Dette studie undersøger fibrodysplasia ossificans progressiva, en sjælden sygdom hvor blødt væv som muskler, sener og ledbånd gradvist omdannes til knogle. Dette fører til dannelse af ny knogle på steder, hvor der normalt ikke skulle være knogle, hvilket kan begrænse bevægeligheden og forårsage smerter. Sygdommen forårsages af en ACVR1-mutation og kan medføre perioder med opblussen, hvor der opstår hævelse, smerte og stivhed.
Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet garetosmab sammenlignet med placebo. Formålet med studiet er at undersøge, om garetosmab kan forhindre dannelsen af nye knogleskader hos personer med denne sygdom. Lægemidlet gives som en infusion direkte i blodåren, hvilket betyder at det sprøjtes langsomt ind gennem et drop.
Under studiet vil deltagerne få taget computertomografi-scanninger, som er en form for røntgenundersøgelse der giver detaljerede billeder af kroppen, for at se om der dannes nye knogleskader. Der vil også blive foretaget lungefunktionstest ved hjælp af spirometri, hvor deltagerne puster i et særligt apparat for at måle hvor godt lungerne fungerer. Læger vil vurdere ledenes funktion og bede deltagerne om at rapportere eventuelle opblussen af sygdommen. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet og undersøge kroppens reaktion på behandlingen.
Finland 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
