Biliary Atresia er en sjælden leversygdom hos små børn, hvor galdegangen er blokeret, så galde ikke kan flyde fra leveren til tarmen. Når galden ikke kan komme ud, kan leveren blive beskadiget. De fleste børn får en operation kaldet Kasai hepatoportoenterostomy, hvor kirurgen forsøger at genskabe en vej for galden. I denne undersøgelse får børnene en oral kapsel med stoffet Odevixibat én gang om dagen, eller de får en inaktiv kapsel, et såkaldt placebo, for at sammenligne virkningen.
Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om behandlingen kan forlænge den tid, børnene lever med deres egen lever uden at skulle have en liver transplant, og om den er sikker at bruge. Deltagerne vil blive fulgt i op til to år, med regelmæssige besøg på hospitalet, hvor blodprøver tages for at måle stoffer som bilirubin, som viser hvor godt leveren fungerer, samt galdesyrer, som også er vigtige for leverens sundhed.
Børnene bliver tilfældigt placeret i den ene eller den anden gruppe, så hverken læger eller familier ved, hvem der får den aktive medicin. De tager deres kapsel hver dag, og lægerne tjekker deres helbred, ser efter bivirkninger og noterer, om der opstår alvorlige hændelser som behov for en levertransplantation eller død. På den måde kan forskerne vurdere, om medicinen hjælper med at holde leveren i bedre stand over tid.
