Test af lægemidlet AZD2693 til behandling af fedtleverbetændelse (NASH) hos patienter med PNPLA3-genvarianten

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet non-cirrhotic non-alcoholic steatohepatitis med fibrose, som er en type leverbetændelse med ardannelse, der ikke skyldes alkohol og endnu ikke har udviklet sig til skrumpelever. Sygdommen opstår når der ophobes fedt i leveren, hvilket fører til betændelse og gradvis ardannelse i levervævet. Studiet fokuserer specifikt på personer, som bærer en særlig genetisk markør kaldet PNPLA3 rs738409 148M, som øger risikoen for at udvikle denne leversygdom. Behandlingen i studiet består af et lægemiddel kaldet AZD2693, som gives som indsprøjtninger under huden.

Formålet med studiet er at vurdere om AZD2693 kan føre til en forbedring af leverbetændelsen sammenlignet med placebo hos deltagere med denne specifikke form for leversygdom og genetiske markør. Under studiet vil deltagerne enten modtage det aktive lægemiddel eller placebo gennem 52 uger. For at vurdere behandlingens effekt vil der blive taget leverbiopsier, som er små vævsprøver fra leveren, både før og efter behandlingsperioden. Disse biopsier undersøges under mikroskop for at måle graden af fedtophobning, betændelse, cellebeskadigelse og ardannelse i levervævet.

Studiet følger deltagerne gennem hele behandlingsperioden på 52 uger, hvor de vil modtage regelmæssige undersøgelser og overvågning af deres tilstand. Efter behandlingsperioden vil resultaterne blive sammenlignet for at se, om det aktive lægemiddel har ført til en reduktion i leverbetændelsen uden forværring af ardannelsen i leveren. Studiet vil også undersøge om behandlingen kan forbedre ardannelsen i levervævet og reducere de samlede tegn på leversygdom målt gennem forskellige scoringssystemer.

1 Indledende behandling med medicin

Du vil modtage enten AZD2693 eller placebo (en inaktiv behandling, der ligner den rigtige medicin). Dette bestemmes tilfældigt, og hverken du eller dit lægehold vil vide, hvilken behandling du får.

Medicinen gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion). Den præcise dosis og hvor ofte du skal have indsprøjtningen er ikke specificeret i informationen.

Behandlingsperioden varer i 52 uger (cirka 1 år).

2 Løbende overvågning under behandling

Under de 52 ugers behandling vil du blive overvåget regelmæssigt for at vurdere, hvordan behandlingen virker på din tilstand.

Dit lægehold vil holde øje med eventuelle bivirkninger og sikre sig, at behandlingen er sikker for dig.

Du skal fortsætte med at tage medicinen som planlagt gennem hele behandlingsperioden.

3 Leverbiopsi efter behandling

Efter de 52 ugers behandling skal du have taget en ny leverbiopsi. Dette er en procedure, hvor der tages en lille prøve af dit levervæv til undersøgelse under mikroskop.

Denne biopsi tages for at se, om behandlingen har hjulpet med at forbedre tilstanden i din lever.

Biopsiresultaterne vil blive sammenlignet med den biopsi, du fik taget før behandlingen startede.

4 Evaluering af behandlingsresultater

Lægerne vil undersøge, om din NASH (fedtleverbetændelse) er forsvundet uden at leverfibrosen (ardannelse i leveren) er blevet værre.

De vil også se på, om der er sket en forbedring i leverfibrosen med mindst ét stadium uden forværring af NASH.

Resultaterne vil vise, om behandlingen har været effektiv til at forbedre din levertilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykket til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal være bærer af PNPLA3 rs738409 148M risikoallel – dette er en særlig genetisk variation, som kan påvises gennem en blodprøve
  • Du skal have histologisk dokumentation for NASH – det betyder, at en specialist skal have undersøgt en lille prøve af dit lever under mikroskop og bekræftet, at du har denne leversygdom
  • Leverprøven skal være taget inden for de sidste 6 måneder før undersøgelsen starter, eller under de indledende undersøgelser
  • Din leverprøve skal vise definitiv NASH med NAS score på mindst 4 – NAS er et pointsystem, som læger bruger til at måle graden af leverbetændelse
  • Du skal have mindst 1 point i hver af de tre komponenter, der måles: fedtophobning i leveren (steatosis), betændelse i leverens små områder (lobulær inflammation) og hævelse af leverceller (ballooning)
  • Du skal have fibrose stadium F2 eller F3 – det betyder, at der er dannelse af bindevæv i din lever på et mellemstadium, men ikke så fremskreden, at det er blevet til skrumpelever
  • Din leversygdom må ikke have udviklet sig til cirrhose – det er det mest alvorlige stadium, hvor leveren er blevet så beskadiget, at den har fået ar og ikke fungerer normalt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har skrumpelever (cirrose), hvilket betyder, at dit lever er blevet alvorligt beskadiget og har dannet arvæv
  • Du kan ikke deltage, hvis din leversygdom skyldes alkohol i stedet for fedtophobning
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har leverfibrose, som er begyndende arvævsdannelse i leveren
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke bærer det specifikke PNPLA3 risikoallel, som er en genetisk variation, der øger risikoen for fedtlever
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige leversygdomme end fedtlever
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret sukkersyge med meget høje blodsukkerværdier
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke leveren på en måde, der kan påvirke studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste fem år
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller dens indholdsstoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil give dit informerede samtykke til at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italien
Klinikum Konstanz GmbH Konstanz Tyskland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Hospital Universitari Arnau De Vilanova De La Gerencia Territorial De Lleida Lleida Spanien
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma Rom Italien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Horgqvgx Uduzwiyeeanmd dg A Cmzvjc A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.03.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.03.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AZD2693 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for NASH (non-alkoholisk steatohepatitis). NASH er en leversygdom, hvor der ophobes fedt i leveren og opstår betændelse, hvilket kan føre til ardannelse. AZD2693 er designet til at hjælpe med at reducere fedtophobningen og betændelsen i leveren hos patienter med denne tilstand. Dette lægemiddel er specifikt udviklet til patienter, der bærer en bestemt genetisk variant kaldet PNPLA3 rs738409 148M risikoallel, som kan øge deres risiko for at udvikle mere alvorlig leversygdom.

Non-cirrhotisk non-alkoholisk steatohepatitis med fibrose – Dette er en leversygdom hvor fedtstoffer ophobes i leveren og forårsager betændelse og ardannelse, uden at det skyldes alkoholforbrug. Sygdommen udvikler sig når levercellerne bliver beskadiget af overskydende fedt, hvilket fører til inflammation og hævelse af cellerne. Over tid kan den vedvarende betændelse føre til dannelse af bindevæv og ar i leveren, kaldet fibrose. Sygdommen forværres gradvist, hvor leveren mister sin normale struktur og funktion på grund af det stigende arvæv. Tilstanden kan udvikle sig fra simpel fedtlever til mere alvorlige former med betydelig ardannelse, men uden at nå det stadium der kaldes cirrose.

Forsøgs-ID:
2023-509704-14-00
Protokolkode:
D7830C00004
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ny scanning med 68Ga-FAPI-46 til måling af arvæv i leveren hos patienter med ikke-alkoholisk fedtlever

    Rekrutterer

    1 1
    Frankrig
  • Undersøgelse af lægemidlet Efruxifermin til behandling af fedtleverbetændelse (MASH) med arvævsdannelse hos patienter uden skrumpelever

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien