Test af acetyl-L-carnitin behandling hos patienter med ALS (amyotrofisk lateralsklerose)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger amyotrofisk lateral sklerose, også kendt som ALS, som er en sygdom der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven. Ved ALS nedbrydes de nerveceller, der kontrollerer musklerne, hvilket fører til muskelsvækkelse og tab af selvstændighed over tid. Studiet vil teste behandling med acetyl-L-carnitin, som er et naturligt forekommende stof i kroppen, der hjælper cellerne med at producere energi. Der vil blive testet to forskellige doser af medicinen dagligt.

Formålet med studiet er at vurdere, om acetyl-L-carnitin kan bremse forværringen af funktionsnedsættelse hos personer med ALS. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage en lav dosis, en høj dosis af medicinen eller placebo i 48 uger. Under studiet vil deltagernes evne til at udføre daglige aktiviteter som at synke, spise og gå blive målt ved hjælp af en standardiseret skala. Der vil også blive foretaget lungefunktionstest og blodprøver for at undersøge, hvordan medicinen påvirker sygdommen på celleniveau.

Studiet vil følge deltagerne i næsten et år, hvor de vil møde op til regelmæssige besøg for at få målt deres funktionsevne, livskvalitet og sikkerhed ved behandlingen. Alle deltagere skal allerede være i behandling med riluzol, som er standardbehandlingen for ALS. Blodprøver vil blive taget for at måle forskellige markører, der kan vise, hvordan sygdommen udvikler sig, og hvordan medicinen virker i kroppen.

1 Randomisering og baseline undersøgelser

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af tre behandlingsgrupper: acetyl-L-carnitin i lav dosis (1,5 gram dagligt), acetyl-L-carnitin i høj dosis (3 gram dagligt), eller placebo (inaktiv behandling).

Der vil blive gennemført grundige undersøgelser for at måle din nuværende tilstand. Dette inkluderer ALSFRS-R-skalaen, som måler funktionel evne og selvstændighed i daglige aktiviteter.

Din lungefunktion vil blive målt med FVC-test (forceret vitalkapacitet), som viser hvor meget luft dine lunger kan indeholde.

Du vil besvare spørgeskemaer om livskvalitet (ALSAQ-40) og få testet dine kognitive funktioner med ECAS-testen.

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige biologiske markører, der kan vise sygdommens aktivitet.

2 Start af behandling

Du vil modtage Nicetile 500 mg pulver til oral opløsning eller tilsvarende placebo.

Hvis du er i lavdosis-gruppen, skal du tage 1,5 gram dagligt fordelt over dagen.

Hvis du er i højdosis-gruppen, skal du tage 3 gram dagligt fordelt over dagen.

Medicinen tages som oral opløsning – pulveret opløses i vand før indtagelse.

Du skal fortsætte med din nuværende riluzol-behandling på 50 mg to gange dagligt som sædvanligt.

3 Løbende overvågning og besøg

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken gennem de 48 uger, som undersøgelsen varer.

Ved hvert besøg vil din funktionelle tilstand blive vurderet med ALSFRS-R-skalaen for at måle eventuelle ændringer i din selvstændighed.

Din lungefunktion vil blive testet regelmæssigt med FVC-målinger.

Du vil besvare spørgeskemaer om din livskvalitet og få testet dine kognitive funktioner.

Der vil løbende blive taget blodprøver for at overvåge biologiske markører og sikkerhed.

4 Overvågning af bivirkninger

Through hele undersøgelsesperioden vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger.

Du skal rapportere alle ændringer i dit helbred eller nye symptomer til behandlingsteamet.

Der vil blive ført detaljeret registrering af alle bivirkninger i begge behandlingsgrupper.

5 Afsluttende vurdering efter 48 uger

Efter 48 uger med behandling vil der blive foretaget en omfattende slutvurdering.

Der vil blive målt på din evne til at forblive selvstændig – defineret som at score tre eller højere på ALSFRS-R-punkterne for synkning, spisning og gang.

Den samlede ændring i din ALSFRS-R-score fra start til slut vil blive beregnet.

Ændringer i lungefunktion, livskvalitet og kognitive funktioner vil blive vurderet.

Der vil blive taget afsluttende blodprøver for at måle biologiske markører.

Alle data om bivirkninger og sikkerhed vil blive samlet og analyseret.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have normal kognitiv funktion (evnen til at tænke, huske og forstå), som vurderet af den ansvarlige læge
  • Du skal have en ALS-diagnose (amyotrofisk lateral sklerose – en nervesygdom) ifølge Gold Coast Kriterierne
  • Din sygdom skal have varet i højst 24 måneder fra de første symptomer begyndte, såsom svaghed i arme eller ben eller problemer med at tale eller synke
  • Du skal stadig være selvhjulpen og have tilfredsstillende funktion i bulbære (mund, hals og tunge) og spinale (rygsøjle og lemmer) områder med mindst 3 point på ALSFRS-R skalaen for synkning, madskæring og håndtering af redskaber samt gang
  • Du skal have tilfredsstillende åndedrætsfunction med FVC (forceret vitalkapacitet – et mål for lungefunktion) på mindst 80% af det forventede
  • Du skal have dokumenteret forværring af symptomer målt på ALSFRS-R skalaen (en skala der måler funktionsevne ved ALS), hvor din sygdomsprogression skal være mindst 0,33
  • Du skal kunne forstå og følge undersøgelsens krav
  • Du skal kunne give skriftligt samtykke personligt eller gennem en lovligt bemyndiget repræsentant
  • Du skal have været i behandling med riluzole (et lægemiddel til ALS) 50 mg to gange dagligt i mindst 4 uger før du deltager i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke deltage i studiet, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke være med, hvis du allerede tager acetyl-L-carnitin tilskud eller andre carnitin-derivater (andre former for carnitin medicin)
  • Du må ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke være med, hvis du har ukontrolleret diabetes eller andre metaboliske forstyrrelser (problemer med kroppens omsætning af næringsstoffer)
  • Du må ikke deltage, hvis du har en historie med krampeanfald (epilepsi eller andre anfaldstilstande)
  • Du kan ikke være med, hvis du tager medicin, der kan påvirke musklerne eller nervesystemet på måder, der kan forstyrre studieresultaterne
  • Du må ikke deltage, hvis du har andre alvorlige neurologiske sygdomme ud over ALS (amyotrofisk lateral sklerose)
  • Du kan ikke være med, hvis du har en forventet levetid på mindre end 6 måneder
  • Du må ikke deltage, hvis du har problemer med at synke eller har behov for PEG-sonde (et rør gennem maven til ernæring)
  • Du kan ikke være med, hvis du ikke kan give dit samtykke til at deltage i studiet
  • Du må ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for acetyl-L-carnitin eller andre ingredienser i testmedicinen
  • Du kan ikke være med, hvis du deltager i andre kliniske studier samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
San Camillo Forlanini Hospital Rom Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italien
Cyjyga Cadmjoi Nqjb Milan Italien
Voukk dsuyr Gdbkaska Palermo Italien
Copeue Nhxs Tbuzzh Pergine Valsugana Italien
Racf Iwkaadni dqovg Stghnxt Nrkpgtlrysla db Bwepbwa Bologna Italien
Uxjdvhqpck Dkavd Sfzpj Dn Rokv Ld Sxtqibvq Rom Italien
Aibmoyn Obtglalljke Powo Gwfnroqy Xgfli Bergamo Italien
Izlvg Ouvxhxrj Aapeskzhmy Suy Lzxc Milan Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
01.11.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Acetyl-L-carnitin er et naturligt forekommende stof, der findes i kroppen og hjælper med at producere energi i cellerne. I denne undersøgelse testes det som en potentiel behandling for ALS (amyotrofisk lateral sklerose), som er en sygdom, der påvirker nervecellerne og fører til muskelsvaghed. Forskerne undersøger, om acetyl-L-carnitin kan hjælpe med at bremse sygdommens forværring og bevare patienternes evne til at klare sig selv i dagligdagen. Stoffet gives som et tilskud, og målet er at se, om det kan beskytte nervecellerne og forbedre deres funktion hos personer med ALS.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk lateral sklerose – Amyotrofisk lateral sklerose er en neurodegenerativ sygdom, der påvirker nervecellerne i hjerne og rygmarv, som kontrollerer muskelaktivitet. Sygdommen forårsager en gradvis nedbrydning af motoriske neuroner, hvilket fører til muskelsvaghed og muskelskrumpen. Symptomerne begynder ofte med svaghed i hænder, fødder eller tale og spreder sig gradvist til andre muskler i kroppen. Over tid mister patienterne evnen til at bevæge sig, tale, synke og til sidst trække vejret. Sygdommen påvirker typisk ikke intelligens eller sanser som syn og hørelse. Muskelstiverhed og kramper kan også forekomme som en del af sygdomsforløbet.

Forsøgs-ID:
2023-509853-29-00
NCT ID:
NCT06126315
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Polen Spanien
  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3