Dette studie undersøger behandling af kronisk graft versus host sygdom, som er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter en knoglemarvstransplantation. Sygdommen opstår, når de donerede immunceller angriber patientens egne væv og organer, hvilket kan påvirke hud, mund, øjne, lever og andre dele af kroppen. Studiet tester et nyt mundtligt lægemiddel kaldet belumosudil i kombination med kortikosteroider, som er kraftige betændelsesdæmpende lægemidler. Deltagerne vil få enten den nye medicin sammen med kortikosteroider eller placebo sammen med kortikosteroider.
Formålet med studiet er at vise, om belumosudil i kombination med prednison er bedre end placebo i kombination med prednison til at forlænge tiden uden alvorlige sygdomshændelser. Studiet er randomiseret, hvilket betyder, at deltagerne tilfældigt tildeles til en af behandlingsgrupperne. Det er også dobbeltblindt, så hverken deltagere eller læger ved, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet.
Under studiet vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt for at vurdere, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Forskerne vil måle forskellige aspekter af sygdommen, herunder hvordan symptomerne udvikler sig over tid, og om deltagerne oplever forbedring i deres livskvalitet. Studiet vil også undersøge, om deltagerne kan reducere deres dosis af kortikosteroider over tid, og hvor længe eventuelle behandlingsresponser varer ved.
1Randomisering og start af behandling
Du vil blive tildelt til en af to behandlingsgrupper ved lodtrækning. Denne proces kaldes randomisering. Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken gruppe du er i.
Du vil enten modtage belumosudil (det medicinske stof, der undersøges) sammen med kortikosteroider, eller du vil modtage placebo (en pille uden aktivt stof) sammen med kortikosteroider.
Kortikosteroider er binyrebarkhormon-lignende medicin, som hjælper med at dæmpe immunsystemets reaktioner. I dette studie bruges prednison eller prednisolon.
2Daglig tabletindtagelse
Du vil tage tabletter hver dag gennem hele studieperioden. Tabletterne er filmovertrukne tabletter, som skal sluges hele.
Du vil modtage både studietabletter (belumosudil eller placebo) og kortikosteroid-tabletter som del af din behandling.
Det er vigtigt at tage medicinen nøjagtigt som foreskrevet og på samme tidspunkt hver dag.
3Regelmæssige kontroller og undersøgelser
Du vil have regelmæssige besøg hos dit behandlingsteam gennem studieperioden, som strækker sig over flere år.
Ved disse besøg vil dit behandlingsteam vurdere, hvordan din kroniske graft versus host sygdom (cGVHD) reagerer på behandlingen.
cGVHD er en tilstand, hvor de transplanterede celler angriber dit eget væv. Dette kan påvirke forskellige organer i kroppen.
4Overvågning af behandlingseffekt
Dit behandlingsteam vil måle, hvor godt behandlingen virker ved at bruge forskellige målemetoder.
De vil vurdere din hændelsefri overlevelse, som betyder tiden uden forværring af sygdommen eller andre alvorlige komplikationer.
Hvis du er 18 år eller ældre, vil de også bruge en særlig skala til at måle symptomerne i forskellige organer.
5Spørgeskemaer om livskvalitet
Hvis du er 18 år eller ældre, vil du blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og generelle helbred.
Disse spørgeskemaer hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.
Du vil udfylde disse spørgeskemaer på forskellige tidspunkter gennem studiet.
6Overvågning af bivirkninger
Dit behandlingsteam vil nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger fra medicinen.
Du skal rapportere alle nye symptomer eller ændringer i dit helbred til dit behandlingsteam.
Nogle bivirkninger kan være alvorlige og kræve øjeblikkelig opmærksomhed.
7Justering af kortikosteroid-dosis
Gennem studieperioden kan dit behandlingsteam justere din daglige dosis af kortikosteroider baseret på, hvordan du reagerer på behandlingen.
Målet er at reducere mængden af kortikosteroider, du har brug for, hvis din tilstand forbedres.
Denne proces vil blive overvåget nøje for at sikre din sikkerhed.
8Langvarig opfølgning
Studiet vil følge dig over en længere periode for at vurdere de langsigtede effekter af behandlingen.
Dit behandlingsteam vil fortsætte med at overvåge din tilstand og registrere eventuelle ændringer.
Denne opfølgning er vigtig for at forstå behandlingens varige effekter på din sundhed.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 12 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeerklæringen
Du skal have gennemgået en allogen stamcelletransplantation (en procedure hvor du har fået stamceller fra en donor)
Du skal have fået diagnosticeret kronisk graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor de nye celler fra donoren angriber dit eget væv) af moderat til svær grad
Din sygdom skal være nyligt diagnosticeret og opfylde specifikke medicinske kriterier
Du skal have behov for behandling med kortikosteroider (en type medicin der dæmper immunsystemet) som tabletter eller indsprøjtning
Du må ikke tidligere have fået nogen form for behandling for kronisk graft-versus-host sygdom
Hvis du får anden immunundertrykkende medicin, skal dosen være under en bestemt grænse som er fastlagt i studiet
Du skal veje mindst 40 kg
Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention i overensstemmelse med lokale retningslinjer
Du eller din lovlige repræsentant skal kunne forstå og underskrive en samtykkeerklæring
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du må ikke have andre former for kræft (ondartede sygdomme) ud over den oprindelige sygdom, der førte til knoglemarvstransplantationen
Du må ikke have alvorlige infektioner, der ikke er under kontrol med behandling
Du må ikke være gravid eller amme – kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under studiet
Du må ikke have alvorlige lever- eller nyreproblemer, der påvirker organernes funktion betydeligt
Du må ikke have ukontrollerede hjertesygdomme eller andre alvorlige medicinske tilstande
Du må ikke tage medicin, der kan påvirke studieresultaterne eller ikke er forenelig med studiemedicinen
Du må ikke have deltaget i andre kliniske studier med eksperimentel medicin inden for de seneste 30 dage
Du må ikke have en allergi eller overfølsomhed over for belumosudil (studiemedicinen) eller andre ingredienser i medicinen
Du må ikke have psykiatriske tilstande eller misbrug af alkohol eller stoffer, der kan påvirke din evne til at følge studieprotokollen
Du må ikke være under 18 år gammel
Du må ikke have akut graft versus host disease – det betyder den pludselige form for afstødningsreaktion, hvor de transplanterede celler angriber din krop
Du må ikke have andre autoimmune sygdomme – det betyder tilstande, hvor dit eget immunsystem angriber sunde celler i kroppen
Belumosudil er et nyt lægemiddel, der undersøges som behandling for kronisk graft-versus-host sygdom. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte proteiner i immunsystemet, der kan forårsage betændelse og skade på kroppens væv. Belumosudil er designet til at hjælpe med at kontrollere den unormale immunreaktion, der opstår, når donorceller angriber patientens egne celler efter en stamcelletransplantation.
Prednison er et kortikosteroid, som er et hormonlignende lægemiddel, der efterligner kortisol, som kroppen naturligt producerer. Dette lægemiddel bruges til at reducere betændelse og undertrykke immunsystemets aktivitet. Prednison er en etableret standardbehandling for graft-versus-host sygdom og hjælper med at kontrollere immunsystemets overreaktion, der kan skade organer som hud, lever og tarme.
Kronisk graft-versus-host sygdom – Dette er en tilstand der opstår efter knoglemarvstransplantation, hvor de transplanterede immunceller angriber modtagerens raske væv og organer. Sygdommen udvikler sig typisk flere måneder efter transplantationen og kan påvirke mange forskellige organsystemer. De transplanterede celler betragter modtagerens væv som fremmede og starter et vedvarende immunangreb. Tilstanden kan ramme huden, leveren, tarmene, lungerne, øjnene og andre organer samtidigt. Sygdommen er kronisk, hvilket betyder at den udvikler sig langsomt over tid og kan vare i mange år. Symptomerne varierer afhængigt af hvilke organer der er påvirket, men kan omfatte hudforandringer, tørhed i øjne og mund, samt funktionsforstyrrelser i de berørte organer.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig