Test af iltbehandling mod anfald hos børn med vekslende halvsidig lammelse (AHC)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet Alternerende hemiplegi i barndommen, som er en sjælden neurologisk tilstand der påvirker bevægelse og muskelkontrol. Personer med denne sygdom oplever pludselige anfald, hvor den ene side af kroppen bliver svag eller lammet (plegiske anfald) eller hvor musklerne bliver stive og ufrivilligt sammentrukne (dystoniske anfald). Disse anfald kan vare i længere tid og påvirke den daglige funktion betydeligt.

Formålet med dette studie er at vurdere effekten af høj-flow iltbehandling som akut behandling af dystoniske og plegiske anfald sammenlignet med placebo. Under studiet vil deltagere få enten ilt eller placebo gennem en ansigtsmaske, når de oplever et anfald. Behandlingen gives som høj-flow ilt, hvilket betyder at ilten leveres med et højere flow end normal atmosfærisk luft.

Studiet følger deltagerne over en periode på fem uger, hvor de vil registrere deres anfald og behandlingsresultater. Hver gang en person oplever et dystont eller plegisk anfald, vil de modtage den tildelte behandling gennem en maske, som de enten kan administrere selv eller få hjælp til. Studiet vil måle hvor mange anfald der stopper inden for 30 minutter efter behandlingens start for at vurdere om iltbehandling kan være en effektiv akut intervention for disse belastende symptomer.

1 Forberedelse og baselinemålinger

Du vil modtage både ilt og placebo (inaktiv behandling) i løbet af studiet, men du vil ikke vide, hvilken du får hvornår.

Du skal kunne administrere høj-flow ilt gennem en ansigtsmaske, enten alene eller med hjælp fra andre.

Din nuværende behandling skal være stabil i mindst en måned før studiet starter og skal forblive uændret under hele studiet.

2 Behandling af anfald i 5 uger

Studieperioden varer i 5 uger.

Når du oplever et dystonisk anfald (ukontrollerede muskelbevægelser) eller et plegisk anfald (muskelsvaghed eller lammelse), skal du straks påbegynde behandling.

Du skal administrere enten høj-flow ilt eller placebo gennem en ansigtsmaske uden tilbageånding.

Behandlingen skal fortsætte i 30 minutter efter anfaldet starter.

Du skal kun behandle anfald, der varer mere end 30 minutter.

3 Overvågning og registrering

Du skal registrere alle dine motoriske anfald (bevægelsesrelaterede anfald) under de 5 uger.

For hvert anfald skal du notere, om det stoppede inden for 30 minutter efter behandling med ilt eller placebo.

Du skal have mindst ét dystonisk eller plegisk anfald om ugen for at kunne deltage i studiet.

4 Evaluering af behandlingseffekt

Forskerne vil måle, hvor mange af dine anfald der stopper inden for 30 minutter efter behandling.

Dette vil blive sammenlignet mellem de gange, du fik ilt, og de gange, du fik placebo.

Målet er at finde ud af, om høj-flow ilt er mere effektiv end placebo til at stoppe anfald.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være over 1 år gammel
  • Patienten skal kunne bruge højstrøms ilt gennem en ansigtsmaske, enten alene eller med hjælp fra andre
  • Patienten skal have en diagnose af Alternerende Hemiplegi i Barndommen (AHC) forårsaget af ændringer i ATP1A3-genet (en specifik genetisk forandring). Patienten skal have mindst ét dystonisk anfald (muskelkramper og unormale bevægelser) eller plegisk anfald (midlertidig lammelse) per uge, som varer mere end 30 minutter
  • Patienten må enten ikke få langvarig behandling for tilstanden, eller hvis patienten får langvarig behandling, skal denne være stabil i den sidste måned og forblive uændret under hele undersøgelsen
  • Patienten skal kunne give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Patienten skal være tilknyttet social sikring (offentlig sundhedsforsikring)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme, som betyder sygdomme der påvirker hjertets eller lungernes funktion på en måde, der kan være farlig
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret epilepsi, hvilket betyder kramper eller anfald som ikke kan styres med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige vejrtrækningsproblemer, som betyder problemer med at trække vejret normalt
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for ilt eller udstyr der bruges til iltbehandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme, som betyder sygdomme der påvirker dit sind eller din opførsel på en alvorlig måde
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du samtidig deltager i andre medicinske undersøgelser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af stoffer eller alkohol
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage af andre medicinske grunde

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.02.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

OXYTAHANE er en iltbehandling, der undersøges som en akut behandling for særlige anfald hos børn med en sjælden sygdom kaldet alternerende hemiplegi. Denne behandling indebærer indgivelse af ilt i høje koncentrationer gennem en maske eller næsekateter. Ilten gives for at hjælpe med at stoppe eller reducere de pludselige anfald af muskelstivhed (dystoniske anfald) og lammelse (plegiske anfald), som børn med denne tilstand oplever. Behandlingen gives kun under anfaldene for at give hurtig lindring af symptomerne.

Alternating Hemiplegia of Childhood – Dette er en sjælden neurologisk lidelse, der typisk begynder i spædbarnealderen. Sygdommen er karakteriseret ved gentagne anfald af lammelse, der kan påvirke den ene eller begge sider af kroppen. Anfaldene kan vare fra få minutter til flere dage og kan skifte mellem højre og venstre side af kroppen. Mellem anfaldene kan børnene have forskellige grader af motoriske problemer og udviklingsforstyrrelser. Sygdommen kan også medføre dystoni, som er ufrivillige muskelsammentrækninger, der forårsager unormale kropsstillinger eller bevægelser. Over tid kan tilstanden påvirke barnets motoriske udvikling og kognitive funktioner.

Forsøgs-ID:
2023-508413-16-00
Protokolkode:
APHP230673
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland