Test af lægemidlet belimumab til behandling af børn med lupus (SLE)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk lupus erythematosus, som er en kronisk autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber sine egne væv og organer. Sygdommen kan påvirke mange dele af kroppen, herunder hud, led, nyrer, hjerte og andre organer. Studiet fokuserer på børn og unge mellem 5 og 17 år, som har denne tilstand og allerede får standardbehandling for deres sygdom.

Behandlingen, der undersøges, er belimumab, som er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Belimumab er et human monoklonalt antistof, som virker ved at blokere et specifikt protein kaldet BLyS, der spiller en rolle i immunsystemets funktion. Deltagerne vil modtage dette lægemiddel sammen med deres sædvanlige behandling for systemisk lupus erythematosus. Formålet med studiet er at undersøge, hvordan kroppen optager og behandler lægemidlet hos børn og unge.

Under studiet vil deltagerne få belimumab indsprøjtet under huden hver uge i en periode på 52 uger. Læger vil følge deltagerne tæt og tage blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle niveauet af lægemidlet i blodet og overvåge, hvordan det påvirker immunsystemet. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og kontrollere, hvordan sygdommen udvikler sig. Blodprøverne vil også blive brugt til at måle forskellige markører, der kan vise, hvordan immunsystemet reagerer på behandlingen, herunder specifikke antistoffer og immunceller.

1 første lægemiddeladministration

På dag 1 modtager du din første dosis belimumab (også kaldet Benlysta). Dette lægemiddel gives som en subkutan injektion, hvilket betyder, at det injiceres under huden ved hjælp af en forudpakket pen.

Dosen er 200 mg, som gives med den forudpakkede pen. Injektionen administreres af sundhedspersonale på klinikken.

Du fortsætter med at tage dine sædvanlige SLE-medicin som normalt sammen med belimumab-behandlingen.

2 regelmæssige injektioner i de første 12 uger

Du modtager belimumab-injektioner ugentligt i de første 12 uger af undersøgelsen.

Hver injektion indeholder 200 mg belimumab og gives subkutant med den forudpakkede pen.

Ved hvert besøg overvåger sundhedspersonalet dig for eventuelle bivirkninger og tager blodprøver for at måle lægemiddelkoncentrationen i dit blod.

3 evaluering ved uge 12

Ved uge 12 gennemføres en grundig evaluering af behandlingens virkning.

Der tages blodprøver for at måle belimumab-koncentrationen i dit blod på dette tidspunkt.

Lægen vurderer også ændringer i biomarkører som C3/C4-komplementfaktorer, anti-dsDNA-antistoffer, B-celle-undertyper og immunoglobuliner sammenlignet med baseline-værdierne.

Din sundhedstilstand og eventuelle bivirkninger dokumenteres nøje.

4 fortsættelse af behandlingen til uge 52

Efter uge 12 fortsætter du med at modtage belimumab-injektioner regelmæssigt indtil uge 52.

Hver injektion indeholder fortsat 200 mg belimumab administreret subkutant.

Du har regelmæssige kontroller, hvor sundhedspersonalet overvåger din respons på behandlingen og registrerer eventuelle bivirkninger.

5 afsluttende evaluering ved uge 52

Ved uge 52 gennemføres den endelige evaluering af behandlingen.

Der tages blodprøver for at måle ændringer i biomarkører som C3/C4-komplementfaktorer, anti-dsDNA-antistoffer, B-celle-undertyper og immunoglobuliner sammenlignet med dine oprindelige værdier.

Lægen dokumenterer alle bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse, som du har oplevet gennem hele 52-ugers behandlingsperioden.

Din overordnede respons på belimumab-behandlingen evalueres.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 5 og 17 år gammel på dag 1 af undersøgelsen
Du skal opfylde de officielle kriterier for systemisk lupus erythematosus (en autoimmun sygdom hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv). Dette betyder, at du skal have eller have haft mindst 4 ud af 11 specifikke symptomer eller fund
Du skal have aktiv lupus-sygdom målt ved en særlig score på mindst 6 point
Du skal have positive autoantistof-tests (blodprøver der viser, at dit immunsystem producerer antistoffer mod din egen krop). Dette inkluderer enten:
– ANA-titre på mindst 1:80 (en type antistof)
– Eller positiv anti-dsDNA på mindst 30 IU/mL (en anden type antistof)
Du skal være på stabil lupus-behandling i mindst 30 dage før undersøgelsen starter. Dette kan inkludere:
– Kortikosteroider (binyrebarkhormon-medicin som prednison) op til 0,5 mg per kg kropsvægt dagligt
– Andre immunhæmmende lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet) som methotrexat, azathioprin eller mycophenolat
– Malaria-medicin som hydroxychloroquin
– Smertestillende medicin (NSAID)
Du må ikke få ny lupus-medicin inden for 30 dage før undersøgelsen starter
Du skal veje mindst 15 kg
Hvis du er en pige, der kan blive gravid, skal du:
– Ikke være gravid eller amme
– Bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggende metode) under hele undersøgelsen og i mindst 16 uger efter sidste medicindosis
– Have en negativ graviditetstest inden undersøgelsen starter
Du og dine forældre/værge skal underskrive papirer, der viser, at I forstår undersøgelsen og er enige i at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 5 år eller over 18 år gammel
Du har aktiv lupus nephritis (nyrebetændelse forårsaget af lupus), som kræver behandling med lægemidler, der påvirker immunsystemet
Du har svær aktiv lupus i centralnervesystemet (påvirkning af hjernen og rygmarven)
Du har fået rituximab (et bestemt lægemiddel mod lupus) inden for de sidste 12 måneder
Du har fået andre biologiske lægemidler (avancerede mediciner fremstillet af levende celler) inden for de sidste 6 måneder
Du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
Du har en aktiv eller alvorlig infektion, der kræver behandling med antibiotika gennem en vene
Du har hepatitis B (leverbetændelse type B) eller hepatitis C (leverbetændelse type C)
Du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du har alvorlige hjerte-, lever- eller lungesygdomme
Du er gravid eller ammer
Du har en kendt allergi over for belimumab eller andre dele af medicinen
Du har komplementmangel (mangel på vigtige proteiner i immunsystemet)
Du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens eget immunsystem angriber sunde celler) ud over lupus
Du bruger andre forsøgsmediciner eller har deltaget i andre kliniske studier inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer ikke	06.02.2020
Tyskland	rekrutterer ikke	06.02.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Belimumab

Belimumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det er et specielt protein, der hjælper med at kontrollere kroppens immunsystem. Dette lægemiddel arbejder ved at blokere visse celler i immunsystemet, som kan forårsage betændelse og skade hos patienter med systemisk lupus erythematosus. Belimumab bruges sammen med andre standardbehandlinger for at hjælpe med at reducere sygdomsaktiviteten og forbedre patienternes tilstand.

Standardterapi refererer til de almindelige lægemidler, som normalt bruges til at behandle systemisk lupus erythematosus hos børn. Disse kan omfatte forskellige typer medicin, som hjælper med at kontrollere betændelse, reducere smerter og beskytte organerne mod skade. Standardterapien gives sammen med belimumab i dette studie for at se, hvordan de to behandlinger fungerer sammen hos børn med lupus.

Systemisk lupus erythematosus – En kronisk autoimmun sygdom hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv og organer. Sygdommen påvirker typisk hud, led, nyrer, hjerte, lunger og nervesystemet. Symptomerne udvikler sig ofte gradvist og kan variere meget mellem patienter. Mange oplever perioder med forværring efterfulgt af perioder med bedring. Almindelige tegn inkluderer udslæt på kinderne, ledsmerter og -hævelse, træthed og feber. Tilstanden kan påvirke mange forskellige organsystemer samtidigt, hvilket gør sygdomsforløbet uforudsigeligt.

Forsøgs-ID:

2023-509413-37-00

Protokolkode:

200908

NCT ID:

NCT04179032

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet belimumab til behandling af børn med lupus (SLE)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?