Test af lægemidlet ganaxolon til behandling af svær epilepsi (status epilepticus), der ikke reagerer på almindelig behandling

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af refraktær status epilepticus, som er en alvorlig tilstand, hvor epileptiske anfald fortsætter i længere tid, selv efter at patienten har fået standardbehandling. Status epilepticus er en medicinsk nødsituation, hvor hjernen oplever kontinuerlig eller gentagne anfald uden at vende tilbage til normal funktion mellem anfaldene. Når tilstanden kaldes refraktær, betyder det, at den ikke har reageret på de normale førstelinjebehandlinger som benzodiazepiner og andre epilepsimedicin givet direkte i blodbanen.

Studiet tester et lægemiddel kaldet ganaxolon, som gives direkte i blodbanen sammen med den sædvanlige standardbehandling. Formålet med studiet er at undersøge, om ganaxolon kan hjælpe med at stoppe anfaldene mere effektivt end standardbehandling alene, samt at vurdere medicinens sikkerhed og hvor godt patienterne tåler den. Dette er et dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, om patienten får den aktive medicin eller placebo. Alle deltagere vil også modtage standardbehandling for deres tilstand.

Under studiet vil patienterne blive overvåget nøje for at se, hvor hurtigt deres anfald stopper, og om de oplever tilbagefald af anfald i timerne efter behandlingen. Læger vil bruge EEG, som er en test der måler elektrisk aktivitet i hjernen, til at overvåge anfaldsaktivitet. Patienternes generelle tilstand vil blive vurderet ved hjælp af forskellige standardiserede skalaer, der måler deres bevidsthedsniveau, reaktionsevne og funktionsniveau. Sikkerhedsdata vil blive indsamlet for at overvåge eventuelle bivirkninger eller komplikationer relateret til behandlingen.

1 Modtagelse af studiebehandling

Du vil modtage enten ganaxolon eller placebo gennem en blodåre som tillæg til din nuværende behandling. Placebo er en behandling uden aktivt lægemiddel, der ligner den rigtige medicin.

Behandlingen gives som kapsler, og du vil ikke vide, om du får den aktive behandling eller placebo, da dette er et blindet studie.

Medicinen gives sammen med din sædvanlige behandling for refraktær status epilepticus, som er en tilstand hvor krampeanfald ikke stopper med standardbehandling.

2 Overvågning i de første 30 minutter

I løbet af de første 30 minutter efter du har fået studiemedicinen, vil lægen overvåge, om dine krampeanfald stopper.

Dette tidsrum er vigtigt for at vurdere, om behandlingen virker på at stoppe din status epilepticus.

3 Overvågning de første 36 timer

I de første 36 timer efter du har fået studiemedicinen, vil lægen overvåge dig for at se, om der er behov for yderligere behandling.

Lægen vil vurdere, om dine krampeanfald vender tilbage, eller om din tilstand forværres, så der skal gives mere behandling.

4 Vurdering efter 24 timer

Efter 24 timer vil lægen vurdere dit bevidsthedsniveau ved hjælp af FOUR Score Scale, som måler forskellige aspekter af din bevidsthed.

Din grad af sedation eller uro vil blive vurderet ved hjælp af RASS-skalaen, som måler, hvor vågen eller sløv du er.

Lægen vil også bruge CGI-I skalaen til at vurdere din generelle forbedring sammenlignet med før behandlingen.

5 Vurdering efter 36 timer

Efter 36 timer vil lægen igen vurdere dit bevidsthedsniveau ved hjælp af FOUR Score Scale.

Din grad af sedation eller uro vil blive målt med RASS-skalaen.

Lægen vil også bruge CGI-I skalaen til at vurdere din generelle tilstand.

6 Overvågning indtil 72 timer

Lægen vil fortsætte med at overvåge dig i op til 72 timer efter du har fået studiemedicinen for at se, om der er behov for yderligere behandling for vedvarende eller tilbagevendende krampeanfald.

7 Vurdering efter 72 timer

Efter 72 timer vil lægen vurdere dit bevidsthedsniveau ved hjælp af FOUR Score Scale.

Din grad af sedation eller uro vil blive målt med RASS-skalaen.

Lægen vil også bruge CGI-I skalaen til at vurdere din generelle forbedring.

8 Vurdering ved udskrivning

Når du udskrives fra hospitalet, eller ved den sidste vurdering hvis du ikke udskrives, vil lægen bruge mRS-skalaen til at vurdere dit funktionsniveau.

Lægen vil også bruge CGI-I skalaen en sidste gang til at vurdere din generelle forbedring.

mRS-skalaen måler, hvor godt du kan klare dig selv i dagligdagen efter din sygdom.

9 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele studieforløbet vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger, som er uønskede reaktioner på behandlingen.

Lægen vil registrere både mindre og alvorlige bivirkninger, samt om du skal stoppe behandlingen på grund af bivirkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være 18 år eller ældre på tidspunktet for den første dosis af undersøgelsesmedicinen
Du skal have status epilepticus (langvarige kramper), som kan være med eller uden synlige bevægelser, baseret på kliniske fund og EEG (hjerneskan), som din læge vurderer
Du skal have haft omkring 6 minutters samlede krampeanfald over en 30-minutters periode inden for den sidste time før behandlingen starter, og krampeanfald i de 30 minutter lige før behandlingen begynder
Du skal allerede have modtaget benzodiazepiner (beroligende medicin mod kramper) og mindst ét af følgende krampeforebyggende lægemidler gennem en blodåre i tilstrækkelig dosis og varighed: fosphenytoin/phenytoin, valproinsyre, levetiracetam, lacosamid, brivaracetam eller phenobarbital
Dit BMI (kropsmasseindeks – et mål for vægt i forhold til højde) skal være under 40, eller hvis BMI ikke kan beregnes, må du ikke være svært overvægtig efter lægens vurdering
Du eller din juridiske repræsentant skal have underskrevet et informeret samtykke, og når du er i stand til det, skal du selv dokumentere, at du er villig til at deltage og forstår undersøgelsens eksperimentelle karakter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage i studiet, hvis du har resistente krampeanfald, hvilket betyder krampeanfald der ikke stopper trods behandling med lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har status epilepticus, som er en alvorlig tilstand hvor krampeanfald fortsætter i lang tid eller gentages uden at personen kommer til bevidsthed mellem anfaldene
Du kan ikke deltage, hvis du allerede får behandling med standardbehandling for krampestillende medicin, som er de normale lægemidler læger bruger til at stoppe krampeanfald
Du kan ikke deltage, hvis du får intravenøs ganaxolon, som er et specielt lægemiddel der gives direkte i blodbanen gennem en vene
Du kan ikke deltage, hvis din tilstand kræver understøttende behandling sammen med krampestillende medicin, hvilket betyder ekstra behandlinger der hjælper kroppen med at fungere under sygdommen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach	Katowice	Polen
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Nyiro Gyula Orszagos Pszichiatriai Es Addiktologiai Intezet	Budapest	Ungarn
Kuopio University Hospital	Kuopio	Finland
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spanien
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
F D Roosevelt University General Hospital Of Banska Bystrica	Banská Bystrica	Slovakiet
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Philipps-Universitaet Marburg	Marburg	Tyskland
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne	Brno-Stred	Tjekkiet
University Hospital Bratislava	Bratislava	Slovakiet
Fakultna Nemocnica Trnava	Trnava	Slovakiet
Copenhagen University Hospital	København	Danmark
RKU Universitaets und Rehabilitationskliniken Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Nemocnica AGEL Levoca a.s.	Levoca	Slovakiet
Kepler Universitaetsklinikum GmbH	Linz	Østrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena	Modena	Italien
Universita’ Degli Studi Di Verona	Verona	Italien
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Gornoslaskie Centrum Mwdyczne	Katowice	Polen
Klinikum Osnabrück GmbH	Osnabrück	Tyskland
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
University Hospital Ostrava	Ostrava	Tjekkiet
Uniklinikum Salzburg	Salzburg	Østrig
Soitwndalul Ppwcpmfgq Sjrngiv Klkryhisf Nb 1 Ifrmsuwmztgpapdnnt Sisajwv Svryxbbbn Uvfkanbxcevf Mrfvtjwppk W Kbdgkcaiuo	Zabrze	Polen
Pgemqgdzsk Sldrimiydd Hmkxkzse Txwch Jq Gtqdgdkiem	Wrocław	Polen
Crts Db Nygmv	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Hyishyeb Unlulfxnzi Ctokuoc Hnvomkez	Helsinki	Finland
Uzwbgnxwvi Oy Adauyyw	Edegem	Belgien
Faukfjvd nheayovfo Mpquc a Hilpffn	Prag	Tjekkiet
Hoswwumz De Le Sejhf Cbvf I Suyk Pki	Barcelona	Spanien
Hfmuvsgc Vnok dhwjldno	Barcelona	Spanien
Cuqwjogm Htqdibyu Dnyqwhd	Zagreb	Kroatien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.09.2023
Danmark	rekrutterer ikke	01.09.2023
Finland	rekrutterer ikke	01.09.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	01.09.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.09.2023
Kroatien	rekrutterer ikke	01.09.2023
Litauen	rekrutterer ikke	01.09.2023
Polen	rekrutterer ikke	01.09.2023
Slovakiet	rekrutterer ikke	01.09.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.09.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	01.09.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.09.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	01.09.2023
Østrig	rekrutterer ikke	01.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ganaxolone

Ganaxolone er et lægemiddel, der gives gennem en intravenøs infusion (direkte ind i blodåren). Det er designet til at hjælpe med at stoppe anfald hos patienter med refraktær status epilepticus, som er en alvorlig tilstand, hvor anfaldene fortsætter på trods af standardbehandling. Ganaxolone virker ved at påvirke specifikke receptorer i hjernen for at reducere den unormale elektriske aktivitet, der forårsager anfald. I dette studie bruges ganaxolone som et tilføjelseslægemiddel sammen med den normale standardbehandling for at se, om det kan hjælpe med at kontrollere anfaldene mere effektivt end standardbehandlingen alene.

Undersøgte sygdomme:

Status epilepticus

Refractory Status Epilepticus – Dette er en alvorlig tilstand, hvor epileptiske anfald fortsætter i længere perioder og ikke reagerer på standardbehandling med anfaldsmedicin. Tilstanden opstår, når hjernens elektriske aktivitet bliver unormal og ukontrolleret, hvilket resulterer i kontinuerlige krampeanfald. Anfaldene kan være synlige med rystelser og kramper, eller de kan være mindre tydelige med kun ændringer i bevidsthedstilstanden. Tilstanden udvikler sig, når de første behandlingsforsøg ikke stopper anfaldene inden for den forventede tid. Hjernen forbliver i en tilstand af konstant abnorm elektrisk aktivitet, som kan påvirke forskellige kropsfunktioner. Jo længere anfaldene fortsætter, jo mere modstandsdygtige bliver de over for medicin.

Forsøgs-ID:

2022-502540-12-00

Protokolkode:

1042-SE-3004

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet ganaxolon til behandling af svær epilepsi (status epilepticus), der ikke reagerer på almindelig behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?