Test af lægemidlet crofelemer hos børn med mikrovillus inklusionssygdom (MVID) for at undersøge sikkerhed og virkning

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om Microvillus Inclusion Disease (MVID), som er en sjælden tarmsygdom. MVID påvirker tarmens evne til at optage væske og næringsstoffer, hvilket fører til alvorlig diarré og væsketab. Mennesker med denne sygdom har brug for særlig behandling for at forblive hydrerede og få tilstrækkelig næring. Undersøgelsen tester et nyt lægemiddel kaldet crofelemer, som kommer som et pulver, der blandes med væske og indtages gennem munden eller gennem en ernæringssonde. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om crofelemer er sikkert og kan hjælpe med at reducere diarré hos børn med MVID.

Under undersøgelsen vil deltagerne modtage forskellige doser af crofelemer eller placebo over en periode på 24 uger. Doserne vil gradvist øges for at teste, hvilken mængde der er mest sikker og effektiv. Deltagerne vil fortsætte med at modtage deres sædvanlige behandling, som kan omfatte væsketilskud gennem slanger eller specielle næringsblandinger. Læger vil overvåge deltagernes tilstand ved at måle mængden og typen af afføring, kontrollere væskebalancen i kroppen og følge deres generelle helbred.

Gennem hele undersøgelsen vil læger indsamle information om bivirkninger og foretage forskellige tests for at sikre deltagerens sikkerhed. De vil måle ændringer i afføringshyppigheden og konsistensen, kontrollere kroppens salt- og væskebalance og vurdere behovet for ekstra væsketilførsel. Undersøgelsen omfatter børn fra 3 måneder til 17 år, som har fået bekræftet diagnosen MVID og har brug for regelmæssig væsketilskud som en del af deres behandling.

1 indledende forberedelser og samtykke

Du eller din værge skal underskrive et informeret samtykke, som viser, at du forstår formålet med undersøgelsen og er villig til at deltage.

Hvis du er over 7 år gammel og har de nødvendige kognitive færdigheder og modenhed til at forstå undersøgelsen, skal du også give dit eget skriftlige samtykke til at deltage.

2 baseline evaluering og forberedelser

Du vil gennemgå en grundig fysisk undersøgelse, herunder måling af højde, vægt, BMI (kropsmasseindeks) og vurdering af din væskebalance.

Der vil blive taget blodprøver til laboratorieundersøgelser for at kontrollere din generelle helbredstilstand.

Din urinproduktion vil blive målt og overvåget.

Eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger vil blive vurderet.

3 behandlingsperiode – dosisniveau 1

Du vil begynde at tage crofelemer pulver til oral opløsning eller placebo i den laveste dosis.

Medicinen kan tages gennem munden eller gennem et G-rør eller GJ-rør (hvis du har et), men ikke gennem et J-rør.

Dette dosisniveau varer i flere uger som en del af den samlede 24-ugers behandlingsperiode.

4 behandlingsperiode – dosisniveau 2

Efter at have gennemført det første dosisniveau, vil dosis af crofelemer eller placebo blive øget til det næste niveau.

Du vil fortsætte med at tage medicinen på samme måde som tidligere.

Dette dosisniveau fortsætter i flere uger som en del af behandlingsperioden.

5 behandlingsperiode – dosisniveau 3

I den sidste fase vil dosis blive øget til det højeste niveau af crofelemer eller placebo.

Du vil fortsætte med at tage medicinen som før.

Dette finale dosisniveau fortsætter indtil afslutningen af den 24-ugers behandlingsperiode.

6 løbende overvågning hver 2. uge

Hver 2. uge gennem hele 24-ugers perioden vil du skulle samle alle dine afføringer i 24 timer.

Mængden af løs eller vandagtig afføring vil blive målt og registreret.

Hyppigheden af afføring vil blive talt og noteret.

Konsistensen af din afføring vil blive vurderet ved hjælp af Bristol afførings skala for børn, som har 7 forskellige kategorier fra hård til vandagtig.

7 ugentlig overvågning af væsker og tilskud

Hver uge vil mængden af PS (parenteral støtte – væske givet gennem en vene) du har brug for blive målt og registreret.

Mængden af acetat tilskud (et supplement til at hjælpe med kroppens syre-base balance) vil blive overvåget.

Hvis du får TPN (total parenteral ernæring – næring givet gennem en vene), vil denne mængde også blive registreret.

Eventuelle ekstra væsker givet gennem en vene vil blive målt.

Tilskud af vigtige salte som natrium, kalium og klorid i både PS og TPN/IV væsker vil blive overvåget.

8 specialiseret overvågning ved uge 20 og 24

Ved afslutningen af det tredje dosisniveau (ved uge 20 og 24) vil indholdet af salte i din afføring blive målt.

Dette inkluderer måling af natrium, kalium og klorid niveauer i afføringen.

9 løbende sikkerhedsovervågning

Gennem hele undersøgelsen vil eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger blive registreret og overvåget.

Du vil få regelmæssige fysiske undersøgelser for at kontrollere din generelle sundhedstilstand.

Laboratorieprøver vil blive taget med jævne mellemrum for at sikre, at medicinen ikke påvirker din krop negativt.

Din væskebalance og urinproduktion vil blive overvåget kontinuerligt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Deltageren (eller deres lovlige omsorgsperson) skal underskrive et informeret samtykke formulat, der viser, at de forstår formålet med undersøgelsen og er villige til at deltage
Børn over 7 år, som er i stand til at forstå undersøgelsen, skal selv give skriftligt samtykke til deltagelse
Deltageren skal være mellem 3 måneder og 17 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af samtykket
Deltageren skal have en bekræftet diagnose af MVID (Microvillous Inclusion Disease – en sjælden tarmsygdom), som er påvist gennem genetiske tests eller vævsundersøgelser
Deltageren skal kunne indtage det flydende studiemedicin enten gennem munden eller gennem et G-rør eller GJ-rør (særlige rør, der er lagt operativt for at give næring direkte til maven eller tarmen)
Deltageren skal i de 8 uger før undersøgelsen have haft behov for parenteral støtte (væske givet direkte i blodet gennem en slange), som udgør mindst 50% af deres ugentlige væskebehov
Kvindelige deltagere, som har fået menstruation, skal sammen med deres omsorgsperson acceptere at forblive seksuelt afholdte eller bruge to godkendte former for prævention under behandlingen og i 30 dage efter den sidste dosis
Mandlige deltagere skal sammen med deres omsorgsperson acceptere at forblive seksuelt afholdte eller bruge prævention under behandlingen og i 90 dage efter den sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller hjertesvigt – det betyder, at dit hjerte ikke pumper blod godt nok
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller kræft
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse mediciner, der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke eller tage medicin gennem munden
Du kan ikke deltage, hvis du har haft større operationer inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan følge studiets plan eller møde til besøgene
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at være med

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crofelemer

Crofelemer er et lægemiddel, der gives som pulver, som blandes med væske og indtages gennem munden. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at kontrollere diarré og andre tarmproblemer. I dette studie undersøges, om crofelemer kan hjælpe børn og unge med en sjælden sygdom kaldet mikrovilli inklusionssygdom (MVID), som forårsager alvorlige tarmproblemer og kronisk diarré. Lægemidlet virker ved at blokere visse kanaler i tarmen, der normalt tillader for meget vand at slippe ud, hvilket kan hjælpe med at reducere diarré og forbedre tarmfunktionen.

Placebo er et inaktivt pulver, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Det gives til nogle deltagere i studiet som sammenligning, så forskerne kan se, hvor effektiv crofelemer virkelig er. Deltagerne ved ikke, om de får det rigtige lægemiddel eller placebo, hvilket hjælper med at sikre, at resultaterne af studiet er pålidelige.

Microvillous Inclusion Disease (MVID) – En sjælden medfødt sygdom, der påvirker tarmens evne til at absorbere næringsstoffer og væske. Sygdommen opstår på grund af defekter i de små udposninger kaldet mikrovilli, som normalt findes på overfladen af tarmcellerne. Disse mikrovilli er afgørende for optagelsen af næringsstoffer fra føden. Når de ikke fungerer korrekt, kan kroppen ikke optage tilstrækkelige mængder næringsstoffer og væske fra tarmen. Dette fører til kronisk diarré med store mængder vandig afføring og tab af vigtige elektrolytter som natrium, kalium og klorid. Tilstanden kræver intensiv medicinsk støtte for at opretholde korrekt væske- og elektrolytbalance i kroppen.

Forsøgs-ID:

2024-512845-18-00

Protokolkode:

NP303-104

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet crofelemer hos børn med mikrovillus inklusionssygdom (MVID) for at undersøge sikkerhed og virkning

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?