelse af åben fase

Du vil fortsætte med at modtage AZD0530 (saracatinib) i yderligere perioder.

Behandlingen fortsætter med regelmæssig overvågning og vurdering af din tilstand.

Du vil fortsætte med at tage tabletterne dagligt som foreskrevet gennem denne periode.

6 Tredje overvågning ved uge 104

Ved uge 104 (2 år efter start) vil du gennemgå yderligere vurderinger.

Lægen vil måle ændringer i din kumulative analoge leddeltagelsesskala for FOP (CAJIS), som er en måde at vurdere, hvor mange led der er påvirket.

Der vil blive foretaget detaljerede målinger af ledmobilitet med en metode kaldet goniometri.

Din mundåbning vil blive målt i millimeter, og din lungefunktion vil blive testet.

7 Fjerde overvågning ved uge 156

Ved uge 156 (3 år efter start) vil du gennemgå de samme typer vurderinger som tidligere.

Alle disse målinger vil blive sammenlignet med dine oprindelige værdier fra starten af undersøgelsen.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din sikkerhed og eventuelle bivirkninger gennem hele behandlingsperioden.

Resultaterne vil blive sammenlignet med data fra andre FOP-patienter, der ikke modtager behandling, for at vurdere lægemidlets effektivitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 65 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen FOP (en sjælden sygdom hvor muskler og ledbånd gradvist bliver til knogle) af en læge
Du skal være født med misdannede store tæer
Du skal have haft episoder hvor der er dannet unormal knogle i blødt væv, enten af sig selv eller efter en skade
Du skal have en bekræftet genetisk test der viser du har den specifikke genændring (ACVR1R206H) der forårsager FOP
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention fra du starter i studiet og indtil 4 uger efter sidste dosis medicin
Hvis du er en mand, skal du undgå at få børn med kvinder i den fødedygtige alder fra du starter i studiet og indtil 4 uger efter sidste dosis medicin ved at bruge sikker prævention
Hvis du er en mand med en gravid partner, skal du bruge kondom under hele studiet og i 4 uger efter sidste dosis
Hvis du er en mand, må du ikke donere sæd fra du starter i studiet og indtil 4 uger efter sidste dosis
Du skal kunne forstå og udfylde studiets spørgeskemaer
Du skal være villig til at underskrive et samtykke til at deltage i studiet
Du skal kunne møde op til alle planlagte besøg og følge studiets regler
Du skal kunne gennemgå scanninger som PET og CT (særlige røntgenundersøgelser der giver detaljerede billeder af kroppen)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 65 år
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har andre knogledannende lidelser end FOP – det vil sige andre sygdomme, der gør at der dannes knogle i blødt væv
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft kræft eller har kræft nu
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dine nyrer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hvordan studiemedicinen virker
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre lægemiddelstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv heterotopisk ossifikation – det vil sige hvis der lige nu dannes ny knogle i dit bløde væv
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kirurgi eller større skader inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har infektioner eller feber
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og procedurer
Du kan ikke deltage, hvis du har svære psykiske lidelser – det vil sige alvorlige problemer med dit sind, der gør det svært for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Khpjssry Godrmsefhzmexgrnsvizbw Guso	Garmisch-Partenkirchen	Tyskland
Adcgextbc Uas	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer ikke	01.11.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	01.11.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

SARACATINIB

AZD0530 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Dette lægemiddel tilhører en gruppe af medicin kaldet src-kinase hæmmere, som arbejder ved at blokere specifikke proteiner i kroppen, der kan bidrage til dannelsen af unormal knogle- og bruskformation. I dette studie testes AZD0530 for at se, om det kan forhindre eller reducere dannelsen af heterotopisk ossifikation, som er den proces, hvor blødt væv som muskler og ledbånd gradvist erstattes af knogle og brusk hos patienter med FOP.

Undersøgte sygdomme:

Fibrodysplasia ossificans progressiva

Fibrodyplasia Ossificans Progressiva – Fibrodyplasia Ossificans Progressiva er en sjælden genetisk sygdom, hvor blødt væv som muskler, sener og ledbånd gradvist omdannes til knogle og brusk. Sygdommen forårsager dannelse af en “anden skelet” af knogle og brusk, som progressivt begrænser bevægelsen. Tilstanden starter typisk i nakken og skuldrene og spreder sig nedad gennem kroppen over tid. Patienter udvikler gradvist stivhed i led og reduceret bevægelighed, da det ekstra knoglevæv vokser. Sygdommen kan også påvirke kæbemusklerne og ribbenene, hvilket kan påvirke tale og vejrtrækning. Tilstanden er progressiv, hvilket betyder at symptomerne bliver værre over tid.

Forsøgs-ID:

2024-515186-33-00

Protokolkode:

STOPFOP1

NCT ID:

NCT04307953

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet saracatinib til behandling af unormal knoglevækst hos personer med FOP (fibrodysplasi ossificans progressiva)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?