Test af lægemidlet difelikefalin mod kløe hos unge med kronisk nyresygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet kronisk nyresygdom og en tilstand kaldet pruritus, som betyder kraftig kløe. Studiet fokuserer på unge mennesker mellem 12 og 17 år, som får hæmodialyse – en behandling hvor en maskine renser blodet for affaldsstoffer, når nyrerne ikke fungerer ordentligt. Mange af disse unge oplever moderat til svær kløe som følge af deres nyresygdom. Det lægemiddel, der undersøges, hedder difelikefalin og gives gennem en blodåre som en intravenøs indsprøjtning.

Formålet med studiet er at vurdere, om difelikefalin er sikkert at bruge hos unge personer med nyresygdom, der lider af kraftig kløe. Forskerne vil overvåge deltagerne nøje for at se, om medicinen forårsager nogen bivirkninger eller problemer. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives.

Under studiet vil deltagerne fortsætte deres sædvanlige hæmodialysebehandling tre gange om ugen. De vil få difelikefalin som en indsprøjtning i forbindelse med deres dialysebehandlinger. Forskerne vil tage blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen der er i blodet på forskellige tidspunkter. Deltagerne vil blive overvåget regelmæssigt for at kontrollere deres helbred og registrere eventuelle bivirkninger. Studiet vil hjælpe forskerne med at forstå, om denne behandling kan være en sikker mulighed for unge mennesker, der lider af kløe på grund af nyresygdom.

1 opstartsperiode og baseline-evaluering

Du vil gennemgå en indledende opstartsperiode på 7 dage, hvor du skal registrere din kløe dagligt ved hjælp af en skala. Denne skala kaldes WI-NRS (Worst Itch Numeric Rating Scale) og måler, hvor intens din kløe er på en skala fra 0 til 10.

Du skal registrere din kløe i mindst 4 dage ud af de 7 dage i opstartsperioden. Gennemsnittet af dine registreringer skal være over 4,0 for at du kan fortsætte i studiet.

I denne periode vil der blive indsamlet blodprøver for at måle baseline-værdier (startværdier) af lægemidlet i dit blod, før behandlingen begynder.

2 behandlingsperiode med difelikefalin

Du vil modtage difelikefalin som en indsprøjtning direkte i blodet gennem din dialyseadgang. Lægemidlet hedder Kapruvia og indeholder 50 mikrogram pr. milliliter.

Du vil få en dosis på 0,5 mikrogram pr. kilogram af din kropsvægt. Denne dosis beregnes ud fra din aktuelle vægt.

Behandlingen gives 3 gange om ugen i forbindelse med dine dialysebehandlinger. Indsprøjtningen gives efter hver dialyse er afsluttet.

Behandlingsperioden er planlagt til at fortsætte gennem hele studieperioden, og du vil modtage lægemidlet konsekvent ved hver dialyse.

3 løbende overvågning og blodprøver

Under hele behandlingsperioden vil der blive taget regelmæssige blodprøver for at måle koncentrationen af difelikefalin i dit blod.

Der vil blive målt tre forskellige typer koncentrationer: Cpre (koncentration før dosis), Ctrough (laveste koncentration mellem doser) og Cmax (højeste koncentration efter dosis).

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan dit kroppen optager og behandler lægemidlet.

4 registrering af bivirkninger og sikkerhed

I løbet af hele studiet vil du blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger (uønskede effekter af lægemidlet).

Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred til studieteamet, uanset om du tror, de er relateret til lægemidlet eller ej.

Der vil blive foretaget regelmæssige helbredstjek og vurderinger for at sikre din sikkerhed under behandlingen.

5 afsluttende evaluering

Når behandlingsperioden er afsluttet, vil der blive foretaget en afsluttende evaluering af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget finale blodprøver for at måle de resterende koncentrationer af lægemidlet i dit system.

Alle data fra studiet vil blive samlet og analyseret for at vurdere lægemidlets sikkerhed hos unge mennesker med nyresygdom.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren skal være mellem 12 og 18 år gammel på tidspunktet for samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Deltageren skal have kronisk nyresygdom (langvarig sygdom i nyrerne) og få hæmodialyse (blodvaskning) 3 gange om ugen i mindst 12 uger før deltagelse i undersøgelsen, og skal kunne fortsætte med samme type og hyppighed af dialyse
  • Deltageren skal have moderat til svær kløe målt på en særlig skala, hvor kløen skal være registreret mindst 4 dage i en 7-dages periode, og gennemsnittet skal være over 4,0 på skalaen
  • I de sidste 3 måneder før screening skal deltageren have haft mindst én af følgende målinger, som viser hvor godt dialysen virker: Mindst 2 målinger af Kt/V (mål for dialysens effektivitet) på 1,2 eller højere på forskellige dialysedage, eller mindst 2 målinger af urea-reduktionsforhold (mål for hvor meget affaldsstof der fjernes) på 65% eller højere på forskellige dialysedage, eller én Kt/V-måling på 1,2 eller højere og én urea-reduktionsmåling på 65% eller højere på forskellige dialysedage
  • Deltagerens tørvægt (målvægt efter dialyse) skal være mindst 20 kg
  • Brug af svangerskabsforebyggende midler hos mænd og kvinder skal følge lokale regler for deltagere i kliniske undersøgelser
  • Deltageren og/eller værge skal kunne give passende skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 12 år eller 18 år eller ældre
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke får hemodialyse (en behandling hvor en maskine renser dit blod for affaldsstoffer)
  • Du kan ikke deltage, hvis din kløe ikke er moderat til svær – det betyder at kløen skal være ret generende og påvirke dit daglige liv
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig allergisk reaktion over for studiemedikamentet difelikefalin eller nogen af dets ingredienser
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ustabil hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre lægemidler, der kan påvirke studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets instrukser
  • Du kan ikke deltage, hvis din forælder eller værge ikke giver samtykke til din deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portugal
Athens General Children’s Hospital Panagioti And Aglaia Kyriakou Athen Grækenland
Amyxv Cpuddi Dv Cwpwekjc Bofsyafxnzz Palermo Italien
Fuobihmnk Pgeo Lw Ijryeaygcncbb Bvqqhvijd Drn Hjwqzsnh Uzwboxofmojjl Lb Pal Madrid Spanien
Hfqxfmlq Vsdi dmrivkpb Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Grækenland Grækenland
rekrutterer
15.04.2025
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
15.04.2025
Portugal Portugal
rekrutterer endnu ikke
15.04.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
15.04.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Difelikefalin er et lægemiddel, der gives gennem en vene (intravenøst) for at hjælpe med at lindre kraftig hudkløe hos teenagere, der får dialyse. Dette lægemiddel arbejder på en speciel måde i kroppen for at reducere den ubehagelige kløefornemmelse, som mange dialysepatienter oplever. Difelikefalin er designet specifikt til at behandle den type kløe, der opstår hos personer med nyreproblemer, som får dialysebehandling.

Kronisk nyresygdom – En tilstand hvor nyrerne gradvist mister deres evne til at filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet over en periode på måneder eller år. Sygdommen udvikler sig langsomt og kan skyldes diabetes, højt blodtryk eller andre tilstande der skader nyrerne over tid. I de tidlige stadier oplever patienter ofte ingen symptomer, men efterhånden som nyrefunktionen forværres, kan der opstå træthed, hævelser og andre komplikationer. Sygdommen inddeles i fem stadier baseret på nyrefunktionen, hvor det femte stadie kræver dialyse eller nyretransplantation for at overleve.

Pruritus – En tilstand karakteriseret ved vedvarende kløe i huden, som kan opstå lokalt på bestemte områder eller over hele kroppen. Kløen kan være et symptom på mange forskellige tilstande, herunder hudlidelser, allergiske reaktioner, levarsygdomme eller nyresygdomme. Hos patienter med nyresygdom opstår pruritus ofte på grund af ophobning af giftstoffer i blodet, som normalt skulle filtreres ud af nyrerne. Tilstanden kan være konstant eller komme i anfald og kan være så intens, at den påvirker patientens søvn og livskvalitet betydeligt.

Forsøgs-ID:
2023-509909-74-00
Protokolkode:
KOR-PED-202
NCT ID:
NCT06593392
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Test af dupilumab mod kronisk kløe uden kendt årsag – kan medicinen hjælpe voksne med vedvarende kløe?

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Ungarn Italien Polen Spanien
  • Test af difelikefalin-tabletter mod svær ryg-kløe (notalgia paresthetica) hos voksne

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Polen Spanien